Η Santhera Pharmaceuticals ανακοίνωσε νέα πενταετή δεδομένα για τη βαμορολόνη σε ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD), τα οποία καταδεικνύουν βελτιωμένο προφίλ ασφάλειας και συγκρίσιμη αποτελεσματικότητα με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή. Τα αποτελέσματα προέρχονται από τη μακροχρόνια ανάλυση και τις πρώτες αξιολογήσεις της πολυκεντρικής μελέτης GUARDIAN, που βρίσκεται σε εξέλιξη.

Συγκρίσιμη αποτελεσματικότητα με κορτικοστεροειδή διαπιστώθηκε κατά τη μελέτη. Αναλυτικά , στη μελέτη συμπεριλήφθηκαν έως και 110 ασθενείς, ηλικίας τεσσάρων έως επτά ετών, οι οποίοι δεν είχαν λάβει προηγουμένως κορτικοστεροειδή και άρχισαν θεραπεία με βαμορολόνη. Η παρακολούθηση διήρκεσε έως και οκτώ χρόνια, με διάμεση διάρκεια πέντε έτη. Οι ασθενείς διατήρησαν την κινητική τους λειτουργία, με αποτελεσματικότητα συγκρίσιμη με εκείνη της πρεδνιζολόνης και της ντεφλαζακόρτης.

Βελτιωμένο προφίλ ασφάλειας

Τα δεδομένα δείχνουν ότι η βαμορολόνη συνδέεται με σημαντικά χαμηλότερο ποσοστό σπονδυλικών καταγμάτων, μικρότερη συχνότητα εμφάνισης καταρράκτη και διατήρηση φυσιολογικής ανάπτυξης, σε αντίθεση με την αναστολή της ανάπτυξης που παρατηρείται συχνά με τα συμβατικά κορτικοστεροειδή. Δεν καταγράφηκαν περιστατικά γλαυκώματος, ενώ οι μεταβολές του Δείκτη Μάζας Σώματος και του σωματικού βάρους δεν παρουσίασαν διαφορές.

Επιστημονικές τοποθετήσεις

Ο καθηγητής Eugenio Mercuri (Πανεπιστήμιο Cattolica del Sacro Cuore) τόνισε ότι η βαμορολόνη προσφέρει μακροχρόνια αποτελεσματικότητα με μειωμένο κίνδυνο καταγμάτων και βελτίωση της ανάπτυξης. Ακόμη, ο καθηγητής Francesco Muntoni (University College London) υπογράμμισε ότι τα παιδιά συνεχίζουν να ψηλώνουν χωρίς να επηρεάζεται η θεραπευτική αποτελεσματικότητα, κάτι που βελτιώνει την ποιότητα ζωής. Επιπρόσθετα, ο καθηγητής Craig McDonald (UC Davis) σημείωσε ότι τα δεδομένα για την υγεία των οστών και την ανάπτυξη συνάδουν με άλλες μελέτες, ενώ τα οφέλη της πρώιμης θεραπείας μπορεί να είναι ιδιαίτερα σημαντικά και για μεγαλύτερους ασθενείς.

Προοπτικές και επόμενα βήματα

Η Santhera ανακοίνωσε ότι τα πλήρη δεδομένα θα παρουσιαστούν σε διεθνές επιστημονικό συνέδριο το πρώτο τρίμηνο του 2026. Παράλληλα, η μελέτη GUARDIAN θα συνεχίσει να συλλέγει στοιχεία για την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της βαμορολόνης, με έμφαση στη λειτουργία των άνω άκρων, την εφηβική ανάπτυξη, την οφθαλμική και καρδιακή υγεία.

Ο ιατρικός Διευθυντής της εταιρείας, Shabir Hasham, δήλωσε ότι η βαμορολόνη μπορεί να αποτελέσει μια θεραπευτική επιλογή καλύτερα προσαρμοσμένη στη μακροχρόνια χρήση, μειώνοντας τις ανεπιθύμητες ενέργειες που συχνά οδηγούν σε διακοπή της θεραπείας.