Ο πρώτος… Άγγλος ασθενής λαμβάνει πανάκριβη θεραπεία

Ένα αγόρι μόλις 11 ετών είναι ο πρώτος… Άγγλος ασθενής, που λαμβάνει την πανάκριβη CAR-T γονιδιακή θεραπεία Kymriah, που έχει αναπτύξει η Novartis.

Πρόκειται για τον Yuvan Thakkar, ο οποίος πάσχει από μια μορφή λευχαιμίας και είχε δοκιμάσει όλες τις άλλες συμβατικές θεραπείες, χωρίς όμως αποτέλεσμα. Η εφαρμογή της νέας πρωτοποριακής θεραπείας έγινε στο νοσοκομείο Great Ormond Street (GOSH), του Λονδίνου.

Η θεραπεία CAR-T περιλαμβάνει την αφαίρεση των κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος και την τροποποίηση τους σε ένα εργαστήριο, ώστε να μπορούν να αναγνωρίσουν τα καρκινικά κύτταρα. Στη συνέχεια, επαναχορηγούνται στον ασθενή με στόχο να καταπολεμήσουν τα καρκινικά κύτταρα.

Ο μικρός Yuvan, από το Watford, διαγνώστηκε με λευχαιμία το 2014. Έλαβε χημειοθεραπεία και στη συνέχεια υποβλήθηκε σε μεταμόσχευση μυελού των οστών αλλά υπέστη υποτροπή της νόσου. Έτσι, η νέα θεραπεία είναι πρακτικά η τελευταία του ελπίδα.

Το Kymriah έχει άδεια κυκλοφορίας για θεραπεία ασθενών ηλικίας έως 25 ετών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ΟΛΛ) κυττάρων Β, για τις οποίες έχουν αποτύχει άλλες θεραπείες. Η θεραπεία κανονικά κοστίζει 282.000 λίρες ανά ασθενή, αλλά το βρετανικό ΕΣΥ έχει διαπραγματευτεί με τη Novartis και πέτυχε χαμηλότερη τιμή, που όμως δεν έχει ανακοινωθεί.

Η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία πλήττει περίπου 600 άτομα ετησίως στη Βρετανία, κυρίως παιδιά. Οι περισσότεροι θεραπεύονται με συμβατικές θεραπείες αλλά περίπου 10% παθαίνει υποτροπή.

Σε μια κλινική δοκιμή 75 ασθενών για τους οποίους όλες οι άλλες θεραπείες είχαν αποτύχει, οι μισοί ήταν ακόμη σε πλήρη ύφεση μετά από ένα χρόνο. Ωστόσο, υπήρξαν ορισμένες σοβαρές παρενέργειες, με μερικούς ασθενείς που χρειάζονται εντατική φροντίδα λόγω συνδρόμου απελευθέρωσης κυτοκίνης. Αυτό μπορεί να προκαλέσει πυρετό, χαμηλή αρτηριακή πίεση και δυσκολία στην αναπνοή, αλλά μπορεί να αντιμετωπιστεί στους περισσότερους ασθενείς.

Για τους περισσότερους ασθενείς, οι ανεπιθύμητες ενέργειες είναι αρκετά ήπιες, ώστε να μπορούν να αντιμετωπιστούν με συνήθεις υποστηρικτικές θεραπείες, συμπεριλαμβανομένων των στεροειδών.

Τον Νοέμβριο, ανακοινώθηκε ότι η νέα θεραπεία θα προσφέρεται από τρία νοσοκομεία: εκτός από το GOSH, από το Νοσοκομείο Παίδων του Μάντσεστερ και ένα Νοσοκομείο του Newcastle. Συνολικά, εκτιμάται ότι ετησίως αναμένεται να υποβάλλονται σε θεραπεία έως και 30 ασθενείς.

Το βρετανικό ΕΣΥ έχει κάνει συμφωνία και με τη φαρμακοβιομηχανία Gilead Sciences και θα παρέχει το Yescarta, άλλη μία θεραπεία CAR-T, που αφορά ενήλικες με λέμφωμα. Η θεραπεία κανονικά κοστίζει 300.000 λίρες ανά ασθενή και ετησίως θα εφαρμοστεί σε έως και 200 ασθενείς.