Ολοένα βελτιούμενες οι θεραπείες για την υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση

Συνυφασμένη με μία σειρά συμπτωμάτων που υποβαθμίζουν τη ζωή εκατομμυρίων ασθενών και των φροντιστών τους παγκοσμίως, η Πολλαπλή Σκλήρυνση εύλογα κατατάσσεται ανάμεσα στις παθήσεις, η αποτελεσματική διαχείριση των οποίων αποτελεί “ακρογωνιαίο λίθο” για τη βελτίωση της καθημερινότητάς τους, αλλά και για την αποφυγή μιας σειράς συνοδών προβλημάτων που σχετίζονται με την ψυχολογία, την εργασία και την οικονομική κατάστασή τους.

Είναι χαρακτηριστικό ότι σύμφωνα με σχετική έκθεση (Living with Multiple Sclerosis: The Carer’s Perspective) ένα άτομο που έχει επωμισθεί να φροντίζει κάποιον ασθενή με Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ), συχνά αναγκάζεται να το κάνει σε ηλικία μικρότερη των 35 ετών (48%), ενώ ένας στους τρεις συνεχίζει να φέρει την ευθύνη του για 11 ή και ακόμη περισσότερα χρόνια, με ανυπολόγιστες για τον ίδιο προσωπικές και επαγγελματικές συνέπειες.

Την ίδια ώρα, περίπου 13.000 Έλληνες ασθενείς καλούνται να προσαρμόσουν τη ζωή τους πάνω σε εντελώς νέα δεδομένα, όπως είναι η εμφάνιση διαταραχών στη βάδιση και στην όραση, αδυναμία και κόπωση, γνωστικά προβλήματα, πόνους και σπασμούς, αλλά και σεξουαλικές δυσλειτουργίες. Δεν προκαλεί εντύπωση λοιπόν που οι προσπάθειες της επιστημονικής κοινότητας έχουν στραφεί στην εκπλήρωση ενός διπλού θεραπευτικού στόχου: της επίτευξης μακροχρόνιων θεραπευτικών αποτελεσμάτων -που θα συνοδεύεται όμως και από υψηλό προφίλ ασφάλειας- και κυκλοφορίας σκευασμάτων που θα απαιτούν βραχυχρόνια χορήγηση, ώστε να διευκολύνεται η συμμόρφωση μεγαλύτερου ποσοστού ασθενών.

Πιο συγκεκριμένα, σύμφωνα με όσα ανακοινώθηκαν κατά τη διάρκεια του 34ου ECTRIMS (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis), το οποίο πραγματοποιήθηκε πρόσφατα στο Βερολίνο, το «μέλλον» στη διαχείριση της Πολλαπλής Σκλήρυνσης φαίνεται να περνά μέσα από τις λεγόμενες θεραπείες ανοσολογικής ανασύστασης (SIRT), κύριο χαρακτηριστικό των οποίων είναι ότι παρότι χορηγούνται ως θεραπείες βραχείας διάρκειας, επιδρούν στην ασθένεια για μεγαλύτερο διάστημα από την περίοδο δοσολογίας.

Μια από αυτές τις θεραπείες αποτελούν και τα δισκία κλαδριβίνης τα οποία επειδή ακριβώς δεν απαιτούν συνεχή, τακτική χορήγηση, αλλά δίνονται στο πλαίσιο σύντομων, σποραδικών κύκλων (μέγιστο 20 ημέρες αγωγής για δύο χρόνια και διατήρηση της νόσου χωρίς επιπλέον θεραπεία άλλα 2 έτη), καταφέρνουν να μειώσουν σημαντικά το θεραπευτικό φορτίο των ασθενών. Τα δισκία κλαδριβίνης (3,5mg/kg) είναι μία από του στόματος θεραπεία, η οποία περιοδικά και επιλεκτικά στοχεύει τα λεμφοκύτταρα που ενδεχομένως αποτελούν αναπόσπαστο μέρος της παθολογικής διαδικασίας των υποτροπιαζουσών μορφών Πολλαπλής Σκλήρυνσης, γι’ αυτό και ήδη από τον Αύγουστο του 2017 έχει λάβει έγκριση σε 38 χώρες ως θεραπεία κατά της υψηλής ενεργότητας υποτροπιάζουσας μορφής της ΠΣ. Στην Ελλάδα, δε, το φάρμακο έχει μεν εγκριθεί, αλλά εκκρεμεί η ένταξή του στη θετική λίστα, ώστε να μπορούν να το προμηθεύονται δωρεάν οι ασθενείς.

Νέα δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας

Ποια είναι ωστόσο τα νεότερα κλινικά δεδομένα τα οποία οι επιστήμονες “καλωσόρισαν” κατά τη διάρκεια του 34ου ECTRIMS και γιατί προκαλούν τόσο μεγάλη αισιοδοξία; Ξεκινώντας αντίστροφα, η θέρμη με την οποία χαιρετίσθηκαν οι ανακοινώσεις γύρω από τα δισκία κλαδριβίνης σχετίζονται με το γεγονός ότι αυτές αφορούσαν θετικές εξελίξεις τόσο σε ό,τι αφορά την αποτελεσματικότητα, όσο και στην ασφάλεια. Όπως προέκυψε λοιπόν από δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence) αλλά και από post-hoc αναλύσεις δεδομένων, τα δισκία κλαδριβίνης παρουσιάζουν ένα θετικό προφίλ οφέλους-κινδύνου, ενώ παράλληλα «δείχνουν» και μείωση των υποτροπών σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RMS) σε ασθενείς ηλικίας και πάνω όσο και κάτω των 45 ετών. Ειδικότερα σε ό,τι αφορά την ασφάλεια του φαρμάκου, αξίζει να επισημανθεί, ότι αυτή επιβεβαιώνεται μέσα από μία ολοκληρωμένη ανάλυση ασθενών στο πλαίσιο των μελετών CLARITY, CLARITY EXT , ORACLE-MS, καθώς και του μακροπρόθεσμου μητρώου PREMIERE.

Αντίστοιχα, για την αποτελεσματικότητα, έχει ενδιαφέρον το γεγονός ότι από τις post-hoc αναλύσεις της μελέτης CLARITY EXT φάνηκε ότι μετά την ολοκλήρωση της θεραπείας η ετήσια κατάσταση NEDA-3 (No Evidence of Disease Activity) διατηρήθηκε για δύο επιπλέον χρόνια μετά και άρα δεν εμφάνισαν κανένα σημείο εξέλιξης της νόσου (υποτροπή, νέες εστίες στη μαγνητική τομογραφία ή επιδείνωση της αναπηρίας).