Νέα δεδομένα για επιπλέον θεραπεία βρεφών και παιδιών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία

Ενδιάμεσα αποτελέσματα από τη μελέτη RESPOND για την αξιολόγηση του κλινικού οφέλους και της ασφάλειας της θεραπείας με nusinersen μετά τη γονιδιακή θεραπεία καταδεικνύουν βελτιωμένη κινητική λειτουργία στους περισσότερους συμμετέχοντες με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA). Τα δεδομένα παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο Έρευνας και Κλινικής Φροντίδας για την SMA του φορέα Cure SMA που πραγματοποιήθηκε στη Φλόριντα.

Από τη διετή μελέτη Φάσης 4 ανοιχτής επισήμανσης για την αξιολόγηση των κλινικών εκβάσεων και της ασφάλειας μετά τη θεραπεία με nusinersen σε βρέφη και μικρά παιδιά με SMA που έχουν μη καλυπτόμενες κλινικές ανάγκες μετά τη θεραπεία με onasemnogene abeparvovec, όπως ανακοίνωσε η Biogen, τα ενδιάμεσα ευρήματα αποτελεσματικότητας στους έξι μήνες από 29 συμμετέχοντες στη μελέτη που έλαβαν θεραπεία με nusinersen καταδεικνύουν:

• Βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία στους περισσότερους συμμετέχοντες, όπως μετρήθηκαν με βάση τη μέση συνολική βαθμολογία της Ενότητας 2 της Βρεφικής Νευρολογικής Εξέτασης Hammersmith (HINE-2) από την έναρξη της μελέτης
• Οι συμμετέχοντες με δύο αντίγραφα του γονιδίου SMN2 (n=24) παρουσίασαν βελτίωση κατά μέσο όρο άνω των 5 βαθμών στη HINE-2
• Όλοι οι συμμετέχοντες με τρία αντίγραφα του SMN2 (n=3) παρουσίασαν βελτίωση. Δεν υπολογίστηκε μέση μεταβολή από την έναρξη της μελέτης λόγω του μικρού αριθμού των συμμετεχόντων
• Οι περισσότεροι συμμετέχοντες (25/27) με αναφερόμενη από τον ερευνητή υποβέλτιστη κινητική λειτουργία κατά την έναρξη της μελέτης παρουσίασαν βελτίωση.

Μετά από μια διάμεση παραμονή 230,5 ημερών στη μελέτη, σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα (ΑΣ) 34% των συμμετεχόντων. Κανένα σοβαρό ΑΣ δεν θεωρήθηκε σχετιζόμενο με το nusinersen ούτε οδήγησε σε απόσυρση από τη μελέτη. Κανένα νέο ζήτημα ασφάλειας δεν ταυτοποιήθηκε σε ενταχθέντες ασθενείς που έλαβαν nusinersen μετά το onasemnogene abeparvovec. Επιπλέον ενδιάμεσες αναλύσεις κλινικών δεδομένων από τη μελέτη RESPOND παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο.Σύμφωνα με τη Crystal Proud, M.D., Παιδονευρολόγος στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο King’s Daughters «Αυτά τα ενδιάμεσα αποτελέσματα παρέχουν στην κοινότητα τα πρώτα κλινικά δεδομένα της μελέτης για την αξιολόγηση της θεραπείας με nusinersen μετά το onasemnogene abeparvovec και υποδεικνύουν ότι μπορεί να υπάρχει δυνατότητα επιπρόσθετου οφέλους με τη θεραπεία με nusinersen».

Νέα ανάλυση

Μια συστηματική επισκόπηση της βιβλιογραφίας και μετα-ανάλυση που αξιολογεί τη συμβολή του nusinersen στην καθημερινή κλινική πρακτική στην SMA βρεφικής. Οι βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία και σε κινητικά ορόσημα που παρατηρήθηκαν σε μελέτες καθημερινής κλινικής πρακτικής ήταν μεγαλύτερες από ή συγκρίσιμες με εκείνες που παρατηρήθηκαν σε κλινικές δοκιμές, ενώ οι ασθενείς συνέχισαν να παρουσιάζουν βελτίωση λαμβάνοντας θεραπεία με nusinersen με μεγαλύτερη διάρκεια.

Πρόοδος σχετικά με μια καινοτόμο συσκευή που αποσκοπεί στην ενίσχυση της θεραπευτικής εμπειρίας

Από κοινού με την εταιρεία Alcyone Therapeutics, η Biogen εργάζεται για την ανάπτυξη της πρώτης εμφυτεύσιμης συσκευής που έχει σχεδιαστεί για να καταστήσει τη συχνή υποδόρια πρόσβαση για τη χορήγηση θεραπειών με αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο πιο εύκολη. Η εταιρεία Alcyone ανακοίνωσε ότι ο FDA (Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ) ενέκρινε μια ειδική άδεια (Investigational Device Exemption) για την έναρξη μιας εγκριτικής δοκιμής του Συστήματος ThecaFlex Drx™ (ThecaFlex). Αυτό το καλοκαίρι, η Alcyone σχεδιάζει να αρχίσει την αρχική ένταξη ασθενών στη μελέτη PIERRE.