Πώς θα συνεχίσουμε να ενσωματώνουμε τις κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες με βιώσιμο τρόπο

Του Μπάμπη Τζανάκη,

Director, Government Affairs, Gilead Sciences Greece & Cyprus

Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες έφεραν μια επανάσταση στη σύγχρονη αντιμετώπιση απειλητικών για τη ζωή νόσων και γι’ αυτό χαρακτηρίστηκαν και ως “θεραπείες ελπίδας”, καθώς αφορούν σε άπαξ χορηγούμενες θεραπείες που προσφέρουν ισόβια οφέλη στους ασθενείς μέσω δυνητικής ίασης.

Η διαφορά των θεραπειών αυτών έγκειται αφ’ ενός στον μηχανισμό δράσης τους και αφ’ ετέρου στην εξατομίκευσης τους.

Ειδικότερα, οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες αντιμετωπίζουν την αιτία χρόνιων και απειλητικών για τη ζωή ασθενειών και διαταραχών, αυξάνοντας, επιδιορθώνοντας, αντικαθιστώντας ή αναγεννώντας κύτταρα και γονίδια στο σώμα². Επιπλέον, δρουν εξατομικεύοντας τη φροντίδα για τον κάθε ασθενή ξεχωριστά. Ένα χαρακτηριστικό παράδειγμα: οι κυτταρικές θεραπείες με αυτόλογα Τ-κύτταρα (CAR-T therapies), οι οποίες χορηγούνται άπαξ και έχουν επαναφέρει τη χρήση του όρου “ίαση” σε κακοήθη λεμφώματα από Β μεγάλα κύτταρα, εκεί όπου δεν υπήρχαν άλλες επιλογές και η επιβίωση ήταν ιδιαίτερα σύντομη.

Κάθε θεραπεία είναι μοναδική, προέρχεται από και προορίζεται για μοναδικό ασθενή εξατομικευμένα, και είναι άχρηστη για κάθε άλλο ασθενή. Για τον λόγο αυτό δεν μπορεί να παρασκευαστεί σε ποσότητες ούτε να τυποποιηθεί σε μορφή π.χ. δισκίου.

Εν ολίγοις, πρόκειται για θεραπείες, των οποίων η καινοτομία χαρακτηρίζεται, από τον ίδιο τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, ως “διασπαστική” – τέτοια, που ανατρέπει τον ρου της ρύθμισης της φαρμακευτικής αγοράς, όπως λειτουργούσε μέχρι πρόσφατα. Εξ ου και πλέον είναι αδιαμφισβήτητη η ανάγκη για διαφορετική μεταχείρισή τους από το σύστημα υγείας, σε ό,τι αφορά την αξιολόγηση και την αποζημίωσή τους.

Πιο συγκεκριμένα, οι βασικές προκλήσεις που σχετίζονται με τις κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες αφορούν στην αποζημίωσή τους. Από τη μία, οι θεραπείες αυτές, αν και υπόσχονται ίαση, παράταση επιβίωσης ή βελτίωση της ζωής, συνοδεύονται και από αβεβαιότητα για τα μακροπρόθεσμα κλινικά αποτελέσματά τους, ιδίως λόγω των μικρών σε πληθυσμό κλινικών μελετών τους. Από την άλλη, προσφέρονται με ένα συγκριτικά υψηλό αρχικό, εμπροσθοβαρές, κόστος, λόγω της εξαιρετικά περίπλοκης και δαπανηρής διαδικασίας παρασκευής και διάθεσης τους, που απαιτεί τόσο αρχική όσο και συνεχή επένδυση.

Έτσι, αν και η συνολική επίπτωσή τους στον προϋπολογισμό είναι ως επί το πλείστον μικρή, λόγω του περιορισμένου αριθμού των ασθενών στους οποίους απευθύνονται και της εξοικονόμησης της δαπάνης σε εναλλακτικές, μακροχρόνιες θεραπείες, εντούτοις, ο “συναισθηματικός” αντίκτυπος των υψηλών τιμών είναι ισχυρότατος και μπορεί να υπονομεύσει την αρχή της ισότητας της πρόσβασης στις θεραπείες αυτές.

Τα συστήματα υγείας διεθνώς έχουν ήδη προσπαθήσει να ανταποκριθούν στην πρόκληση της βιώσιμης ενσωμάτωσης των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών, με ριζοσπαστικές (για τα δεδομένα τους) παρεμβάσεις, που κινούνται εκτός “κατεστημένου” και είτε συνδέουν την αποζημίωση με τα κλινικά αποτελέσματα, είτε δημιουργούν ειδικά χρηματοδοτικά εργαλεία για την κάλυψη της σχετικής δαπάνης.

Ειδικότερα, επικρατούσες λύσεις στην Ευρώπη είναι οι συμφωνίες με βάση τα κλινικά αποτελέσματα, όπου η αποζημίωση τελεί υπό τον όρο της επίτευξης κλινικών αποτελεσμάτων εντός καθορισμένων οροσήμων (Ισπανία, Γαλλία). Η μη επίτευξη του κλινικού αποτελέσματος μπορεί να συνεπάγεται ακύρωση μελλοντικών πληρωμών ή επιστροφή χρημάτων.

Επίσης, ευρεία είναι η συζήτηση γύρω από τα μοντέλα κατανομής πληρωμών στον χρόνο (Δανία, Γαλλία), τα οποία μειώνουν μεν την αβεβαιότητα για τη μακροπρόθεσμη απόδοση και αξία, συνεπάγονται, δε, κάποιες προκλήσεις αναφορικά με τη λογιστική τους διαχείριση. Περαιτέρω, και αμιγώς στο επίπεδο της χρηματοδότησης, αρκετές είναι οι χώρες που δημιουργούν ειδικούς λογαριασμούς χρηματοδότησης των θεραπειών αυτών, ιδίως ορφανών φαρμάκων, ή υψηλής τεχνολογικής καινοτομίας, ή μεγάλης ακάλυπτης ανάγκης (Ην. Βασίλειο, Γερμανία, Ιταλία), ενώ δεν λείπει (και μάλλον συνηθίζεται) ο συνδυασμός των επιλογών αυτών, με διαφοροποίηση της αποζημίωσης (“ζώνες αποζημίωσης”) αναλόγως των κλινικών αποτελεσμάτων της θεραπείας εντός ενός ειδικού λογαριασμού χρηματοδότησης.

Στην Ελλάδα, η συζήτηση έχει ήδη ξεκινήσει από το 2020, όταν στο Health Innovation Conference τον Ιούλιο του ίδιου έτους, είχαμε διατυπώσει πρόταση για τη δημιουργία ενός χρηματοδοτικού λογαριασμού ειδικού σκοπού και την άμεση αποζημίωση των θεραπειών αυτών, υπό την αίρεση της επίτευξης συμφωνημένων κλινικών αποτελεσμάτων. Σχεδόν τρία χρόνια μετά, και με την εμπειρία της ενσωμάτωσης-μέχρι στιγμής- των θεραπειών αυτών στο σύστημα υγείας, αναγνωρίζεται πλέον:

• Η αύξηση του όγκου των θεραπειών της κατηγορίας αυτής που αναμένεται να κυκλοφορήσουν τα επόμενα χρόνια (επιβεβαιωμένη μέσω του horizon scanning).
• Η διαφορετικότητα, η αξία και οι ειδικές προκλήσεις που σχετίζονται με τις θεραπείες αυτές.
• Η ανάγκη για ένα πρόσθετο χρηματοδοτικό εργαλείο, για το οποίο η συζήτηση έχει πλέον και επίσημα ξεκινήσει.

Από την άλλη, επιτακτικά είναι πλέον τα ζητούμενα:

• Η πρόσβαση να διασφαλίζεται με βιωσιμότητα στη βάση πλαισίου και όχι π.χ. μόνο κατ’ εξαίρεση.
• Οι διαδικασίες ένταξης και αποζημίωσης για τις θεραπείες αυτές να διαφοροποιούνται θεσμικά, με στόχο την επιτάχυνση της πρόσβασης σε όσους τις έχουν ανάγκη.
• Η ενίσχυση και ο εξορθολογισμός της συστηματικά υπο-χρηματοδοτούμενης φαρμακευτικής δαπάνης να διασφαλίσει ότι μπορούν να καλυφθούν βιώσιμα οι ανάγκες υγείας των πολιτών.

Ποια θα μπορούσαν, λοιπόν, να είναι τα άμεσα επόμενα βήματα;

Είναι αδιαμφισβήτητο και παραδεκτό και από την πολιτική ηγεσία του Υπουργείου Υγείας και Οικονομικών ότι η συνεχιζόμενη ενσωμάτωση των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών στο σύστημα υγείας θα απαιτήσει πρόσθετους πόρους, πιθανότατα με τη μορφή ενός ειδικού χρηματοδοτικού λογαριασμού. Είναι κρίσιμο τα επόμενα βήματα μιας τέτοιας λύσης να προσδιοριστούν επί τη βάσει συγκεκριμένων αρχών που περιλαμβάνουν μεταξύ άλλων:

• Ρεαλιστική πρόβλεψη για το πλήθος των θεραπειών που πρέπει να ενταχθούν στον λογαριασμό και τον αριθμό των ασθενών στους οποίους αφορούν, ώστε ο καθορισμός του εύρους του λογαριασμού να αντικατοπτρίζει την πραγματική ανάγκη.
• Κοινό πλαίσιο κανόνων για τη ένταξη και την απένταξη των θεραπειών στον λογαριασμό αυτό, το οποίο θα πρέπει να εξειδικευτεί επαρκώς ώστε να προσδιορίζει με σαφήνεια, για παράδειγμα: α) Ποιες είναι οι θεραπείες που εντάσσονται; β) Με ποιους όρους (αποζημίωσης) και για πόσο χρόνο; γ) Τι γίνεται μετά την παρέλευση του χρονικού αυτού διαστήματος; Πώς “απεντάσσεται” μια τέτοια θεραπεία από τον ειδικό λογαριασμό; δ) Μετά την απένταξη, πώς διασφαλίζεται η διατήρηση της βιώσιμης πρόσβασης σε αυτές;
• Μέτρηση και αξιολόγηση της αξίας των θεραπειών, με πρακτικές, εφικτές λύσεις που χτίζουν πάνω στη διαθέσιμη τεχνολογική, κλινική και ελεγκτική πραγματικότητα και είναι άμεσα και εύκολα εφαρμόσιμες.
• Ανάπτυξη δικτύων κεντρικής διαχείρισης πρόσβασης στις θεραπείες αυτές, ώστε να διασφαλίζεται η ευελιξία με στόχο την άμεση διασύνδεση ασθενούς και θεραπείας και να μην χάνεται κρίσιμος χρόνος.
• Διαφάνεια στην καταγραφή των δεδομένων και των αποτελεσμάτων – για τις κυτταρικές και τις γονιδιακές θεραπείες στο πλαίσιο της συζήτησης αυτής, αλλά και πέρα από αυτές, για μια πιο εμπεριστατωμένη, πραγματικά λειτουργική, και ρεαλιστικά βιώσιμη πολιτική φαρμάκου.