Τα μακροπρόθεσμα οφέλη της πρώιμης παρέμβασης με tafamidis

Tη δημοσίευση μιας νέας μετά-ανάλυσης των δεδομένων από τρεις κλινικές μελέτες της ταφαμίδης σε ασθενείς με σχετιζόμενη με την τρανσθυρετίνη ήπια οικογενή αμυλοειδική πολυνευροπάθεια (TTR-FAP), ανακοίνωσε η Pfizer. Η ανάλυση περιελάμβανε ασθενείς με τη μετάλλαξη Val30Met, οι οποίοι υποβλήθηκαν σε αγωγή για διαφορετικές χρονικές περιόδους μέχρι και 5,5 χρόνια. Τα ευρήματα υπέδειξαν ότι η έναρξη της θεραπείας με ταφαμίδη κατά τη διάρκεια του πρώιμου σταδίου της νόσου έχει ως αποτέλεσμα την ελάχιστη νευρολογική εξέλιξη της νόσου και τη διατήρηση του σωματικού βάρους, το οποίο συχνά μειώνεται καθώς η νόσος εξελίσσεται. Η αγωγή ήταν καλά ανεκτή, ενώ δεν παρατηρήθηκαν νέα σήματα ασφάλειας. Τα νέα ευρήματα δημοσιεύθηκαν στο διαδίκτυο (Amyloid: The Journal of Protein Folding Disorders).

«Τα ευρήματα αυτά υπογραμμίζουν τα μακροπρόθεσμα οφέλη της πρώιμης παρέμβασης με Vyndaqel για συμπτωματικούς ασθενείς με TTR-FAP», δήλωσε ο Δρ Kevin W. Williams, Διευθυντής Ιατρικού Τμήματος Σπάνιων Ασθενειών της Pfizer. «Καθώς βασίζεται στην πλέον μακροπρόθεσμη αξιολόγηση οποιασδήποτε φαρμακευτικής αγωγής που μελετάται για την TTR-FAP, η εν λόγω ανάλυση παρέχει στους επαγγελματίες υγείας σημαντικές γνώσεις σχετικά με τη διαχείριση των ασθενών με τη συγκεκριμένη ασθένεια» συμπλήρωσε.

Η TTR-FAP η οποία επηρεάζει περίπου 10.000 άτομα παγκοσμίως, είναι μια σπάνια γενετική, προοδευτική και μη αναστρέψιμη νευροεκφυλιστική ασθένεια που μειώνει σημαντικά την ποιότητα ζωής. Ασθενείς οι οποίοι θα μείνουν χωρίς θεραπεία θα πεθάνουν κατά μέσο ότι μέσα σε 10 χρόνια από την έναρξη των συμπτωμάτων.

Η ασθένεια προκαλείται από μια μετάλλαξη στο γονίδιο για την πρωτεΐνη τρανσθυρετίνη (TTR), με αποτέλεσμα την παραγωγή του ασταθούς TTR πρωτεϊνών που μπορούν να συσσωρευτούν ως αποθέσεις αμυλοειδούς σε νεύρα και άλλα όργανα, παρεμβαίνοντας στη φυσιολογική τους λειτουργία. Το Vyndaqel είναι ένα φάρμακο σχεδιασμένο ειδικά για τη σταθεροποίηση της TTR, την πρόληψη ή την επιβράδυνση του σχηματισμού ανώμαλων TTR πρωτεϊνών και τις επακόλουθες αποθέσεις αμυλοειδούς.

Πηγή: worldpharmanews.com