Νεότερα δεδομένα για το Panobinostat της Novartis

Τα δεδομένα της μελέτης με την ονομασία PANORAMA-1, τα οποία βρίσκονται υπό περαιτέρω αξιολόγηση, θα παρουσιαστούν σε προσεχή ιατρικά συνέδρια και θα υποβληθούν στις αρμόδιες Αρχές παγκοσμίως.
Παγκοσμίως, το πολλαπλούν μυέλωμα προσβάλλει κάθε χρόνο περίπου 1 με 5 άτομα ανά 100.000 πληθυσμό. Τα πενταετή ποσοστά επιβίωσης για ασθενείς με τη νόσο είναι περίπου 44%.
Τα αποτελέσματα της μελέτης έδειξαν σημαντικό κλινικό όφελος για τους ασθενείς με πολλαπλούν μυέλωμα, οι οποίοι έλαβαν το LBH589. Δεδομένων των περιορισμένων θεραπευτικών επιλογών για την αντιμετώπιση αυτής της ανίατης ασθένειας, καθώς και του μηχανισμού δράσης του σκευάσματος, το LHB589 μπορεί δυνητικά να αποτελέσει μία σημαντική θεραπευτική επιλογή για το πολλαπλούν μυέλωμα. Ως αναστολέας της παν-δεακετυλάσης, το LHB589 λειτουργεί μπλοκάροντας ένα βασικό ένζυμο των καρκινικών κυττάρων προκαλώντας, τελικά, κυτταρικό στρες και θάνατο αυτών των κυττάρων.
Προηγούμενα δεδομένα καταδεικνύουν ότι η από του στόματος χορήγηση του LBH589, σε συνδυασμό με βορτεζομίδη και δεξαμεθαζόνη εξασφαλίζει ανάκτηση της ανταπόκρισης σε ασθενείς με πολλαπλούν μυέλωμα που είχαν προηγουμένως λάβει εντατική θεραπευτική αγωγή και ασθενείς με ανθεκτικό στη βορτεζομίδη πολλαπλούν μυέλωμα, παρέχοντας σε αυτούς τους ασθενείς μια δυνητικά νέα επιλογή μετά την αποτυχία προηγούμενων συμβατικών θεραπειών. Τα δυνητικά οφέλη και η ασφάλεια του σκευάσματος βρίσκονται, επίσης, υπό διερεύνηση και για άλλες αιματολογικές κακοήθειες στο πλαίσιο κλινικού προγράμματος που βρίσκεται σε εξέλιξη. Δεδομένου ότι πρόκειται για ερευνητικό σκεύασμα, το προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας του LΒΗ589 δεν έχει ακόμη τεκμηριωθεί. Η πρόσβαση στο σκεύασμα είναι δυνατή μόνο στο πλαίσιο προσεκτικά ελεγχόμενων και επιτηρούμενων κλινικών μελετών.
Λόγω της αβεβαιότητας των κλινικών μελετών, δεν υπάρχει εγγύηση ότι το LΒΗ589 θα γίνει κάποτε εμπορικά διαθέσιμο οπουδήποτε στον κόσμο.

Σχετικά με το πολλαπλούν μυέλωμα
Το πολλαπλούν μυέλωμα είναι ένας καρκίνος των πλασματοκυττάρων, ενός τύπου λευκών αιμοσφαιρίων στο μυελό των οστών που παράγουν αντισώματα και βοηθούν στην καταπολέμηση των λοιμώξεων. Όταν τα πλασματοκύτταρα μετατρέπονται σε καρκινικά κύτταρα και πολλαπλασιάζονται, ονομάζονται μυελωματικά κύτταρα. Η συσσώρευση μυελωματικών κυττάρων δημιουργεί ένα μη φυσιολογικό επίπεδο πλασματοκυττάρων στο αίμα, ξεπερνώντας την παραγωγή υγιών κυττάρων.
Το πολλαπλούν μυέλωμα τυπικά προσβάλλει άτομα ηλικίας 50 ετών και άνω, και σε ορισμένες περιπτώσεις άτομα κάτω των 40 ετών. Κοινά συμπτώματα περιλαμβάνουν υψηλά επίπεδα ασβεστίου στο αίμα, μειωμένο αριθμό ερυθρών αιμοσφαιρίων, νεφρική ανεπάρκεια, οστικές βλάβες, πόνο και κόπωση, ωστόσο είναι δυνατό να ποικίλλουν από άτομο σε άτομο. Προς το παρόν δεν υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες για το πολλαπλούν μυέλωμα που να οδηγούν στην ίαση. Συνεπώς, υπάρχει μεγάλη ιατρική ανάγκη για θεραπείες που να κατευθύνονται έναντι νέων σχετικών μοριακών στόχων.