Νέα θεραπεία για οξεία μυελογενή λευχαιμία

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε ένα νέο φάρμακο για την αντιμετώπιση της οξείας μυελογενούς λευχαιμίας. Πρόκειται για το Xospata (gilteritinib), το οποίο αναπτύχθηκε από την ιαπωνική εταιρεία Astellas.

Η νέα θεραπεία έλαβε ένδειξη ως μονοθεραπεία για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσες ή ανθεκτικές μορφές της νόσου και για εκείνους με μία σπάνια μετάλλαξη (FLT3). Η νέα θεραπεία λαμβάνεται από το στόμα μία φορά ημερησίως

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης ADMIRAL, η οποία διαπίστωσε ότι οι ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο είχαν σημαντικά μεγαλύτερη συνολική επιβίωση από όσους έλαβαν χημειοθεραπεία διάσωσης (μέση συνολική επιβίωση 9,3 μήνες, σε σύγκριση με 5,6 μήνες για χημειοθεραπεία διάσωσης).

Τα ποσοστά επιβίωσης των ασθενών μετά από ένα χρόνο έφθασαν στο 37% για τους ασθενείς που έλαβαν Xospata, σε σύγκριση με το 17% για τους ασθενείς που έλαβαν χημειοθεραπεία διάσωσης.

Η νόσος

Η οξεία μυελογενή λευχαιμία είναι ένας τύπος καρκίνου, στον οποίο ο μυελός των οστών δημιουργεί μη φυσιολογικούς μυελοβλάστες – έναν τύπο λευκών αιμοσφαιρίων – ερυθρών αιμοσφαιρίων ή αιμοπεταλίων, και συνήθως επιδεινώνεται γρήγορα εάν δεν αντιμετωπιστεί.

Η έλλειψη λευκών αιμοσφαιρίων κάνει τον ασθενή ευάλωτο σε λοιμώξεις η μείωση των ερυθρών αιμοσφαιρίων (αναιμία) μπορεί να προκαλέσει κούραση, ωχρότητα και δύσπνοια. Ακόμη, η έλλειψη αιμοπεταλίων οδηγεί σε εύκολο σχηματισμό μωλώπων και αιμορραγιών από μικροτραύματα.

Η νόσος εξελίσσεται ραγδαία και αν δεν αντιμετωπιστεί μπορεί να οδηγήσει στο θάνατο μέσα σε λίγες εβδομάδες. Η αντιμετώπιση γίνεται αρχικά με χημειοθεραπεία, που έχει ως στόχο να αναχαιτίσει τη νόσο. Στη συνέχεια οι ασθενείς μπορεί να υποβληθούν σε νέα χημειοθεραπεία ή μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων.

Αν και η νόσος είναι σπάνια, είναι η συχνότερη μορφή λευχαιμίας που παρατηρείται στους ενήλικες. Αντίθετα στα παιδιά η συχνότερη μορφή είναι η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία. Η πιθανότητα εμφάνισης της νόσου αυξάνεται με την ηλικία, με την μέση ηλικία διάγνωσης να βρίσκεται στα 63 έτη.