Νέα θεραπεία για ασθενείς με πορφύρα

Πολύ θετικά είναι τα νέα για ασθενείς που πάσχουν από μία αυτοάνοση θρομβωτική διαταραχή, τη θρομβωτική θρομβοκυτταροπενική πορφύρα. Κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι η ουσία caplacizumab μπορεί να προστατέψει αποτελεσματικά τους ασθενείς από τα δραματικά, συμπτώματα της νόσου.

Η θρομβωτική θρομβοκυτταροπενική πορφύρα (aTTP) προκαλείται από προβληματική λειτουργία σε ένα ένζυμο (ADAMTS13) και έχει ως αποτέλεσμα πολύ χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων και τη δημιουργία θρόμβων σε μικρά αγγεία, οδηγώντας σε ισχαιμία και βλάβη στα όργανα.

Σήμερα, η κλασική θεραπεία που λαμβάνουν οι ασθενείς είναι αντικατάσταση πλάσματος (PEX) και ανοσοκαταστολή, αλλά παρά τις διαθέσιμες θεραπείες το ποσοστό θνησιμότητας φθάνει το 20%. Λύση στο κενό φαίνεται ότι μπορεί να δώσει μία νέα, φαρμακευτική ουσία με την ονομασία caplacizumab.

Σε μία μεγάλη κλινική δοκιμή φάσης 3 με την ονομασία HERCULES, βρέθηκε ότι η χορήγηση της ουσίας αυτής οδήγησε σε μείωση κατά 74% (σε σύγκριση με εικονικό φάρμακο) των θανάτων, της επανεμφάνισης της νόσου και ενός μείζονος θρομβωεμβολικού επεισοδίου.

Η νέα θεραπεία έχει αναπτυχθεί από τη βελγική, βιοτεχνολογική εταιρεία Ablynx, η οποία τον Ιούλιο έλαβε από τον αμερικανική οργανισμό τροφίμων και φαρμάκων (FDA) το πράσινο φως για ταχεία αξιολόγηση (Fast Track designation). Στην Ευρώπη έχει ήδη καταθέσει αίτηση έγκρισης από το Φεβρουάριο του 2017.