Relyvrio: Τι απαντούν οι επιστήμονες του Συλλόγου Ατόμων με Νόσο του Κινητικού Νευρώνα

Σε ανακοίνωση-απάντηση προχώρησε η Επιστημονική Επιτροπή του υπό έγκριση «Ελληνικού Συλλόγου Ατόμων με Νόσο του Κινητικού Νευρώνα» σχετικά με τις δηλώσεις του για το Relyvrio. Άδικο είναι να εργαλειοποιηθεί η ατυχής έκβαση και ο χειρισμός του Relyvrio «για να τιμωρηθεί μια από τις πιο επιβαρυμένες κοινότητες ασθενών» τονίζει η επιτροπή.

Στην ανακοίνωση που υπογράφουν τέσσερις κορυφαίοι επιστήμονες τονίζεται η σημασία διατήρησης έγκαιρης πρόσβασης για ασθενείς με ALS και άλλα σπάνια νοσήματα στην Ελλάδα. Τα εν λόγω προγράμματα δίνουν ελπίδα  με την διαχείριση από έναν υπεύθυνο, ενημερωμένο και ρυθμισμένο χώρο.  Είναι σημαντικό εν αναμονή ουσιαστικών θεραπειών, να δίνεται στους ασθενείς πρόσβαση σε φάρμακα που βρίσκονται σε τελευταία κλινικά στάδια.

Η Επιστημονική Επιτροπή του Συλλόγου υπενθυμίζει την μικρή επιβίωση 2,5 ετών σε έναν νεοδιαγνωσθέντα ασθενή με ALS μετά τη διάγνωση είναι 2,5 χρόνια, ενώ ο αναγκαίος μέσος χρόνος «για τον σχεδιασμό και την εκτέλεση μιας κλινικής δοκιμής Φάσης 3 στις ΗΠΑ είναι μεταξύ 2-3 ετών». Συνεπώς απέναντι σε ένα ηθικό δίλημμα βρίσκονται νευρολόγοι, ερευνητές, υποστηρικτές ασθενών, οικογένειες ασθενών και οι ίδιοι οι ασθενείς.

Η ιστορία του Relyvrio

Επρόκειτο για προϊόν της εταιρείαs Amylyx. Συγκεκριμένα είναι συνδυασμός δύο φαρμάκων, ο οποίος αποδείχθηκε ασφαλής και επιπλέον φάνηκε να βοηθά τους ασθενείς στις κλινικές δοκιμές Φάσης 1 και 2. Η πιο κρίσιμη επίδραση του Relyvrio στην επιβίωση των ασθενών ήταν σημαντική στη Φάση 2. Η Amylyx αποφάσισε να ζητήσει άμεση έγκριση. Έλαβε την έγκριση από τον FDA, αλλά όχι από τον EMA, εν αναμονή της ολοκλήρωσης μιας κλινικής δοκιμής Φάσης 3.

Στη δοκιμή Φάσης 3, διάρκειας 48 μηνών, συμμετείχαν 664 ασθενείς, αλλά δεν επιτεύχθηκαν τα τελικά σημεία.  Ερωτήματα έχουν παραμείνει ανοιχτά, ενώ αναμένεται και η απόφαση της εταιρείας.

«Αυτό που συνέβη με το Relyvrio ήταν εξαιρετικά ατυχές για όλη την κοινότητα. Ανεξάρτητα από το τι θα πει κάποιος ειδικός, είναι αδύνατο να προβλεφθεί το αποτέλεσμα των κλινικών δοκιμών. Έτσι, μπορεί κανείς να πάρει αποφάσεις μόνο με βάση τα δεδομένα εκείνη τη στιγμή» εξηγεί η Επιστημονική Επιτροπή του Συλλόγου.

Επίσης, επισημαίνεται πως το Relyvrio είχε ασφαλές προφίλ χωρίς αντενδείξεις και χωρίς σοβαρές παρενέργειές και με βάση την κλινική δοκιμή Φάσης 2 είχε θετικό αντίκτυπο στην πορεία των ασθενών. Διαφορετικά θα είχε αντίκτυπο  και οι συμμετέχοντες στις δοκιμές Φάσης 2  δεν θα ήταν ζωντανοί μέχρι την ολοκλήρωση της Φάσης 3, ενώ θα πρέπει να ληφθεί υπόψη η ραγδαία εξέλιξη της ασθένειας σε όλο το σώμα, αφαιρώντας σταδιακά τον έλεγχο των μυών από τους ασθενείς.

Όσο για την αδικαιολόγητά υψηλή τιμή του φαρμάκου μόλις εγκρίθηκε (158.000$ ετησίως)  προκαλεί οργή όχι μόνο στον πολιτικό κόσμο αλλά και  στα περισσότερα μέλη της κοινότητας. Όμως «οι νόμοι που διέπουν τον καθορισμό των τιμών των φαρμάκων επέτρεψαν να συμβεί, και αυτό είναι κάτι που θα πρέπει να αντιμετωπιστεί στο άμεσο μέλλον και ίσως εκεί πρέπει να επικεντρωθεί η κοινοτική μας ενέργεια» σημειώνεται στην ανακοίνωση.