Νέα θεραπεία με πατισιράνη για τη θεραπεία της κληρονομούμενης ATTR αμυλοείδωσης

Σε αποκλειστική συμφωνία για την εμπορική διάθεση της πατισιράνης, ενός πρώτου στην κατηγορία του θεραπευτικού παράγοντα RNAi, προχώρησαν η  Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY) και η GENESIS Pharma.

Η πατισιράνη, η οποία βασίζεται σε επιστημονική έρευνα που απέσπασε βραβείο Νόμπελ, είναι ένας ενδοφλεβίως χορηγούμενος θεραπευτικός παράγοντας RNAi που στοχεύει την τρανσθυρετίνη (TTR) για τη θεραπεία της κληρονομούμενης ATTR αμυλοείδωσης (ευρύ  φάσμα διαταραχών με κοινό σημείο την εναπόθεση παθολογικών αδιάλυτων πρωτεϊνών στον εξωκυττάριο χώρο οργάνων και ιστών).

Ειδικότερα, η  πατισιράνη εμποδίζει την παραγωγή τρανσθυρετίνης στο ήπαρ, μειώνοντας τη συσσώρευσή της στους ιστούς του οργανισμού, προκειμένου να σταματήσει ή να επιβραδυνθεί η εξέλιξη της νόσου.

Σημειωτέον είναι ότι η  πατισιράνη εγκρίθηκε στην Ε.Ε. τον Αύγουστο του 2018 για τη θεραπεία της hATTR αμυλοείδωσης σε ενήλικες με πολυνευροπάθεια σταδίου 1 ή σταδίου 2.

Υπενθυμίζεται ότι η Alnylam Pharmaceuticals  αποτελεί  ηγέτιδα εταιρεία στους θεραπευτικούς παράγοντες RNAi,  καθώς και η GENESIS Pharma είναι ηγέτιδα περιφερειακή εταιρεία βιοτεχνολογίας που δραστηριοποιείται στην ευρύτερη περιοχή της Νοτιοανατολικής Ευρώπης.

Η συμφωνία αφορά την εμπορική διάθεση στις 12  εξής χώρες: Ελλάδα, Κύπρος, Βουλγαρία, Ρουμανία, Σλοβενία, Κροατία, Σερβία, Βοσνία-Ερζεγοβίνη, Αλβανία, Δημοκρατία της Βόρειας Μακεδονίας, Μαυροβούνιο και Μάλτα.

Στην επέκταση της πρόσβασης στην πατισιράνη σε ασθενείς που πάσχουν από κληρονομούμενη ATTR (hATTR) αμυλοείδωση σε περιοχές της Ευρώπης όπου η Alnylam δεν διαθέτει επί του παρόντος παρουσία αναφέρθηκε η SVP και Επικεφαλής για την Ευρώπη, Μέση Ανατολή, Αφρική και Καναδά για την Alnylam Pharmaceuticals, Theresa Heggie.

«Γνωρίζουμε ότι οι ασθενείς σε αυτές τις χώρες έχουν επείγουσα ανάγκη για νέες θεραπευτικές επιλογές και, ως η μοναδική εταιρεία με θεραπευτικό παράγοντα RNAi που έχει εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση, είμαστε ιδιαίτερα χαρούμενοι για τη συνεργασία μας με την GENESIS Pharma μέσω της οποίας θα καταστεί διαθέσιμη η πατισιράνη, καθώς και δυνητικές μελλοντικές θεραπείες, στους ασθενείς στη Νοτιοανατολική Ευρώπη» τόνισε η κ.Theresa Heggie,.

Ο Διευθύνων Σύμβουλος της GENESIS Pharma,   Κωνσταντίνος Ευριπίδης με αφορμή την συμφωνία υποστήριξε ότι «Σε δύσκολους θεραπευτικούς τομείς όπως οι σπάνιες, χρόνιες ασθένειες και οι ασθένειες που προκαλούν σοβαρή αναπηρία, οι καινοτόμες θεραπείες έχουν τις περισσότερες δυνατότητες να προσφέρουν ουσιαστικά οφέλη στους ασθενείς και την κοινωνία. Η δική μας δέσμευση είναι να φέρνουμε τέτοιες καινοτομίες πιο κοντά στους ασθενείς και τους ιατρούς στις χώρες που δραστηριοποιούμαστε, μέσω συνεργασιών με κορυφαίες διεθνείς εταιρείες που μετατρέπουν την καινοτόμο επιστήμη σε φάρμακα, όπως η Alnylam».