Νέα θεραπεία για θυρεοειδική οφθαλμοπάθεια

Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε φάρμακο Tepezza (teprotumumab), που έχει αναπτύξει η Horizon Therapeutics για τη θεραπεία ενηλίκων με θυρεοειδική οφθαλμοπάθεια.

Η ασθένεια αυτή είναι μια σοβαρή, προοδευτική, αυτοάνοση κατάσταση που απειλεί την όραση και μπορεί να προκαλέσει πρόπτωση (διογκώσεις), στραβισμό, πόνο στο μάτι, ευαισθησία στο φως, διπλωπία και σε μερικές περιπτώσεις τύφλωση.

Αυτοάνοση σημαίνει ότι τα λευκά αιμοσφαίρια του οργανισμού καταστρέφουν τον λιπώδη ιστό πίσω από τους οφθαλμούς. Δημιουργείται ερυθρότητα και δυσανεξία στα μάτια ενώ δημιουργούνται πρηξίματα πάνω και κάτω από τους οφθαλμούς. Επίσης, συχνά δημιουργείται και ο λεγόμενος εξόφθαλμος με εμφανή πρόπτωση των ματιών προς τα έξω.

Η νόσος παρατηρείται στο 10-50 % των ασθενών με αυτοάνοσο υπερθυρεοειδισμό και στη σοβαρή μορφή παρατηρείται σε 3-5% των ασθενών. Οι μόνες πιθανές θεραπείες μέχρι τώρα ήταν η χορήγηση στεροειδών και η χειρουργική επέμβαση.

Το νέο φάρμακο χορηγείται σε 8 εγχύσεις μία φορά κάθε 3 εβδομάδες και η έγκριση της FDA βασίζεται στα αποτελέσματα δύο κλινικών δοκιμών που έδειξαν σημαντικές βελτιώσεις με τη θεραπεία που διήρκεσε έως 72 εβδομάδες.

«Η έγκριση αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τη θεραπεία της ασθένειας καθώς σήμερα υπάρχουν πολύ περιορισμένες επιλογές θεραπείας. Το νέο φάρμακο έχει τη δυνατότητα να μεταβάλλει την πορεία της νόσου και δυνητικά να σώσει τους ασθενείς από την ανάγκη πολλαπλών χειρουργικών επεμβάσεων», δήλωσε ο Wiley Chambers, αναπληρωτής διευθυντής της Διεύθυνσης Οφθαλμολογικών Προϊόντων στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας της FDA.

Οι ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν μυϊκό σπασμό, ναυτία, αλωπεκία, διάρροια, κόπωση, υπεργλυκαιμία, απώλεια ακοής, ξηρό δέρμα, δυσγευσία (αλλοιωμένη αίσθηση γεύσης) και κεφαλαλγία. Η πλειοψηφία αυτών των συμβάντων βαθμολογήθηκαν ήπια έως μέτρια και ήταν διαχειρίσιμα στις δοκιμές, με λίγες περιπτώσεις διακοπής της θεραπείας. Το φάρμακο αντενδείκνυται κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης.