Νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με πρωτοπαθή χολική χολαγγειίτιδα (PBC)

Το «πράσινο φως» έλαβε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή υπό όρους  στην χορήγηση του elafibranor για τη θεραπεία της πρωτοπαθούς χολικής χολαγγειίτιδας (PBC) σε ενήλικες. Πρόκειται για την πρώτη νέα θεραπευτική επιλογή εδώ και σχεδόν μια δεκαετία για ασθενείς με PBC, μια σπάνια χολοστατική ηπατική νόσο.

Όπως ανακοίνωσε η Ipsen το elafibranor εγκρίθηκε για χρήση σε συνδυασμό με ουρσοδεοξυχολικό οξύ (UDCA) σε ασθενείς που έχουν ανεπαρκή ανταπόκριση στο UDCA ή ως μονοθεραπεία για όσους δεν μπορούν να το ανεχθούν.  Το elafibranor είναι ένας από του στόματος, ημερήσιας χορήγησης, αγωνιστής του υποδοχέα που ενεργοποιείται από τον πολλαπλασιαστή των υπεροξεισωμάτων (PPAR) που στοχεύει τους PPARα και PPARδ. Με τη ρύθμιση της σύνθεσης των χολικών οξέων και τη μείωση της φλεγμονής, το elafibranor βοηθά τόσο στην αντιμετώπιση των συμπτωμάτων όσο και στη βιοχημική ανταπόκριση της PBC.

Υπενθυμίζεται ότι η PBC είναι μια προοδευτική αυτοάνοση ηπατική νόσος που επηρεάζει δυσανάλογα τις γυναίκες, προκαλώντας συσσώρευση χολής και μη αναστρέψιμη ηπατική βλάβη. Η χρόνια νόσος εφόσον δεν αντιμετωπιστεί αποτελεσματικά, ενδεχομένως να οδηγήσει και στη μεταμόσχευση ήπατος. Επίσης, η νόσος μπορεί να επηρεάσει σημαντικά την καθημερινή ζωή λόγω εξουθενωτικών συμπτωμάτων όπως είναι ο σοβαρός κνησμός και η κόπωση. Για ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται στις υπάρχουσες θεραπείες, το elafibranor  προσφέρει μια νέα θεραπευτική επιλογή.

Η έγκριση βασίστηκε στη μελέτη Φάσης III ELATIVE®, η οποία έδειξε σημαντικές βελτιώσεις σε βασικούς βιοδείκτες, συμπεριλαμβανομένων της αλκαλικής φωσφατάσης (ALP) και της χολερυθρίνης, κρίσιμους δείκτες της εξέλιξης της νόσου στην PBC. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι οι ασθενείς που έλαβαν Elafibranor είχαν 47% μεγαλύτερη βιοχημική ανταπόκριση σε σύγκριση με τους ασθενείς σε εικονικό φάρμακο (p<0.001), καθώς και σημαντική ανακούφιση από συμπτώματα όπως είναι ο κνησμός και η κόπωση.

Μακροχρόνια  οφέλη

Οι ασθενείς που λάμβαναν elafibranor  για έως και τρία χρόνια παρουσίασαν διαρκείς βελτιώσεις σε συμπτώματα όπως είναι ο κνησμός και η κόπωση τα οποία επηρεάζουν σημαντικά  την ποιότητα ζωής των ασθενών. Στην εβδομάδα 156, το 85% των ασθενών πέτυχε βιοχημική ανταπόκριση, με το 39% να επιτυγχάνει  ομαλοποίηση της ALP.

Η  Δρ Πηνελόπη Τριανταφυλλοπούλου, Medical Director της IPSEN Ελλάδος τόνισε την επίδραση του elafibranor στη διαχείριση των συμπτωμάτων της πρωτοπαθούς χολικής χολαγγειίτιδας σχολιάζοντας ότι «Οι ασθενείς αναφέρουν σημαντική ανακούφιση από τον κνησμό και την κόπωση, κάτι που μπορεί να αλλάξει τη ζωή τους. Αυτά τα ευρήματα ενισχύουν τη θέση του elafibranor  ως μακροχρόνια θεραπευτική επιλογή για την PBC».

Ανεπιθύμητες  ενέργειες

Περιλαμβάνουν  κοιλιακό άλγος, διάρροια, ναυτία και κόπωση, χωρίς να εντοπιστούν νέες ανησυχίες για την ασφάλεια κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας μελέτης επέκτασης. Ωστόσο, συνιστάται προσοχή σε ασθενείς με ιστορικό ηπατικής ανεπάρκειας ή μυοπάθειας, καθώς ενθαρρύνεται η συνεχής παρακολούθηση για τη διασφάλιση των βέλτιστων αποτελεσμάτων για τους ασθενείς.