Νέα φάρμακα: Τα σκευάσματα που περιμένουν «πως και πως» αγορά και ασθενείς

Στο Υπουργείο Υγείας βρίσκεται από την προηγούμενη εβδομάδα το Δελτίο Τιμών με τα νέα φάρμακα αναφοράς αναμένοντας το πράσινο φως για να τεθεί σε ισχύ. Μεταξύ των δεκάδων νέων σκευασμάτων και 4 φάρμακα για δύο σοβαρές παθήσεις.

Η λίστα με τους νέους κωδικούς περιλαμβάνει 79 νέα προϊόντα, 6 παρεντερικά διαλύματα με τα υπόλοιπα να αφορούν σε νέες μορφές, περιεκτικότητες και συσκευασίες (καθώς και 18 κωδικούς που αφορούν σε σκευάσματα που δεν πληρούν τις προϋποθέσεις).
Ανάμεσα στις θεραπείες που αναμένεται να κυκλοφορήσουν ευρέως στην ελληνική αγορά και, με την έναρξη της τιμολογιακής τους ισχύος και την ένταξη τους στη θετική λίστα, τ’ αναμένουν «πως και πως» γιατροί και ασθενείς, είναι δύο σκευάσματα για την Ηπατίτιδα και δύο για την Ψωρίαση.

Ηπατίτιδα C 

Υπολογίζεται ότι περίπου 9 εκατομμύρια άνθρωποι στην Ευρώπη πάσχουν από χρόνια ηπατίτιδα C, μια νόσο που αποτελεί κύρια αιτία ηπατοκυτταρικού καρκίνου και μεταμόσχευσης ήπατος. Στην Ελλάδα εκτιμάται ότι οι πάσχοντες ξεπερνούν τις 133 χιλιάδες, άλλες εκτιμήσεις θέλουν τον αριθμό να αγγίζει τις 200 χιλιάδες.

Ο γονότυπος 1 είναι η συνηθέστερη μορφή ηπατίτιδας C στη Γηραιά Ήπειρο, ενώ ευθύνεται για το 60% των περιστατικών παγκοσμίως.
Συγκεκριμένα, στην Ευρώπη ο επικρατέστερος είναι ο υπότυπος 1b (47% των περιπτώσεων) ενώ ο γονότυπος 4, που είναι συνηθέστερος στη Μέση Ανατολή, την υποσαχάρια Αφρική και την Αίγυπτο, απαντάται ολοένα και συχνότερα σε αρκετές ευρωπαϊκές χώρες, μεταξύ αυτών, στην Ελλάδα, την Ιταλία, τη Γαλλία και την Ισπανία.

Στο Δελτίο Τιμών Νέων Φαρμάκων Αναφοράς βρίσκεται και ένα νέο θεραπευτικό σχήμα της AbbVie για την Ηπατίτιδα C, που στην πράξη συνδυάζει δύο θεραπείες για τη χρόνια λοίμωξη από τον ιό C γονότυπου 1. Μάλιστα, ο συνδυασμός απευθύνεται και σε ασθενείς με αντιρροπούμενη κίρρωση, συλλοίμωξη με HIV-1, ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία υποκατάστασης οπιοειδών και ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε μεταμόσχευση ήπατος.

Πρόκειται για θεραπεία λαμβανόμενη αποκλειστικά από το στόμα, σύντομης διάρκειας, χωρίς ιντερφερόνη, που συνίσταται από το σκεύασμα ομπιτασβίρης/ παριταπρεβίρης/ ριτοναβίρης και το σκεύασμα ντασαμπουβίρης.
Η θεραπεία της ηπατίτιδας C είναι σύνθετη, καθώς ο ιός μεταλλάσσεται και πολλαπλασιάζεται γρήγορα. Το συγκεκριμένο σχήμα περιέχει τρεις διακριτούς μηχανισμούς δράσης, οι οποίοι «συνεργάζονται» για να επιτεθούν στον ιό της ηπατίτιδας C σε τρία διαφορετικά στάδια του κύκλου ζωής του, προκειμένου να αναστείλουν τον πολλαπλασιασμό του.
Όπως ανακοίνωσε πρόσφατα η AbbVie, σε κλινική μελέτη φάσης 3, ενήλικες ασθενείς με χρόνια ηπατίτιδα C γονότυπου 1b και αντιρροπούμενη κίρρωση πέτυχαν, σε ποσοστό 100%, μακροχρόνια ιολογική ανταπόκριση, 12 εβδομάδες μετά τη θεραπεία.

Ακόμη μια θεραπεία για την Ηπατίτιδα C που ξεχωρίζει στο Δελτίο Τιμών Νέων Φαρμάκων είναι και το σχήμα ledipasvir και sofosbuvir της GILEAD.
Πρόκειται για σχήμα ενός δισκίου που χορηγείται μια φορά ημερησίως και εξαλείφει την ανάγκη χορήγησης ιντερφερόνης και ριμπαβιρίνης σε ασθενείς με ηπατίτιδα C με γονότυπους 1 και 4 χωρίς κίρρωση ή με αντιρροπούμενη κίρρωση.
Ο συνδυασμός ledipasvir και sofosbuvir ενδείκνυται για τη θεραπεία της χρόνιας λοίμωξης από τον ιό
της ηπατίτιδας C (HCV) και συνιστάται για πρωτοθεραπευόμενους και επαναθεραπευόμενους κιρρωτικούς και μη κιρρωτικούς ασθενείς με γονότυπους 1 και 4, με θεραπεία διάρκειας 12 ή 24 εβδομάδων, ανάλογα με το προηγούμενο ιστορικό θεραπείας και τη σοβαρότητα της κίρρωσης. Θεραπεία οκτώ εβδομάδων με ledipasvir/sofosbuvir δύναται να χορηγηθεί σε μη κιρρωτικούς, πρωτοθεραπευόμενους ασθενείς με γονότυπο 1. Σε ασθενείς με γονότυπους 1 και 4 με μη αντιρροπούμενη κίρρωση, καθώς και σε ασθενείς με γονότυπο 3 με κίρρωση και/ή σε ασθενείς που έχουν αποτύχει σε
προηγούμενη θεραπεία, το σχήμα πρέπει να χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με ριμπαβιρίνη για 24 εβδομάδες, ενώ ενδείκνυται και για ασθενείς με HCV και συλλοίμωξη με HIV.

Ψωρίαση 

Xρόνια αυτοάνοση νόσος, η Ψωρίαση επηρεάζει τη ζωή περισσοτέρων από 125 εκατομμυρίων ανθρώπων παγκοσμίως, εκ των οποίων το 1/3 πάσχει και απο ψωριασική αρθρίτιδα, μια χρόνια φλεγμονώδης πάθηση που προσβάλλει τις αρθρώσεις.
Σε ποσοστό, οι ψωριασικοί ασθενείς αποτελούν περίπου το 3% του παγκόσμιου πληθυσμού και σχεδόν το 25% κατηγοριοποιούνται ως μέτριες ή σοβαρές περιπτώσεις.
Στην Ευρώπη εκτιμάται ότι η Ψωρίαση πλήττει περίπου 14 εκατομμύρια ανθρώπους, ενώ στην Ελλάδα ο αριθμός των ασθενών υπολογίζεται σε περίπου 200.000. Η νόσος μπορεί να ξεκινήσει σε οποιαδήποτε ηλικία και σε καμιά περίπτωση δεν είναι μεταδοτική. Προκαλεί, όμως, σημαντική επιβάρυνση της ποιότητας ζωής από σωματική και ψυχολογική άποψη και χρήζει προσεκτικής αντιμετώπισης. Συχνά χρειάζεται συστηματική θεραπεία για να διατηρηθεί μια ικανοποιητική κλινική ανταπόκριση, με τη θεραπευτική φαρέτρα να περιλαμβάνει πλέον και νέες στοχευμένες θεραπείες.

Στη μάχη εναντίον της Ψωρίασης και της Ψωριασικής Αρθρίτιδας ρίχνεται η από του στόματος θεραπεία apremilast της Celgene Europe, που έχει ενταχθεί στην τιμολόγηση Νέων Φαρμάκων Αναφοράς.
Το εν λόγω φάρμακο ενδείκνυται για μέτριας έως σοβαρής μορφής ψωριαση σε ενήλικες ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται ή παρουσιάζουν σοβαρές παρενέργειες στα συστηματικά φάρμακα και στη φωτοθεραπεία (περιλαμβανόμενης της κυκλοσπορίνης, της μεθοτρεξάτης και της PUVA , του συνδυασμού ψωραλενίου και υπεριώδους ακτινοβολίας Α).
Αντίστοιχα, ενδείκνυται και για ασθενείς με ενεργή ψωριασική αρθρίτιδα σε ασθενείς που δεν μπορούν να λάβουν ή δεν αποκρίθηκαν ικανοποιητικά σε άλλες θεραπείες με τροποποιητικά της νόσου αντιρευματικά φάρμακα (DMARD). Το apremilast μπορεί να χορηγηθεί ως μονοθεραπεία ή σε συνδυασμό με άλλα DMARD.
Η απρεμιλάστη (apremilast), η δραστική ουσία του φαρμάκου, αναστέλλει τη δράση της φωσφοδιεστεράσης 4 ενός ενζύμου στο εσωτερικό των κυττάρων. Το συγκεκριμένο ένζυμο συμβάλλει στην ενεργοποίηση της παραγωγής μορίων-αγγελιοφόρων στο ανοσοποιητικό σύστημα (τη φυσική άμυνα του οργανισμού) τα οποία ονομάζονται κυτοκίνες και συμμετέχουν στη διαδικασία δημιουργίας φλεγμονής, καθώς και σε άλλες διαδικασίες που προκαλούν την ψωρίαση και την ψωριασική αρθρίτιδα.

Στη λίστα με τα νέα φάρμακα που στοχεύουν την Ψωρίαση και τα οποία έχουν πάρει τιμή με το Δελτίο νέων σκευασμάτων που είναι προς τελική έγκριση, είναι και η secukinumab (σεκουκινουμάμπη) της Novartis.

Πρόκειται για θεραπεία πρώτης γραμμής για τη μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση κατά πλάκας σε ενήλικες που είναι υποψήφιοι για συστηματική θεραπεία.
Η σεκουκινουμάμπη είναι ο πρώτος και ο μοναδικός αναστολέας ιντερλευκίνης-17A, που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία της μέτριας ως σοβαρής ψωρίασης κατά πλάκας. Η IL-17A είναι μια πρωτεΐνη που εντοπίζεται σε υψηλές συγκεντρώσεις στο προσβεβλημένο από τη νόσο δέρμα.

Η θεραπεία με σεκουκινουμάμπη είναι ιδιαίτερα αποτελεσματική σε ασθενείς με ψωρίαση ονύχων, παλαμών και πελμάτων, που αποτελούν περιοχές του σώματος με δυσκολία στη θεραπευτική αντιμετώπιση της ψωρίασης κατά πλάκας, με τη βαρύτητα της ψωρίασης να μειώνεται περίπου στο μισό.
Επίσης, η σεκουκινουμάμπη βρίσκεται σε ανάπτυξη Φάσης III για την ψωριασική αρθρίτιδα (PsA) και την αγκυλοποιητική σπονδυλίτιδα (AS).

Πότε θα κυκλοφορήσουν τα νέα σκευάσματα

Τόσο τα παραπάνω σκευάσματα, όσο και δεκάδες άλλα που αναμένεται να ενισχύσουν το θεραπευτικό οπλοστάσιο εναντίον σημαντικών παθήσεων, δεν αποκλείεται να περάσει αρκετό διάστημα έως ότου γιατροί και ασθενείς να μπορέσουν να τα χρησιμοποιήσουν ανεμπόδιστα.

Με τη γενική ανακοστολόγηση να έχει και επισήμως ξεκινήσει (εδώ) και να αναμένεται να ολοκληρωθεί έως τα τέλη Οκτωβρίου, παράγοντες της αγοράς εκτιμούν ότι η λίστα με τιμολογημένα νέα φάρμακα αναφοράς δεν πρόκειται να εκδοθεί αυτόνομα, αλλά θα ενταχθεί στο συνολικό Νέο Δελτίο Τιμών Φαρμάκων. Με τη διαδικασία ένταξης νέων θεραπειών στη θετική λίστα, αποζημίωσης τους από την κοινωνική ασφάλιση να είναι το επόμενο βήμα, στελέχη της φαρμακευτικής αγοράς δεν διστάζουν να προσβλέπουν, ως πιο πιθανό σενάριο, το Νοέμβριο ως το μήνα κυκλοφορίας των νέων σκευασμάτων.