Προς έγκριση 13 νέα φάρμακα στην Ε.Ε.

Η αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (CHMP) γνωμοδότησε θετικά για 13 νέα φάρμακα, από τα οποία τα τρία αφορούν σπάνιες παθήσεις και τρία βιοομοειδή.

Τα νέα σκευάσματα, που αναμένεται να λάβουν έγκριση μέσα στις επόμενες εβδομάδες, είναι:

• Luxturna (voretigene neparvovec). Eίναι η πρώτη γονιδιακή θεραπεία, που εγκρίνεται για κληρονομική νόσο. Το φάρμακο αφορά ασθενείς με επιβεβαιωμένη δυστροφία του αμφιβληστροειδούς σχετιζόμενης με διαλληλική RPE65 μετάλλαξη.Οι κληρονομικές αμφιβληστροειδοπάθειες είναι μία ομάδα σπάνιων νόσων, οι οποίες μπορεί να οδηγήσουν στην τύφλωση και προκαλούνται από ένα ή περισσότερα 220 διαφορετικά γονίδια. Το νέο φάρμακο παρέχει ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου RPE65 απευθείας στα κύτταρα του αμφιβληστροειδή, τα οποία στη συνέχεια παράγουν τη φυσιολογική πρωτεϊνη, που μετατρέπει το φως σε ηλεκτρικό σήμα για να αποκατασταθεί η όραση στους ασθενείς.
• Emgality (γαλακεζουμάμπη). Είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα για την πρόληψη της ημικρανίας. Το φάρμακο ανήκει σε μια νέα κατηγορία φαρμάκων που λειτουργούν παρεμποδίζοντας τη δραστηριότητα του πεπτιδίου που σχετίζεται με το γονίδιο καλσιτονίνης (CGRP), ένα μόριο που εμπλέκεται στα επεισόδια ημικρανίας.
• Rembex (meropenem trihydrate / vaborbactam). Ένα νέο αντιβιοτικό για τη θεραπεία διαφόρων σοβαρών λοιμώξεων σε ενήλικες, συμπεριλαμβανομένων των σύνθετων ουρολοιμώξεων και ενδοκοιλιακών λοιμώξεων.
• Jivi (damoctocog alfa pegol). Πρόκειται για ένα ορφανό φάρμακο, που αφορά την πρόληψη και τον έλεγχο της αιμορραγίας όταν χρησιμοποιείται κατά απαίτηση και κατά τη διάρκεια χειρουργικών επεμβάσεων σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α (συγγενής ανεπάρκεια παράγοντα VIII).
• Poteligeo (mogamulizumab). Είναι ένα ορφανό φάρμακο για τη θεραπεία της μιας σπάνιας μορφή λεμφώματος μη-Hodgkin.
• Alunbrig (brigatinib). Αφορά τη θεραπεία του προχωρημένου μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα που έχει υποβληθεί σε θεραπεία με cryzotinib.
• Apealea (πακλιταξέλη). Νέο σκεύασμα για τη θεραπεία του καρκίνου των ωοθηκών.
• Delstrigo (δοραβιρίνη / λαμιβουδίνη / τενοφοβίρη δισοπροξίλη) και Pifeltro (δoραβιρίνη) για τη θεραπεία της λοίμωξης από HIV-1.
• Buvidal (βουπρενορφίνη). Ένα υβριδικό φάρμακο για τη θεραπεία της εξάρτησης από τα οπιοειδή. οι υβριδικές εφαρμογές βασίζονται εν μέρει στα αποτελέσματα των προκλινικών δοκιμών και των κλινικών δοκιμών ενός προϊόντος αναφοράς και εν μέρει σε νέα δεδομένα.
• Τα βιοομοειδή σκευάσματα Fulphila, Pelmeg και Ziextenzo, που έχουν τις ίδιες ιδιότητες με το Neulasta (πεγφιλγραστίμη) και αφορούν τη μείωση της διάρκειας της ουδετεροπενίας και της συχνότητας εμφάνισης εμπύρετης ουδετεροπενίας σε ασθενείς με καρκίνο, που λαμβάνουν χημειοθεραπεία.