Νέα θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο

Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έδωσε το χαρακτηρισμό της Πρωτοποριακής Θεραπείας (Breakthrough Therapy) σε ένα νέο πειραματικό φάρμακο για τη δρεπανοκυτταρική νόσο.

Ο χαρακτηρισμός Breakthrough Therapy απονέμεται σε θεραπείες, που αντιμετωπίζουν μια σοβαρή ή απειλητική για τη ζωή κατάσταση και παρουσιάζουν σημαντική βελτίωση σε σχέση με τις υπάρχουσες θεραπείες.

Το νέο φάρμακο φέρει την ονομασία Crizanlizumab (SEG101) και έχει αναπτυχθεί από την Novartis.  H απόφαση του FDA βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα της μελέτης SUSTAIN Φάσης II, στην οποία το φάρμακο μείωσε τον μέσο ετήσιο ρυθμό των κρίσεων αγγειοσυστολής, μειώνοντας τις επισκέψεις στο γιατρό κατά 45,3%.

Η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι μια εξουθενωτική γενετική διαταραχή του αίματος. Είναι γνωστή και ως ομόζυγος δρεπανοκυτταρική αναιμία και πήρε το όνομά της από την δρεπανοειδή μορφολογία των ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Η νόσος επηρεάζει μπορεί να κάνει τα αιμοσφαίρια και τα αιμοφόρα αγγεία πιο κολλώδη από το συνηθισμένο, γεγονός που μπορεί να προκαλέσει κρίσεις αγγειοσυστολής – απρόβλεπτα και εξαιρετικά επώδυνα γεγονότα που μπορούν να οδηγήσουν σε σοβαρές και χρόνιες επιπλοκές. Ανάμεσα στα άλλα, η νόσος μπορεί να προκαλέσει:

• καρδιακές,ηπατικές και νεφρικές βλάβες
• αγγειακά εγκεφαλικά επεισόδια
• καταστροφή-νέκρωση οστών και αρθρώσεων

Είναι σημαντικό ότι η νόσος μπορεί να προληφθεί μέσω του προγεννητικού ελέγχου. Εάν και οι δυο γονείς είναι φορείς του παθολογικού γονιδίου, τότε υπάρχει πιθανότητα 25% να γεννηθεί παιδί με τη νόσο. Σε αυτή την περίπτωση, οι μελλοντικοί γονείς πρέπει να απευθυνθούν σε κατάλληλο ιατρικό κέντρο, προκειμένου να αντιμετωπιστεί το ενδεχόμενο γέννησης παιδιού με τη νόσο.