Με Ελληνική υπογραφή μελέτη και θεραπεία για την AL αμυλοείδωση

Ο Έλληνας καθηγητής Ευστάθιος Καστρίτης είναι ο πρώτος συγγραφέας της μελέτης, που οδήγησε τον FDA και τον EMA να εγκρίνουν τη πρώτη θεραπεία για την AL αμυλοείδωση. Τα  αποτελέσματα της μελέτης ANDROMEDA ανακοινώθηκαν στο μεγαλύτερο ιατρικό περιοδικό, το New England Journal of Medicine.

Η δημοσίευση με επικεφαλής τον  καθηγητή της Θεραπευτικής Κλινικής της  Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ αποτελεί άλλη μια απόδειξη του υψηλού και διεθνούς κύρους της Ιατρικής Σχολής και του επιπέδου της έρευνας που διεξάγεται σε αυτή, επισημαίνεται στην σχετική ανακοίνωση του πανεπιστημίου.

Η Ελληνική συμβολή ήταν καθοριστική για έναν ακόμη λόγο: Πολλοί ασθενείς από την Ελλάδα εντάχθηκαν στην μελέτη, ιδιαίτερα στην Μονάδα Πλασματοκυτταρικών Δυσκρασιών της Θεραπευτικής Κλινικής του ΕΚΠΑ στο Νοσοκομείο Αλεξάνδρα. Συγκεκριμένα, το εν λόγω κέντρο που ενέταξε τους περισσότερους ασθενείς μεταξύ περίπου 200 κέντρων παγκοσμίως (από ΗΠΑ, ΕΕ, Ασία, Αυστραλία).

Η αμυλοείδωση

Πρόκειται για μια σχετικά σπάνια νόσο, η οποία προκαλείται από την εναπόθεση σε διάφορα όργανα αδιάλυτων ινιδίων, του αμυλοειδούς. Ο πιο συχνός τύπος αμυλοείδωσης είναι η πρωτοπαθής συστηματική αμυλοείδωση από ελαφρές αλυσίδες των ανοσοσφαιρινών (AL Αμυλοείδωση).

Όπως εξηγούν οι ειδικοί  το αμυλοειδές σχηματίζεται από ελαφρές αλυσίδες, που είναι τμήματα  των ανοσοσφαιρινών (αντισωμάτων) που παράγονται από πλασματοκύτταρα που βρίσκονται στον μυελό των οστών. Τα ινίδια εναποτίθενται σε όργανα, όπως είναι :

• η καρδιά,
• οι νεφροί,
• το συκώτι,
• τα νεύρα,
• το έντερο, και αλλού.

Η εναπόθεση είναι βλαπτική, ιδιαίτερα στην περίπτωση της καρδιάς  είναι η πιο επικίνδυνη και θανατηφόρα επιπλοκή της νόσου. Η θεραπεία της νόσου βασίζεται στην καταστροφή των πλασματοκυττάρων του μυελού που παράγουν τις τοξικές ανοσοσφαιρίνες, ώστε να διακοπεί η παραγωγή του αμυλοειδούς. Όμως μέχρι σήμερα δεν υπήρχε εγκεκριμένη θεραπεία.

Η μελέτη ANDROMEDA

Η μεγαλύτερη μέχρι σήμερα μελέτη στο νόσημα κατέδειξε ότι ο συνδυασμός του νέου μονοκλωνικού αντισώματος daratumumab σε συνδυασμό με το συνδυασμό VCD (περιλαμβάνει τα φάρμακα bortezomib, cyclophosphamide & dexamethasone) βελτίωσε δραματικά το ποσοστό των ασθενών που πέτυχαν πλήρη αιματολογική ύφεση (53% έναντι 18%). Επίσης, διπλασίασε το ποσοστό των ασθενών που εμφάνισαν βελτίωση της καρδιακής και νεφρικής λειτουργίας στους 6 μήνες, έναντι της θεραπείας μόνο με το συνδυασμό VCD.

Άξιο αναφοράς είναι ότι η έγκαιρη και σωστή διάγνωση της αμυλοείδωσης απαιτεί ειδικές εξετάσεις και εμπειρία.  Η διάγνωση είναι δυνατή σε εξειδικευμένα κέντρα, όπως στην Θεραπευτική Κλινική στο νοσοκομείο «Αλεξάνδρα».

Στην Θεραπευτική Κλινική  επιχειρείται η περαιτέρω βελτίωση της θεραπείας των ασθενών με AL αμυλοείδωση και υλοποιούνται κλινικά πρωτοκόλλα για την αντιμετώπιση των ασθενών με νέα φάρμακα τόσο για την AL αμυλοείδωση όσο και για άλλες μορφές αμυλοείδωσης.