Πειραματική γονιδιακή ανοσοθεραπεία θεραπεύει επιθετική παιδική λευχαιμία

Ένα κοριτσάκι ενός έτους από τη Βρετανία είναι ο πρώτος ασθενής στον κόσμο όπου επιτεύχθηκε ανάσχεση της λευχαιμίας του χάρη σε μια νέα πειραματική θεραπεία με ανοσοποιητικά κύτταρα από δότη, τα οποία είχαν υποστεί την κατάλληλη γενετική τροποποίηση, ώστε να καταστρέφουν τα καρκινικά κύτταρα.
Αν και οι γιατροί θεωρούν ότι είναι ακόμη νωρίς να μιλήσουν για οριστική θεραπεία (θα πρέπει να περάσουν ένα έως δύο χρόνια ακόμη για να είναι σίγουροι), παρόλα αυτά θεωρούν ήδη «σχεδόν θαύμα», όπως είπαν, αυτό που συνέβη, με δεδομένο ότι ο καρκίνος της μικρής Λάϊλα Ρίτσαρντς ήταν πολύ επιθετικός.
Η πρωτοποριακή θεραπεία, με επικεφαλής τον καθηγητή Πολ Βέις, πραγματοποιήθηκε στο νοσοκομείο Γκρέιτ Όρμοντ Στριτ του Λονδίνου, σύμφωνα με το BBC και τα πρακτορεία Reuters και Γαλλικό. Συνεργάσθηκαν επιστήμονες του University College του Λονδίνου (UCL) και της γαλλικής εταιρείας βιοτεχνολογίας Cellectis, η οποία δημιουργεί τα μεταλλαγμένα ανοσοποιητικά κύτταρα και ήδη χρηματοδοτεί μια ολοκληρωμένη κλινική δοκιμή της θεραπείας, που θα αρχίσει το 2016.
Το κορίτσι είχε διαγνωσθεί με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, την πιο συχνή μορφή παιδικής λευχαιμίας, όταν ήταν μόλις τριών μηνών. Έκανε χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση μυελού των οστών (όπου παράγεται το αίμα), αλλά ο καρκίνος, μετά από την υποχώρησή του, επανεμφανίσθηκε και οι γιατροί αρχικά προετοίμασαν τους γονείς για το μοιραίο.
Όμως, στη συνέχεια, προτάθηκε στους γονείς μια πειραματική θεραπεία που είχε δοκιμασθεί μόνο σε ποντίκια και βρισκόταν υπό ανάπτυξη στο νοσοκομείο. Στη θεραπεία αυτή οι γιατροί τροποποιούν με μια γενετική μέθοδο (λέγεται TALEN) Τ-κύτταρα που έχουν πάρει από υγιή δότη, ώστε στη συνέχεια αυτά να εισαχθούν με ενδοφλέβια ένεση στον ασθενή για να καταστρέψουν αποκλειστικά τα κύτταρα της λευχαιμίας.
Δεν υπήρχε καμία εγγύηση ότι η θεραπεία θα απέβαινε επιτυχής. Όμως δύο μήνες μετά, η Λάιλα δεν είχε ίχνη καρκίνου στο αίμα της και έχει πλέον επιστρέψει στο σπίτι της. Οι Βρετανοί γιατροί επεσήμαναν πως, μετά την πρώτη αυτή επιτυχία, η θεραπεία πρέπει να επαναληφθεί και σε άλλους ασθενείς, αλλά ήδη δείχνει πολλά υποσχόμενη.
«Εφαρμόσαμε τη νέα θεραπεία μόνο σε ένα μικρό δυνατό κοριτσάκι και πρέπει να είμαστε επιφυλακτικοί κατά πόσο θα αποτελεί την κατάλληλη θεραπευτική επιλογή για όλα τα παιδιά», δήλωσε ο καθηγητής του UCL Γουασίμ Κασίμ. «Αν όμως η επιτυχία επαναληφθεί, θα πρόκειται για ένα τεράστιο βήμα για τη θεραπεία της λευχαιμίας και άλλων καρκίνων», πρόσθεσε.