Θεραπεία προ των πυλών για την διάμεση πνευμονοπάθεια

Ένα βήμα πριν την έγκριση βρίσκεται το nintedanib αφού κατά τη μελέτη φάσης ΙΙΙ καταδείχθηκε ότι επιβραδύνει την έκπτωση πνευμονικής λειτουργίας σε άτομα με διάμεση πνευμονοπάθεια (ILD) σχετιζόμενη με συστηματική σκλήρυνση.

Σύμφωνα με δημοσίευμα του περιοδικού New England Journal of Medicine (NEJM) τα στοιχεία για την μελέτη παρουσιάστηκαν στο Συνέδριο της Αμερικανικής Θωρακικής Εταιρείας στο Ντάλας των ΗΠΑ.

Ευοίωνα φαίνεται να είναι τα νέα δεδομένα καθώς ο FDA εξέτασε κατά προτεραιότητα την αίτηση για κανονιστική έγκριση του nintedanib σε ασθενείς με διάμεση πνευμονοπάθεια σχετιζόμενη με συστημική σκλήρυνση (SSc-ILD).

  Η ασθένεια

Υπενθυμίζεται ότι η διάμεση πνευμονοπάθεια (ILD) συνιστά βασική αιτία θνησιμότητας σε ανθρώπους με συστηματική σκλήρυνση (SSc) – γνωστή και ως σκληρόδερμα. Η μέχρι τώρα απουσία εγκεκριμένων θεραπευτικών επιλογών προκαλούσε την ανεπάρκεια στις ανάγκες των ασθενών.

Η συστηματική σκλήρυνση, η οποία είναι γνωστή και ως σκληρόδερμα, είναι μία σπάνια μη ιάσιμη αυτοάνοση νόσος που επηρεάζει το συνδετικό ιστό, μπορεί να προκαλέσει πρόβλημα σε σημαντικά όργανα, όπως η καρδιά, οι πνεύμονες, ο πεπτικός σωλήνας και τα νεφρά, και μπορεί να έχει απειλητικές για τη ζωή επιπλοκές.

Το 25% περίπου των ασθενών εμφανίζουν σημαντική πνευμονική προσβολή εντός τριών ετών από τη διάγνωση.

Όταν η συστηματική σκλήρυνση επηρεάσει τους πνεύμονες μπορεί να προκαλέσει διάμεση πνευμονοπάθεια, η οποία αποτελεί βασική αιτία θνησιμότητας μεταξύ των ανθρώπων με συστηματική σκλήρυνση, στην οποία οφείλεται περίπου το ένα τρίτο των θανάτων.

«Η μείωση κατά 44% στην έκπτωση της πνευμονικής λειτουργίας υποδεικνύει σημαντική επιβράδυνση στην εξέλιξη της νόσου. Το nintedanib μπορεί να αλλάξει σημαντικά τις ζωές των ανθρώπων που πάσχουν από την εν λόγω σπάνια και συχνά απειλητική για τη ζωή ασθένεια» εξηγεί ο καθηγητής Ρευματολογίας στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Ζυρίχης, και επικεφαλής ερευνητής της μελέτης Oliver Distler.

Τα ευρήματα

Κατά την Boehringer Ingelheim επετεύχθη το πρωτεύον τελικό σημείο της μελέτης SENSCIS, τη μείωση στον ετήσιο ρυθμό έκπτωσης της βιαίως εκπνεόμενης ζωτικής χωρητικότητας σε ασθενείς με διάμεση πνευμονοπάθεια σχετιζόμενη με συστηματική σκλήρυνση (SSc-ILD).

Συγκεκριμένα, οι ασθενείς που λαμβάνουν nintedanib παρουσίασαν μείωση κατά 44% στο ρυθμό έκπτωσης της πνευμονικής τους λειτουργίας, όπως αυτή μετρήθηκε μέσω αξιολόγησης της FVC σε περίοδο 52 εβδομάδων.

Ο νε λόγω αναστολέας ενζύμων επιβραδύνει την έκπτωση της πνευμονικής λειτουργίας σε ασθενείς με SSc-ILD σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Ωστόσο, η μελέτη SENSCIS αποτελεί μεγαλύτερη τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη μελέτη που διενεργήθηκε σε ασθενείς με SSc-ILD, μια νόσο για την οποία δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες.

Σε ότι αφορά το προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας είναι παρόμοιο με αυτό που παρατηρήθηκε σε ασθενείς με ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση (ΙΠΙ), με τη διάρροια να αποτελεί το πιο συχνό ανεπιθύμητο συμβάν.

Άξιο λόγου είναι ότι το nintedanib έχει ήδη λάβει έγκριση για τη θεραπεία της ΙΠΙ σε περισσότερες από 70 χώρες. Τα εν λόγω αποτελέσματα της μελέτης αποτέλεσαν τη βάση για την αίτηση για κανονιστική έγκριση του nintedanib στην SSc-ILD, η οποία υποβλήθηκε από την Boehringer Ingelheim στον FDA και στον ΕΜΑ κατά το πρώτο τρίμηνο του 2019.

«Είμαστε στην ευχάριστη θέση να ανακοινώσουμε τα θετικά αποτελέσματα της σημαντικής μελέτης SENSCIS, τα οποία συμφωνούν σε μεγάλο βαθμό με τη βάση δεδομένων της ΙΠΙ και αποτέλεσαν τη βάση για τις πρόσφατες αιτήσεις που υπέβαλε η Boehringer Ingelheim στον FDA και στον ΕΜΑ για ρυθμιστική έγκριση του nintedanib το Φεβρουάριο και το Μάρτιο του 2019»,δήλωσε σχετικά η Αν. Επικεφαλής Τομέα Αναπνευστικών Παθήσεων, στηBoehringer Ingelheim Δρ. Susanne Stowasser.