Το πρόγραμμα «Path to Cure» διεξάγεται με την πρωτοβουλία του τμήματος ογκολογίας της Novartis, το οποίο θα συμπεριλάβει περισσότερους από 2.500 ασθενείς. Σύμφωνα με τις τρέχουσες εκτιμήσεις των ερευνητών, με το τέλος του προγράμματος 1.000 περίπου ασθενείς θα διακόψουν τη σχετική αγωγή και θα ζήσουν χωρίς τη θεραπεία. Η Ελλάδα θα συμμετάσχει στην έρευνα με 15 κέντρα διεξαγωγής των σχετικών μελετών, τα οποία θα εντάξουν συνολικά περίπου 30 ασθενείς.
Η επιτυχία της έρευνας κρύβεται πίσω από ένα σημαντικό δείκτη παρακολούθησης της πορείας της νόσου, που είναι η μέτρηση σε μοριακό επίπεδο (PCR) των μεταγράφων bcr-abl (τα μόρια-εκμαγεία που καθοδηγούν τη σύνθεση της τυροσινικής κινάσης Bcr-Abl, δηλαδή του ελαττωματικού ενζύμου που αποτελεί το βασικό αίτιο της νόσου). Κατόπιν κατάλληλης θεραπευτικής αγωγής, τα μετάγραφα αυτά (που μετρούνται στο αίμα των ασθενών) μπορούν να μειωθούν σε μη ανιχνεύσιμα επίπεδα! Σύμφωνα με υπάρχουσες μελέτες τουλάχιστον 40% των ασθενών αυτών θα μπορέσουν να ζήσουν χωρίς νόσο και χωρίς θεραπεία! Μελέτες διεξάγονται τώρα με τη χορήγηση του σκευάσματος nilotinib, το οποίο, σύμφωνα με τα δεδομένα επιτυγχάνει βαθύτερη μοριακή ανταπόκριση (σε σύγκριση με την καθιερωμένη θεραπεία, το imatinib). Όσο βαθύτερη είναι η μοριακή ανταπόκριση της νόσου, τόσο μεγαλύτερες είναι οι πιθανότητες επιτυχούς διακοπής της λαμβανόμενης αγωγής. Στις μελέτες αυτές η μοριακή ανταπόκριση θα πρέπει να δείξει μία μείωση 4.5 λογαρίθμων από την αρχική τιμή (στη Διεθνή Κλίμακα μέτρησης, I.S.), έτσι ώστε να μπορέσει ο ασθενής να προχωρήσει σε διακοπή της θεραπείας με μεγάλες πιθανότητες επιτυχίας. Οι μελέτες αυτές θα μπορέσουν να θέσουν τις διεθνείς κατευθυντήριες οδηγίες για διακοπή θεραπείας στους ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία. Σημειώνεται ότι μέχρι στιγμής οι παγκόσμιες οδηγίες συνιστούν καθημερινή αγωγή δια βίου με στοχευμένες θεραπείες. Η διακοπή της θεραπείας είναι ακόμα σε ερευνητικό στάδιο και θα πρέπει να επιχειρείται αυστηρά και μόνο στο πλαίσιο συγκεκριμένων κλινικών μελετών.