Καλά νέα για τους ασθενείς με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση

Το «πράσινο φως» έλαβε η Novartis από την επιτροπή CHMP για την χορήγηση οφατουμουμάμπης σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση.

Αναλυτικά, η  Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην οφατουμουμάμπη για την συγκεκριμένη πάθηση. Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα εξετάσει τη σύσταση της επιτροπής CHMP και θα εκδώσει την τελική της απόφαση σε δύο μήνες περίπου.

Πρόκειται για μια αυτοχορηγούμενη στοχευμένη θεραπεία κατά των Β-κυττάρων, δηλαδή  ένα αντι-CD20 μονοκλωνικό αντίσωμα (mAb) που δρα μέσω της σύνδεσής  σε έναν διακριτό επίτοπο στο μόριο CD20, επάγοντας έτσι ισχυρή λύση και εξάντληση των Β-κυττάρων.

Σύμφωνα με την Novartis η θεραπεία προσφέρει ανώτερη αποτελεσματικότητα με παρόμοιο προφίλ ασφάλειας και ανοχής συγκριτικά με αυτό της τεριφλουνομίδης, μιας θεραπείας πρώτης γραμμής στην πολλαπλή σκλήρυνση.

Η γνωμοδότηση  δόθηκε μετά τα αποτελέσματα δύο μελετών Φάσης III, τις μελέτες ASCLEPIOS, οι οποίες ικανοποίησαν τα κύρια καταληκτικά σημεία. Ειδικότεραμ η οφατουμουμάμπη κατέδειξε μείωση των ετήσιων υποτροπών κατά περισσότερο από 50% έναντι της τεριφλουνομίδης και πέτυχε περισσότερο από 30% μείωση του σχετικού κινδύνου της τρίμηνης επιβεβαιωμένης εξέλιξης της αναπηρίας (CDP).

Σημειώνεται ότι ο  Δρ Xavier Montalban στο Κέντρο Πολλαπλής Σκλήρυνσης της Καταλονίας (Cemcat), στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Vall d’Hebron επεσήμανε ότι «γνωρίζοντας ότι η πρώιμη έναρξη θεραπειών υψηλής αποτελεσματικότητας μπορεί να βελτιώσει τις μακροχρόνιες εκβάσεις είναι συναρπαστικό να βλέπουμε ότι η οφατουμουμάμπη έχει τη δυνατότητα να παρεμποδίσει τυχόν νέα ενεργότητα της νόσου και να βοηθήσει τους ασθενείς να διατηρήσουν τη νευρολογική τους λειτουργία και να επιβραδύνουν την επιδείνωση της αναπηρίας».

Σε μια post hoc ανάλυση, σχεδόν εννέα από τους 10 ασθενείς πέτυχαν κατάσταση απουσίας στοιχείων ενεργότητας της νόσου (NEDA-3) στο δεύτερο έτος της θεραπείας τους.^.

Εφόσον  εγκριθεί, η οφατουμουμάμπη θα είναι η πρώτη και μοναδική αυτοχορηγούμενη, στοχευμένη θεραπεία κατά των Β-κυττάρων για ασθενείς με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση στην Ευρώπη.

Οι ασθενείς με RMS θα μπορούν να πραγματοποιούν αυτοχορήγηση του φαρμάκου στο σπίτι μία φορά το μήνα μέσω της πένας αυτοχορήγησης Sensoready. Μάλιστα, η Πρόεδρος της Novartis Pharmaceuticals. Marie-France Tschudin,  επεσήμανε ότι «αποδεσμεύοντας τους ασθενείς να προσέρχονται σε κέντρο έγχυσης, η οφατουμουμάμπη έχει την ικανότητα να μειώσει το φορτίο όχι μόνο για τους ασθενείς, αλλά και για τους ιατρούς και το σύστημα υγείας».

ASCLEPIOS I και II:

Η οφατουμουμάμπη κατέδειξε ανωτερότητα έναντι της τεριφλουνομίδης στη σημαντική μείωση του ετησιοποιημένου ρυθμού υποτροπών (ARR, πρωτεύον καταληκτικό σημείο), της τρίμηνης επιβεβαιωμένης εξέλιξης της αναπηρίας (CDP) και του αριθμού των βλαβών που προσλαμβάνουν γαδολίνιο (Gd+) T1 και νέων ή διευρυμένων βλαβών Τ2.

Υπενθυμίζεται ότι τον προηγούμενο Αύγουστο, ο  FDA ενέκρινε την οφατουμουμάμπη ως ένεση για υποδόρια χορήγηση για τη θεραπεία της RMS, για να συμπεριλάβει το κλινικά μεμονωμένο σύνδρομο (CIS), την υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα και την ενεργή δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή της νόσου, σε ενήλικες. Επίσης πριν δυο μήνες, η οφατουμουμάμπη εγκρίθηκε στον Καναδά για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας-διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης (RRMS).