Προς έγκριση 8 νέες θεραπείες στην Ε.Ε.

Η πρώτη θεραπεία για μια σπάνια ασθένεια που χαρακτηρίζεται από υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων στο αίμα είναι ένα από τα 8 νέα φάρμακα, που προτείνει για έγκριση η επιτροπή φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση (CHMP) προς τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων(ΕΜΑ).

Η νόσος ονομάζεται οικογενειακό σύνδρομο χυλομικροναιμίας (FCS) και εμποδίζει τον οργανισμό να διασπά τα λιπίδια.  Το πρώτο φάρμακο για τη νόσο ονομάζεται Waylivra (volanesorsen) και έχει αναπτυχθεί από την εταιρεία Akcea Therapeutics.

Οι ασθενείς έχουν εξαιρετικά υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων στο αίμα, που μπορεί να προκαλέσουν μια σειρά συμπτωμάτων, όπως σοβαρό κοιλιακό άλγος, δυνητικά θανατηφόρες επιθέσεις οξείας παγκρεατίτιδας, ηπατοσπληνομεγαλία, διαβήτη, έλλειψη συγκέντρωσης, απώλεια μνήμης κλπ.

Μέχρι σήμερα, δεν υπήρχε διαθέσιμο εγκεκριμένο φάρμακο για τη θεραπεία αυτής της σπάνιας νόσου, με τις τρέχουσες προσεγγίσεις θεραπείας να επικεντρώνονται σε μια αυστηρή δίαιτα με εξαιρετικά περιορισμένη πρόσληψη λίπους. Ο ΕΜΑ σημειώνει ότι τα υπάρχοντα φάρμακα μείωσης λιπιδίων είναι ελάχιστα αποτελεσματικά για τη μείωση των επιπέδων των τριγλυκεριδίων σε ασθενείς με FCS και υπάρχει «επείγουσα ιατρική ανάγκη που δεν καλύπτεται» για νέες θεραπείες για τη νόσο.

Θετική γνωμοδότηση έχουν λάβει ακόμη τα φάρμακα:

• Ondolaxa (andexanet alfa) της εταιρείας Portola Netherlands. Είναι το πρώτο αντίδοτο για τα αντιπηκτικά φάρμακα apixaban και rivaroxaban σε περίπτωση, που εμφανιστεί απειλητική για τη ζωή ή ανεξέλεγκτη αιμορραγία.
• Lorviqua της Pfizer για τη θεραπεία ασθενών με προχωρημένο μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC), που είναι θετικός στην κινάση του αναπλαστικού λεμφώματος (ALK).
• Palynziq (pegvaliase) της BioMarin International, ένα νέο φάρμακο για ασθενείς ηλικίας 16 ετών και άνω με φαινυλκετονουρία, μια σπάνια αλλά δυνητικά σοβαρή κληρονομική μεταβολική ασθένεια.
• Skyrizi (risankizumab) της AbbVie για μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση.
• Zynquista (sotagliflozin) της Sanofi για ορισμένους ασθενείς με διαβήτη τύπου Ι.
• Dectova της GlaxoSmithKline που αφορά τη θεραπεία της πολύπλοκης και δυνητικά απειλητικής για τη ζωή γρίπης.

Η επιτροπή CHMP υποστήριξε επίσης την έγκριση του γενόσημου Pazenir (πακλιταξέλη) της Teva για τη θεραπεία του μεταστατικού καρκίνου του μαστού και του μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα. Η συνάντηση του Φεβρουαρίου ήταν η τελευταία, που έλαβε χώρα στο Λονδίνο, καθώς από τον Μάρτιο του 2019, όλες οι συναντήσεις της CHMP θα πραγματοποιηθούν στη νέα έδρα του EMA στο Άμστερνταμ.