Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε για πρώτη φορά τη χρήση του daratumumab σε ασθενείς με ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα υψηλού κινδύνου, σηματοδοτώντας μια νέα εποχή στη θεραπευτική προσέγγιση της νόσου. Η έγκριση βασίστηκε στην κλινική μελέτη AQUILA, η οποία απέδειξε σημαντικά οφέλη στην καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου, υπό τον καθηγητή Μελέτιο Α. Δημόπουλο.

Νέα θεραπευτική στρατηγική για ασυμπτωματικούς ασθενείς

Μέχρι σήμερα, η καθιερωμένη πρακτική για ασθενείς με ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα ήταν η απλή παρακολούθηση. Το daratumumab, ως μονοθεραπεία, προσφέρει τη δυνατότητα πρώιμης παρέμβασης, προλαμβάνοντας την εξέλιξη σε ενεργό νόσο και τις βλάβες στα όργανα.

Τα αποτελέσματα της μελέτης AQUILA
Η τυχαιοποιημένη μελέτη φάσης 3 AQUILA, με επικεφαλής τον καθηγητή Μελέτιο Α. Δημόπουλο από την Ιατρική Σχολή του ΕΚΠΑ, δημοσιεύτηκε στο New England Journal of Medicine και περιλάμβανε 390 ασθενείς:
– 194 έλαβαν υποδόρια χορήγηση daratumumab
– 196 εντάχθηκαν σε ενεργή παρακολούθηση.

Τα αποτελέσματα ήταν εντυπωσιακά:

• 51% μείωση στον κίνδυνο εξέλιξης σε συμπτωματική νόσο ή θάνατο.
•  63,1% των ασθενών με daratumumab παρέμειναν χωρίς εξέλιξη μετά από 5 χρόνια.
• 40,8% στην ομάδα παρακολούθησης είχαν εξέλιξη.
• Σε ασθενείς με πολύ υψηλό κίνδυνο (κριτήρια Mayo 2018), η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη δεν είχε επιτευχθεί στην ομάδα θεραπείας, ενώ ήταν 22,1 μήνες στην ομάδα ελέγχου.
• Η πενταετής συνολική επιβίωση ήταν 93% με daratumumab έναντι 86,9% με παρακολούθηση.

Ασφάλεια και ανεπιθύμητες ενέργειες
Το προφίλ ασφάλειας του daratumumab ήταν σύμφωνο με τις προηγούμενες ενδείξεις του φαρμάκου:
– 40,4% εμφάνισαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες (βαθμού 3 ή 4) στην ομάδα θεραπείας
– 30,1% στην ομάδα παρακολούθησης
– Το ποσοστό διακοπής λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών παρέμεινε χαμηλό (5,7%)

Ο καθηγητής Μελέτιος Α. Δημόπουλος επεσήμανε ότι «Η έγκριση του daratumumab προσφέρει τη δυνατότητα να αλλάξει η πορεία της νόσου. Με πρώιμη παρέμβαση, μπορούμε να καθυστερήσουμε ή να αποτρέψουμε την εξέλιξη σε συμπτωματική νόσο, να μειώσουμε τις βλάβες στα όργανα και να βελτιώσουμε τα μακροχρόνια αποτελέσματα για τους ασθενείς.»

Η έγκριση του daratumumab από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αποτελεί ορόσημο στη διαχείριση του ασυμπτωματικού πολλαπλού μυελώματος υψηλού κινδύνου. Για πρώτη φορά, οι κλινικοί γιατροί έχουν στη διάθεσή τους μια αποτελεσματική θεραπευτική επιλογή που μπορεί να προλάβει την εξέλιξη της νόσου, διατηρώντας τη λειτουργικότητα των οργάνων και την ποιότητα ζωής των ασθενών.