Ο ΕΟΠΥΥ στον EMA: Το μοντέλο αξιοποίησης real-world data στα μητρώα ασθενών

Στην κατεύθυνση κοινών δημόσιων registries κινείται ο ΕΜΑ, όπως τονίστηκε σε συνάντηση του φορέα με εκπροσώπους των ευρωπαίων πληρωτών στο πεδίο της Υγείας, που φιλοξενήθηκε στο Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας της Ολλανδίας.Το μοντέλο συνδυασμού δεδομένων αποζημίωσης με τα μητρώα ασθενών παρουσίασε ο ΕΟΠΥΥ.

Στη δεύτερη συνάντηση μεταξύ του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων και των πληρωτών υπογραμμίστηκε η ανάγκη για συνέργειες τόσο μεταξύ των πληρωτών όσο και μεταξύ των πληρωτών και άλλων φορέων του τομέα, σε εθνικό αλλά και διεθνές επίπεδο. Ακόμη και η συνεργασία μεταξύ ρυθμιστικών αρχών και πληρωτών δεν είναι πάντα αυτονόητη, αλλά κρίνεται απαραίτητη για την προστασία της δημόσιας υγείας και της διασφάλισης της πρόσβασης των ασθενών σε ασφαλή και αποτελεσματικά φάρμακα. Η συζήτηση εστίασε και στη συνεργασία σε τεχνικό επίπεδο, με σταδιακή εφαρμογή των αλλαγών.

Στο πλαίσιο της συζήτησης , η προϊστάμενη του τμήματος νομικών υποθέσεων του ΕΟΠΥΥ Δήμητρα Λιγγρή παρουσίασε το μοντέλο ένταξης δεδομένων αποζημίωσης στα μητρώα ασθενών του φορέα για την Ηπατίτιδα C και τη Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία. Τα μητρώα ασθενών αποτελούν εξ ορισμού εργαλεία συλλογής πληροφοριών, τα οποία εμπλουτίζονται με δεδομένα από την πλευρά της αποζημίωσης των θεραπειών που χορηγούνται στους ασθενείς. Ειδικότερα, ο ΕΟΠΥΥ έχει τη δυνατότητα συλλογής  πληροφοριών  για  τα χαρακτηριστικά  της  νόσου,  τους  παράγοντες  κινδύνου,  την  χρήση  των  υπηρεσιών υγείας,  το  σχετικό  κόστος,  την  έκβαση  της  ασθένειας  και  παρακολούθησης  και εφαρμογής  συμφωνιών  του  Οργανισμού.  «Οι  πληροφορίες  χρησιμοποιούνται  στη διαδικασία λήψης αποφάσεων για τον πληρέστερο σχεδιασμό των υπηρεσιών υγείας και τη βελτιστοποίηση της κάλυψης των αναγκών των ασφαλισμένων, προκειμένου να  καθοριστεί  το  πλαίσιο  χορήγησης  των  φαρμάκων,  καθώς  και  να  βελτιωθεί  η πρόσβαση των ασθενών στις νέες θεραπείες», αναφέρει ανακοίνωση του ΕΟΠΥΥ.

Στην τελευταίο τμήμα της συνάντησης τέθηκε το θέμα της συλλογής δεδομένων μετά την έγκριση και κυκλοφορία ενός φαρμάκου και το ρόλο τους στη λήψη αποφάσεων. Δύο εθνικά προγράμματα παρουσιάστηκαν: η αξιολόγηση της μακροπρόθεσμης αξίας των θεραπειών CAR-T από την Ολλανδία και η πρακτική του ΕΟΠΥΥ για τη χρήση δεδομένων αποζημίωσης στα μητρώα ασθενών.

Σε συνδυασμό με τα μητρώα, ο Οργανισμός λειτουργεί και το Σύστημα  Ηλεκτρονικής  Προέγκρισης  (ΣΗΠ), την  ηλεκτρονική αυτοματοποιημένη  μετεξέλιξη  των  Επιτροπών  Φαρμάκων  Υψηλού  Κόστους  και Εξωτερικού.  Πρόκειται  για  εργαλείο  που στοχεύει στην ορθολογική χρήση φαρμάκων υψηλού κόστους, σκευασμάτων που δεν κυκλοφορούν στη χώρα, φαρμάκων που δεν έχουν ενταχθεί στη Θετική Λίστα ή που χρησιμοποιούνται εκτός ενδείξεων.

«Τα ανωτέρω εργαλεία [μητρώα και ΣΗΠ] συμβάλλουν στην ορθολογική χρήση ακριβών θεραπειών και επακόλουθα  στην  εξοικονόμηση  πόρων  για  την  ταχύτερη  πρόσβαση  ασθενών  σε καινοτόμες θεραπείες», αναφέρει η ανακοίνωση.

Ωστόσο, η χρήση δεδομένων του «πραγματικού κόσμου», της καθημερινής κλινικής πράξης συναντά αρκετές προκλήσεις. Μεταξύ αυτών είναι οι ιδιαιτερότητες των νοσημάτων και των φαρμάκων, οι λειτουργικές, τεχνολογικές και μεθοδολογικές προκλήσεις και ιδιαιτέρως τα θέματα ποιότητας των δεδομένων σε διαφορετικά μητρώα διαφορετικών κρατών-μελών.  Συμφωνήθηκε, λοιπόν, πως η συνεργασία σε κοινά δημόσια μητρώα ασθενών είναι σημαντική.

Υπογραμμίστηκε, όμως, και η διαφορά μεταξύ δεδομένων, πληροφοριών του «πραγματικού κόσμου» και αποδεικτικών στοιχείων του «πραγματικού κόσμου» (real-world evidence). Η πρόταση για γενική αναφορά στην SmPC του προϊόντος, την περίληψη των χαρακτηριστικών του φαρμάκου δηλαδή, πως δεδομένα από τους ασθενείς θα πρέπει να εντάσσονται σε ένα κοινό μητρώο, απορρίφθηκε από τον ΕΜΑ ως νομικά αδύνατη, λόγω της νομοθεσίας για την προστασία των προσωπικών δεδομένων.

Προτάθηκε, όμως, χρήση μιας διατύπωση που θα ενθαρρύνει τους ασθενείς να υποβάλλουν οι ίδιοι τα δεδομένα τους, κυρίως σε ό,τι αφορά την αποτελεσματικότητα των θεραπειών. Αυτή τη διατύπωση θα διερευνήσει ο ΕΜΑ. Παράλληλα, οι συμμετέχοντες κλήθηκαν να αποφύγουν την επανάληψη και να συνεργαστούν στη συλλογή, ανταλλαγή και ανάλυση real-world data σε μητρώα ασθενών.