Πρωτοποριακή συμφωνία για νέο φάρμακο της Novartis

Η Novartis ανακοίνωσε μία πρωτοποριακή συνεργασία με το βρετανικό ΕΣΥ (NHS) για την ανάπτυξη και αποζημίωση μίας νέας φαρμακευτικής θεραπείας για την αντιμετώπιση καρδιαγγειακών παθήσεων. Η παγκοσμίως πρώτη συνεργασία αυτού του είδους θα μπορούσε να σώσει μέχρι και 30.000 ζωές κατά την επόμενη δεκαετία.

Το φάρμακο, που πρόκειται να εγκριθεί, θα πρέπει να μελετηθεί σε βρετανούς ασθενείς στο πλαίσιο μιας μεγάλης κλινικής δοκιμής του NHS, η οποία αναμένεται να ξεκινήσει αργότερα μέσα στο 2020. Εάν είναι επιτυχής, η θεραπεία μείωσης της χοληστερόλης αναμένεται να διατεθεί μέσω μιας «συμφωνίας σε επίπεδο πληθυσμού».

Η συμφωνία ελπίζει να τοποθετήσει το Ηνωμένο Βασίλειο ως κορυφαίο προορισμό στον κόσμο για την ανάπτυξη θεραπειών αιχμής, με τον υπουργό Υγείας Matt Hancock να δηλώνει ότι είναι αποφασισμένος «να βρει τρόπους για να σωθούν όσο το δυνατόν περισσότερες ζωές και παράλληλα το NHS να αξιοποιήσει πλήρως τις δυνατότητές του με νέες και καινοτόμες συνεργασίες».

Η τελική πρόταση της συμφωνίας περιλαμβάνει τη δημιουργία μιας βιομηχανικής και ακαδημαϊκής κοινοπραξίας που θα εξετάσει συνέργειες στις μεθόδους παραγωγής που θα μπορούσαν να βελτιώσουν την αποτελεσματικότητα και την κλίμακα με την οποία το Ηνωμένο Βασίλειο μπορεί να παράγει ολιγονουκλεοτιδικά φάρμακα – όπως το inclisiran.

Η ουσία αυτή φαίνεται ότι είναι μία καινοτόμος θεραπεία για την χοληστερόλη. Προέρχεται από την πρόσφατη εξαγορά της αμερικανικής εταιρεία The Medicines Company (TMC), ύψους 9,7 δισ. δολαρίων.

Η νέα θεραπεία χορηγείται με ένεση 2 φορές το χρόνο και στις μέχρι σήμερα δοκιμές έχει δείξει ότι μπορεί να βοηθήσει αποτελεσματικά τους ασθενείς να διατηρήσουν χαμηλά τη λεγόμενη «κακή» χοληστερόλη (LDL-C).

Η συμφωνία με το βρετανικό ΕΣΥ προβλέπει μία κλινική δοκιμή 2 ετών με στόχο να λάβει έγκριση ως προληπτική πρόσθετη θεραπεία στις στατίνες για ασθενείς που έχουν ήδη διαγνωστεί με καρδιαγγειακή νόσο. Η αίτηση στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) αναμένεται αργότερα μέσα σε αυτό το έτος .

Ο CEO της Novartis Vas Narasimhan

Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Novartis Vas Narasimhan σχολίασε ότι η εταιρεία ελπίζει ότι η συμφωνία θα «ανοίξει ένα νέο κεφάλαιο για τη θεραπεία καρδιαγγειακών παθήσεων, που παραμένει η κύρια αιτία θνησιμότητας και αναπηρίας στον κόσμο. Η Novartis είναι ενθουσιασμένη που θα συνεργαστεί με την κυβέρνηση του Ηνωμένου Βασιλείου για να αξιοποιήσει καινοτόμα μοντέλα που θα μπορούσαν να επιταχύνουν την πρόσβαση των ασθενών σε νέες θεραπείες και να διασφαλίσουν τη συνεχή βελτίωση της παραγωγικής αποτελεσματικότητας και βελτιστοποίησης».

Η νέα θεραπεία στοχεύει στην πρωτεΐνη PCSK9 (proprotein convertase subtilisin/kexin type 9). Η πρωτεΐνη αυτή ανακαλύφθηκε από τη μελέτη ατόμων με γενετικά αυξημένη ή μειωμένη χοληστερόλη και την ανάλυση του γονοτύπου τους.

Τα τελευταία χρόνια, κυκλοφόρησαν διεθνώς και στην Ελλάδα νέα φάρμακα, που στοχεύουν την PCSK9. Πρόκειται για μονοκλωνικά αντισώματα (Repatha και Praluent), τα οποία έχει αποδειχθεί ότι μπορούν να μειώσουν την κακή χοληστερόλη έως και 50-60%.

Το inclisiran έχει τον ίδιο στόχο αλλά ανήκει σε μία νέα κατηγορία φαρμάκων ανήκει σε μία νέα κατηγορία φαρμάκων, που ονομάζονται αναστολείς siRNA. Τα τελευταία χρόνια, αρκετές εταιρείες έχουν επενδύσει σε αυτούς και αναμένεται η ανάπτυξη νέων θεραπειών.

Η καθιερωμένη θεραπεία για τη μείωση της χοληστερόλης είναι η λήψη στατινών, μαζί με διατροφή και σωματική άσκηση. Όμως, πολλοί ασθενείς δεν μπορούν να ανεχθούν τις υψηλές δόσεις στατινών και  σε μερικούς ασθενείς η χοληστερόλη δεν μειώνεται παρά τη χορήγηση των στατινών σε υψηλές δόσεις.