Νέα θεραπεία για σπάνια νόσο του αίματος

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το φάρμακο Ultomiris (ravulizumab) της εταιρείας Alexion για τη θεραπεία ορισμένων ενηλίκων με μία εξαιρετικά σπάνια διαταραχή του αίματος, την παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH).

Η απόφαση επιτρέπει τη χρήση του φαρμάκου σε ασθενείς με αιμόλυση και κλινικά συμπτώματα υψηλής δραστηριότητας της νόσου και επίσης σε εκείνους που είναι κλινικά σταθεροί μετά από θεραπεία με Soliris (eculizumab) για τουλάχιστον 6 μήνες.

Η Παροξυσμική Νυχτερινή Αιμοσφαιρινουρία είναι μια επίκτητη ασθένεια που προκαλεί τη μερική ή ολική καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων του σώματος μέσω μιας διαδικασίας που ονομάζεται αιμόλυση. Είναι μια πολυσύνθετη ασθένεια με μη συγκεκριμένα και απρόβλεπτα σημεία και συμπτώματα, που συχνά είναι παρόμοια με αυτά άλλων παθήσεων.

Επιπλέον, εκδηλώνεται με μοναδικό τρόπο σε κάθε άτομο. Κάποια συνηθισμένα συμπτώματα είναι ο πόνος στο στομάχι, η δυσκολία στην κατάποση, η αναιμία, το λαχάνιασμα και το αίσθημα κόπωσης. Στις σοβαρότερες επιπλοκές συγκαταλέγονται ο σχηματισμός θρόμβων στο αίμα, η νεφρική ανεπάρκεια και οι βλάβες σε ζωτικά όργανα.

Παρόλο που μπορεί να μη γίνει αντιληπτή, η αιμόλυση είναι σταθερή, σιωπηλή, και μπορεί να θέσει τη ζωή των ασθενών σε κίνδυνο. Οι πάσχοντες μπορεί να πάσχουν και από άλλο νόσημα που επηρεάζει τη λειτουργία του μυελού των οστών, όπως είναι η απλαστική αναιμία (ΑΑ) ή τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ). Τα νοσήματα αυτά συχνά προκαλούν μείωση της παραγωγής κυττάρων του αίματος, περιπλέκοντας ακόμα περισσότερο την κατάσταση.

Η έγκριση του Ultomiris βασίστηκε στα δεδομένα της μελέτης Ohase που έδειξε ότι το φάρμακο δεν ήταν κατώτερο από το Soliris (eculizumab) σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία. «Περισσότερο από μία δεκαετία μετά την έγκριση του Soliris, το Ultomiris αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς την κατεύθυνση της θεραπείας της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας. Τώρα, οι ασθενείς μπορούν να έχουν μεγαλύτερη ελευθερία στη ζωή τους με σημαντικά λιγότερες εγχύσεις ετησίως, χωρίς κανένα συμβιβασμό ως προς την αποτελεσματικότητα ή την ασφάλεια», δήλωσε ο Alexander Röth, από το Τμήμα Αιματολογίας, του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου Essen, στη Γερμανία.