Πανάκριβη θεραπεία για καρκίνο αποζημιώνεται στη Βρετανία

Το περιβόητο για την αυστηρότητά του National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ενέκρινε το πανάκριβο φάρμακο Kymriah της Novartis για τη θεραπεία ενηλίκων με διάχυτο μεγάλο λέμφωμα των κυττάρων Β (DLBCL).

Πρόκειται για την πιο κοινή μορφή λεμφώματος μη-Hodgkin που αντιστοιχεί στο 30% των νέων κρουσμάτων της νόσου. Αποτελεί μία επιθετική μορφή καρκίνου του αίματος με κρίσιμη ανάγκη για πρόσθετες θεραπείες.

Συχνά, το πρώτο σημάδι της νόσου είναι μια ανώδυνη ή ακόμα και επώδυνη ταχεία διόγκωση στο λαιμό, στη μασχάλη ή στη βουβωνική χώρα που προκαλείται από την διόγκωση των λεμφαδένων. Άλλα συμπτώματα είναι οι νυχτερινές εφιδρώσεις, ανεξήγητος πυρετός και απώλεια βάρους.

Η έγκριση από το NICE αφορά ενήλικες ασθενείς, που δεν ανταποκρίθηκαν σε δύο ή περισσότερες προηγούμενες και θα χρηματοδοτηθεί από το Ταμείο Cancer Drugs Fund(CDF). Έτσι, η θεραπεία με το Kymriah (Tisagenlecleucel) γίνεται η μοναδική CAR-T θεραπευτική αγωγή, που είναι διαθέσιμη για τους ασθενείς στην Αγγλία και την Ουαλία για δύο διαφορετικούς καρκίνους αίματος.

Είχε προηγηθεί το Σεπτέμβριο του 2018 έγκριση για παιδιά και ενήλικες έως 25 ετών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, που είναι ανθεκτική, σε υποτροπή μετά τη μεταμόσχευση ή σε δεύτερη ή μεταγενέστερη υποτροπή.

Αρχικά, το NICE θεωρούσε ότι το φάρμακο δεν ήταν οικονομικά αποδοτικό, αλλά περαιτέρω διαπραγματεύσεις μεταξύ της NHS England και της Novartis οδήγησαν σε μια εμπορική συμφωνία, που προσφέρει τη θεραπεία σε χαμηλότερη τιμή.

«Το Tisagenlecleucel έχει τη δυνατότητα να μεταμορφώσει τη θεραπεία του καρκίνου σε ασθενείς με υποτροπιάζον και ανθεκτικό διάχυτο μεγάλο λέμφωμα Β-κυττάρων. Αν και η περίοδος παρακολούθησης της βασικής μελέτης JULIET παραμένει σχετικά μικρή, τα αποτελέσματα είναι εντυπωσιακά», δήλωσε ο Δρ. Adrian Bloor, διευθυντής της μεταμόσχευσης βλαστικών κυττάρων, στο κέντρο The Christie NHS Foundation Trustτου Μάντσεστερ.

«Η πρόγνωση για ασθενείς με υποτροπιάζουσα νόσο που λαμβάνουν την παραδοσιακή θεραπεία είναι συχνά πολύ κακή. Οι ασθενείς είχαν περιορισμένες επιλογές θεραπείας και το προσδόκιμο ζωής μετριέται συχνά σε μήνες. Η έγκριση του Tisagenlecleucel ελπίζουμε επίσης ότι σηματοδοτεί την αρχή μιας νέας εποχής καινοτόμων και αποτελεσματικών θεραπειών», τόνισε ο Δρ. Bloor.