Ο ιός του aids θεραπεύει σπάνια νόσο!

Αμερικανοί επιστήμονες χρησιμοποίησαν τον ιό HIV για να κάνουν μια γονιδιακή θεραπεία, που ήδη θεράπευσε 8 βρέφη με σοβαρή συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια (SCID). Τα αποτελέσματα της έρευνας δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine.

Τα μωρά, που γεννιούνται με τη νόσο έχουν ελάχιστο ή καθόλου ανοσοποιητικό σύστημα και πρέπει να ζουν σε απολύτως στείρες συνθήκες αλλά και πάλι συνήθως πεθαίνουν ως βρέφη.

Η γονιδιακή θεραπεία αφορούσε τη συλλογή του μυελού των οστών των μωρών και τη διόρθωση του γενετικού ελαττώματος στο DNA τους σύντομα μετά τη γέννησή τους. Το «σωστό» γονίδιο, το οποίο χρησιμοποιήθηκε για τη διόρθωση του ελάττωματος, εισήχθη σε μια τροποποιημένη έκδοση του ιού HIV, που προκαλεί το AIDS.

Οι ερευνητές δήλωσαν ότι τα περισσότερα από τα μωρά βγήκαν από το νοσοκομείο εντός ενός μηνός και όλα τους έχουν πλέον πλήρες και λειτουργικό ανοσοποιητικό σύστημα. Τα βρέφη υποβλήθηκαν σε θεραπεία στο Νοσοκομείο Έρευνας Παιδιών του St Jude στο Μέμφις και στο Παιδικό Νοσοκομείο Benicoff στο Σαν Φρανσίσκο.

Μέχρι πρότινος, η καλύτερη θεραπεία για τη σπάνια αυτή νόσο είναι μεταμόσχευση μυελού των οστών από ένα ιστοσυμβατό δότη. Ωστόσο, σύμφωνα με τους ειδικούς, περισσότερο από το 80% αυτών των ασθενών δεν βρίσκουν τέτοιους δότες και πρέπει να βασίζονται σε βλαστοκύτταρα από άλλους δότες. Αυτή η διαδικασία είναι λιγότερο πιθανό να θεραπεύσει τη νόσο και είναι πιο πιθανό να προκαλέσει σοβαρές παρενέργειες.

Προηγούμενες εξελίξεις στη γονιδιακή θεραπεία παρείχαν εναλλακτικές λύσεις σε μεταμόσχευση μυελού των οστών, αλλά αυτές οι θεραπείες ενίοτε περιλάμβαναν χημειοθεραπεία και είχαν συνέπειες με μια σειρά άλλων ασθενειών, συμπεριλαμβανομένων των διαταραχών του αίματος, της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας και της θαλασσαιμίας και του μεταβολικού συνδρόμου.