Η εταιρεία Novartis έδωσε στη δημοσιότητα μακροπρόθεσμες αναλύσεις δεδομένων από μελέτες, που αφορούν την πρωτοποριακή CAR-T θεραπεία με το φάρμακο Kymriah.

Θυμίζουμε ότι η CAR-T θεραπεία περιλαμβάνει τη λήψη κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενή, την κατάλληλη τροποποίησή τους γενετικά και την επανατοποθέτησή τους στον ασθενή, ώστε να καταπολεμηθούν τα καρκινικά κύτταρα! Πρόκειται για μία πανάκριβη θεραπεία, το αρχικό κόστος της οποίας ξεπερνά τις 350.000 ευρώ!

Δύο νέες μελέτες δείχνουν ότι η θεραπεία έχει ισχυρή αποτελεσματικότητα μακροπρόθεσμα. Η μελέτη ELIANA που αφορούσε παιδιατρικούς ασθενείς με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ΟΛΛ), υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική, έδειξε ότι η νόσος υποχώρησε στο 82% των περιπτώσεων εντός 3 μηνών, η επιβίωση χωρίς υποτροπή ήταν 62% στους 24 μήνες, ενώ η μέση διάρκεια της ύφεσης δεν είχε ακόμη επιτευχθεί.

Στη μελέτη JULIET που αφορά ενήλικες με διάχυτο μεγάλο λέμφωμα Β-λεμφοκυττάρων (DLBCL) σημειώθηκε 64% πιθανότητα μη υποτροπής της νόσου και 43% πιθανότητα συνολικής επιβίωσης στους 18 μήνες, ενώ η μέση διάρκεια απόκρισης ακόμη να μην έχει επιτευχθεί.

Το Kymriah έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ, την Ε.Ε., τον Καναδά και την Ελβετία για παιδιά και νέους ενήλικες με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία και σε ενήλικες ασθενείς με μεγάλο λέμφωμα Β-λεμφοκυττάρων, καθιστώντας τη μοναδική CAR-T θεραπεία που έχει για δύο ξεχωριστές ενδείξεις.

Στο Ηνωμένο Βασίλειο, η θεραπεία χρηματοδοτείται στο NHS για παιδιά και νεαρούς ενήλικες με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, αλλά δεν συμβαίνει το ίδιο για τους ενήλικες με μεγάλο λέμφωμα Β-λεμφοκυττάρων. Στην τελευταία περίπτωση, το NICE έχει καταλήξει στο συμπέρασμα ότι δεν είναι οικονομικά αποδοτική.