Νέα θεραπεία για το κληρονομικό αγγειοοίδημα

Εγκρίθηκε στην Ε.Ε. μία νέα θεραπεία για το κληρονομικό αγγειοοίδημα. Πρόκειται για μια σπάνια νόσο, που εκδηλώνεται με επεισόδια πρηξίματος (οιδήματος) σε διάφορες περιοχές του σώματος.

Πρόκειται για το φάρμακο Takhzyro (lanadelumab), το οποίο είναι το πρώτο πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα, το οποίο αναστέλλει ένα ένζυμο, που δρα ανεξέλεγκτο στα άτομα με τη νόσο. Το φάρμακο χορηγείται με υποδόρια ένεση για την πρόληψη των επεισοδίων της ασθένειας.

Η έγκριση βασίστηκε στη μελέτη HELP που έδειξε ότι η χορήγηση του Takhzyro μείωσε το μέσο αριθμό επεισοδίων κατά 87%, σε σχέση με το εικονικό φάρμακο, όταν χορηγήθηκε στα 300 mg κάθε 2 εβδομάδες και 73%, όταν χορηγήθηκε στα 300 mg κάθε 4 εβδομάδες .

Τα ευρήματα των μελετών σε όλη τη διάρκεια των 26 εβδομάδων έδειξαν ότι το 44% των ασθενών που λαμβάνουν Takhzyro 300 mg κάθε δύο εβδομάδες δεν είχαν κανένα επεισόδιο της νόσου, έναντι μόλις 2% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Το φάρμακο διανέμεται από την εταιρεία Shire, που απέκτησε τα δικαιώματά του με την εξαγορά της Dyax Corp το 2016, έναντι 5,9 δις δολάρια. Το βασικό του πλεονέκτημα έναντι άλλων θεραπειών είναι το γεγονός ότι χορηγείται με 75% λιγότερες ενέσεις. Άλλη παρόμοια θεραπεία για την πρόληψη της νόσου είναι το Haegarda την εταιρεία CSL Behring.

Η νόσος

Το κληρονομικό αγγειοοίδημα είναι μια κληρονομική νόσος, που μεταβιβάζεται από γενιά σε γενιά με συγκεκριμένο τρόπο. Αν ένας γονιός πάσχει από τη νόσο, η πιθανότητα να την έχει κληρονομήσει στο παιδί του είναι 50%.

Υπάρχουν όμως και περιπτώσεις, που οφείλονται σε νέες μεταλλάξεις χωρίς να υπάρχει κληρονομικό ιστορικό. Οι ασθενείς αυτοί μεταδίδουν το ελαττωματικό γονίδιο στους απογόνους τους. Υπολογίζεται ότι περίπου ένας στους 50.000 ανθρώπους πάσχει από τη νόσο.

Τα οιδήματα της νόσου μοιάζουν με τα πρηξίματα που προκαλούν οι αλλεργίες αλλά δεν συνοδεύονται ποτέ από φαγούρα ή αλλεργικό εξάνθημα. Εντοπίζονται συνήθως στα άκρα και στο πρόσωπο αλλά μπορούν να εμφανιστούν σε οποιοδήποτε σημείο και είναι συνήθως επώδυνα. Τα πρηξίματα διαρκούν 2-4 μέρες και υποχωρούν σταδιακά από μόνα τους.

Εξαιρετικά επικίνδυνο είναι το οίδημα που μπορεί να αναπτυχθεί στο λάρυγγα γιατί μπορεί να προκαλέσει ασφυξία. Οι μισοί περίπου από τους ασθενείς θα παρουσιάσουν οίδημα στο λάρυγγα τουλάχιστον μια φορά στη διάρκεια της ζωής τους.