Νέο φάρμακο για βαριά μορφή πολλαπλής σκλήρυνσης

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) ενέκρινε το φάρμακο Mayzent (siponimod) της Novartis για τη θεραπεία ορισμένων ενηλίκων ασθενών με δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή πολλαπλής σκλήρυνσης (SPMS). Η μορφή αυτή είναι η κύρια αιτία συσσώρευσης αναπηρίας στους ασθενείς με σκλήρυνση.

Η πιο συνήθης μορφή της νόσου είναι η λεγόμενη υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS), που αφορά το 85% των ασθενών. Χαρακτηρίζεται από εμφανώς προσδιορισμένες υποτροπές, οι οποίες γενικά εξελίσσονται σε διάστημα μερικών ημερών έως εβδομάδων και οι οποίες ακολουθούνται είτε από πλήρη ύφεση ή με μικρό υπολειπόμενο έλλειμμα μετά την ανάρρωση.

Με την πάροδο του χρόνου, οι περισσότεροι ασθενείς μπορεί να μεταβούν στη λεγόμενη δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή πολλαπλής σκλήρυνσης (SPMS). Αυτή συμβαίνει όταν η αναπηρία εξελίσσεται σταδιακά μεταξύ των υποτροπών. Πριν καταστούν διαθέσιμες οι νέες θεραπείες, πολλοί ασθενείς με RRMS ανέπτυσσαν SPMS συνήθως μέσα σε διάστημα 10 ετών.

Η νέα θεραπεία αφορά τη λήψη ενός χαπιού την ημέρα είναι η πρώτη και μοναδική θεραπεία, που λαμβάνεται από το στόμα και αφορά ασθενείς με ενεργή νόσο, δηλαδή, έχουν υποτροπές ή χαρακτηριστικά απεικόνισης φλεγμονώδους δραστηριότητας.

Η έγκριση βασίζεται στα δεδομένα της κλινικής δοκιμής EXPAND (Φάσης ΙΙΙ), όπου το Mayzent βρέθηκε να καθυστερεί την πρόοδο της νόσου, να επιβραδύνει την εξέλιξη των σωματικών συμπτωμάτων και να επηρεάζει θετικά τη γνωστική λειτουργία σε έναν ευρύ πληθυσμό ασθενών με αυτή τη βαριά μορφή πολλαπλής σκλήρυνσης.

«Η νέα θεραπεία έχει αποδειχθεί ότι καθυστερεί την εξέλιξη της αναπηρίας σε άτομα με ενεργή νόσο. Με τη νέα θεραπεία μπορούμε να υποστηρίξουμε μια ομάδα ασθενών οι οποίοι, μέχρι σήμερα, είχαν λίγες διαθέσιμες επιλογές για να βοηθήσουν στην καθυστέρηση της επιδείνωσης αυτής της συχνά καταστρεπτικής κατάστασης», επισημαίνει ο Δρ Martin Duddy, κλινικός διευθυντής νευρολογίας στο νοσοκομείο του Newcastle.