Νέο φάρμακο για ασθενείς με σπάνια καρδιακή πάθηση

Αχτίδα ελπίδας γεννήθηκε για  ανθρώπους  με μια απειλητική για τη ζωή καρδιακή πάθηση χάρη σε ένα πρωτοποριακό νέο φάρμακο που προστατεύει την καρδιά και αναπτύχθηκε από ερευνητές του UCL και του Royal Free Hospital. Οι ασθενείς με μυοειδοπάθεια του αμυλοειδούς της τρανστριρετίνης (ATTR-CM) ωφελήθηκαν σημαντικά όταν έλαβαν το φάρμακο Acoramidis.

Η ATTR-CM είναι η πιο συχνά διαγνωσμένη μορφή αμυλοείδωσης. Εάν αφεθεί χωρίς θεραπεία, συσσωρεύονται στην καρδιά συσσωματώματα πρωτεΐνης που την εμποδίζουν να λειτουργήσει σωστά, οδηγώντας τελικά σε καρδιακή ανεπάρκεια και θάνατο εντός τριών έως έξι ετών.

Η έρευνα

Τα αποτελέσματα της δοκιμής δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine. Ο πληθυσμός της μελέτης ήταν 632 ασθενείς με ATTR-CM που έλαβαν Acoramidis ή εικονικό φάρμακο για 30 μήνες, σύμφωνα μεmedicalexpres.com Το φάρμακο δρα σταθεροποιώντας την πρωτεΐνη τρανσθυρετίνη για να σταματήσει να διαλύεται, αποτρέποντας έτσι τον σχηματισμό αμυλοειδούς. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το φάρμακο είχε σαφή οφέλη όσον αφορά τη θνησιμότητα, τη νοσηρότητα και τη σωματική λειτουργία σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Ο καθηγητής Julian Gillmore του UCL, κύριος ερευνητής της παγκόσμιας δοκιμής από το Τμήμα Ιατρικής του UCL και το Royal Free Hospital επεσήμανε ότι «τα αποτελέσματα της μελέτης είναι συναρπαστικά για τους ασθενείς και τους ερευνητές, καθώς έχουμε πλέον μια περαιτέρω αποτελεσματική θεραπευτική επιλογή για την ATTR-CM. Σε κάθε μέτρηση, οι ασθενείς που έλαβαν Acoramidis τα πήγαν σημαντικά καλύτερα από εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο, από τη μείωση της θνησιμότητας και των καρδιαγγειακών νοσηλειών έως τη βελτίωση της σωματικής λειτουργικότητας, όπως μετρήθηκε με μια δοκιμασία βάδισης. Ελπίζουμε ότι αυτό το φάρμακο θα γίνει ευρέως διαθέσιμο στους ασθενείς με ATTR-CM μέχρι το τέλος του 2024».

Δυστυχώς η ασθένεια είναι πιο συχνά από ότι θεωρούνταν εξήγησε ο καθηγητής «η ATTR-CM θεωρούνταν παλαιότερα σπάνια αιτία καρδιακής ανεπάρκειας, αλλά ο αριθμός των ατόμων που διαγιγνώσκονται καθώς και εκείνων που διαγιγνώσκονται νωρίς στην πορεία της νόσου έχει αυξηθεί δραματικά, κυρίως λόγω των βελτιώσεων στην απεικόνιση, οι οποίες αναπτύχθηκαν οι ίδιες στο Εθνικό Κέντρο Αμυλοείδωσης». Σημασία έχει πρώιμη διάγνωση αφού «εάν οι ασθενείς αντιμετωπίζονται νωρίτερα στην πορεία της νόσου και θα έχουμε επιτέλους μια αποτελεσματική θεραπεία να προσφέρουμε στους ασθενείς του Ηνωμένου Βασιλείου με ATTR-CM. Στη συντριπτική πλειονότητα των ασθενών που έλαβαν Acoramidis στο πλαίσιο της δοκιμής είδαμε βελτίωση ή σταθερότητα της νόσου ως αποτέλεσμα της θεραπείας με το φάρμακο».