Θετική γνωμοδότηση CHMP στην Takeda για το Πολλαπλό Μυέλωμα

Θετική γνωμοδότηση εξέφρασε η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) στην Takeda Pharmaceutical Company Limited, συνιστώντας την υπό όρους έγκριση της ιξαζομίμπης σε μορφή καψακίων σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη για την θεραπευτική αντιμετώπιση ενήλικων ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη θεραπεία. Εφόσον η Ευρωπαϊκή Επιτροπή επικυρώσει την γνωμοδότηση της CHMP και χορηγηθεί η έγκριση, η ιξαζομίμπη θα είναι ο πρώτος και μοναδικός από του στόματος αναστολέας πρωταεασώματος που θα έχει εγκριθεί για χρήση στον Ευρωπαϊκό Οικονομικό Χώρο, ο οποίος περιλαμβάνει τα 28 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης καθώς και τη Νορβηγία, το Λιχτενστάιν και την Ισλανδία.
Ο Eric Low, Διευθύνων Σύμβουλος του Myeloma UK και Μέλος του Διοικητικού Συμβουλίου του Myeloma Patients Europe, δήλωσε: «Αυτά είναι σπουδαία νέα και μια πολύ θετική εξέλιξη για τους ασθενείς με μυέλωμα στην Ευρώπη. Η βελτίωση της επιβίωσης χωρίς εξέλιξη της νόσου σε αυτό το δύσκολο ως προς την αντιμετώπιση στάδιο του μυελώματος είναι σημαντική. Εκτός από την αποτελεσματικότητα της ιξαζομίμπης σε αυτή την ομάδα ασθενών που έχουν υποτροπιάσει ή/και είναι ανθεκτικοί στη θεραπεία, το διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας και η χορήγησή της από το στόμα κάνει την ιξαζομίμπη μια πολύ ευπρόσδεκτη νέα θεραπευτική επιλογή για αυτή τη σοβαρή νεοπλασία».
Τα δεδομένα από την βασική μελέτη Φάσης 3 TOURMALINE-MM1 αποδεικνύουν ότι η προσθήκη της ιξαζομίμπης στην λεναλιδομίδη και την δεξαμεθαζόνη εξασφαλίζει σημαντική βελτίωση της επιβίωσης χωρίς εξέλιξη της νόσου κατά τη σύγκριση με εικονικό φάρμακο σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη σε αυτό τον πληθυσμό ασθενών. Οι ασθενείς συνεχίζουν να λαμβάνουν θεραπεία ως την εξέλιξη της νόσου στη μελέτη, ενώ σχεδιάζονται πρόσθετες αξιολογήσεις σχετικά με τις μακροπρόθεσμες εκβάσεις όπως η συνολική επιβίωση.
Ο Philippe Moreau, MD, Επικεφαλής του Τμήματος Αιματολογίας του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου της Ναντ στη Γαλλία, δήλωσε: «Η ετερογένεια του πολλαπλού μυελώματος σημαίνει ότι είναι πολύ σημαντικό για τους ασθενείς και τους ιατρούς να έχουν πρόσβαση σε μια ποικιλία θεραπευτικών επιλογών, οπότε πολλοί ιατροί περιμένουν με ανυπομονησία τη δυνατότητα προσθήκης της ιξαζομίμπης στο θεραπευτικό μας οπλοστάσιο. Τα κλινικά δεδομένα υποστηρίζουν ισχυρά τη χρήση της ιξαζομίμπης σε ασθενείς που έχουν υποτροπιάσει ή/και είναι ανθεκτικοί στη θεραπεία, με παράλληλη εξασφάλιση των πλεονεκτημάτων ενός τριπλού θεραπευτικού σχήματος που λαμβάνεται από το στόμα στο σύνολό του. Στη μελέτη TOURMALINE-MM1, το θεραπευτικό σχήμα της ιξαζομίμπης εμφάνισε σημαντική βελτίωση κατά 35% της επιβίωσης χωρίς εξέλιξη της νόσου σε σύγκριση με το θεραπευτικό σχήμα του εικονικού φαρμάκου».
Ο Christophe Bianchi, M.D., Πρόεδρος της Takeda Oncology, δήλωσε: «Η σημερινή θετική γνωμοδότηση της CHMP για την υπό όρους έγκριση της ιξαζομίμπης είναι ένα σημαντικό πρώτο βήμα για την εξασφάλιση αυτής της θεραπείας σε έναν πληθυσμό ασθενών με υποτροπή ή/και ανθεκτικότητα στη θεραπεία στους οποίους υπάρχει σημαντικό θεραπευτικό κενό. Οι επί του παρόντος εγκεκριμένοι αναστολείς πρωτεασώματος είναι διαθέσιμοι μόνο μέσω ενέσεων και εγχύσεων δύο φορές εβδομαδιαίως, στοιχείο που μπορεί να προσθέσει υλικοτεχνική επιβάρυνση στους ασθενείς και στους φροντιστές τους, οι οποίοι ήδη βρίσκονται αντιμέτωποι με μια δύσκολη νόσο. Ελπίζουμε ότι η αποτελεσματικότητα, η άνεση και το διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας αυτής της καινοτόμου θεραπείας μπορεί να επιτρέψει την παρατεταμένη διάρκεια της θεραπείας, η οποία έχει τη δυνατότητα να βελτιώσει τις εκβάσεις των ασθενών. Εκφράζουμε τις ευχαριστίες μας στους ασθενείς και τους ερευνητές για τη συμμετοχή τους στη μελέτη TOURMALINE-MM1 για την επέκταση των γνώσεών μας σχετικά με τα οφέλη της ιξαζομίμπης ».
Για την υπό όρους έγκριση, η Takeda θα πρέπει να καταθέσει ενημερώσεις μετά την έγκριση σχετικά με τις αναλύσεις ασφάλειας και αποτελεσματικότητας της μελέτης TOURMALINE-MM1 και κάποιων άλλων μελετών που βρίσκονται ήδη σε εξέλιξη για την διαπίστωση των μακροπρόθεσμων επιπτώσεων της θεραπείας.
Η ιξαζομίμπη έλαβε την πρώτη έγκρισή του από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ τον Νοέμβριο του 2015 μετά από έλεγχο κατά προτεραιότητα. Στις ΗΠΑ, έχει ένδειξη για χρήση σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη για τη θεραπευτική αντιμετώπιση ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα που έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη θεραπεία. Έχοντας ήδη εγκριθεί για χρήση στις ΗΠΑ, τον Καναδά, το Ισραήλ και τη Βενεζουέλα, η ιξαζομίμπη υποβάλλεται επίσης σε έλεγχο για έγκριση από αρκετές ρυθμιστικές αρχές σε όλο τον κόσμο. Η θετική γνωμοδότηση της CHMP για την υπό όρους έγκριση της ιξαζομίμπης θα εξεταστεί τώρα από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Σχετικά με το Πολλαπλό Μυέλωμα
Το πολλαπλό μυέλωμα είναι ένας καρκίνος των πλασματοκυττάρων, τα οποία εντοπίζονται στο μυελό των οστών. Στο πολλαπλό μυέλωμα, μια ομάδα μονοκλωνικών πλασματοκυττάρων (κύτταρα μυελώματος) μετατρέπονται σε καρκινικά κύτταρα και πολλαπλασιάζονται. Αυτά τα κακοήθη πλασματοκύτταρα έχουν τη δυνατότητα να προσβάλλουν πολλά οστά του σώματος, με ενδεχόμενη εκδήλωση συμπιεστικών καταγμάτων, λυτικών οστικών βλαβών και συνύπαρξη πόνου. Το πολλαπλό μυέλωμα μπορεί να προκαλέσει διάφορα σοβαρά προβλήματα υγείας μέσω προσβολής των οστών, του ανοσοποιητικού συστήματος, των νεφρών και του αριθμού των ερυθρών αιμοσφαιρίων. Στα συχνότερα συμπτώματα περιλαμβάνονται πόνοι στα οστά και κόπωση, που είναι αποτέλεσμα της αναιμίας. Το πολλαπλό μυέλωμα είναι μια σπάνια μορφή καρκίνου, με περίπου 39.000 νέες περιπτώσεις στην ΕΕ και 114.000 νέες περιπτώσεις σε παγκόσμιο επίπεδο ανά έτος.

Σχετικά με την ιξαζομίμπη
Η ιξαζομίμπη είναι ένας χορηγούμενος από το στόμα αναστολέας πρωτεασώματος που μελετάται στο πολλαπλό μυέλωμα και την συστηματική αμυλοείδωση ελαφριάς αλυσίδας (AL). Είναι ο πρώτος από το στόμα αναστολέας πρωτεασώματος που εισέρχεται σε κλινικές μελέτες Φάσης 3 και λαμβάνει έγκριση στις χώρες που προαναφέρθηκαν.
Η ιξαζομίμπη έλαβε τον χαρακτηρισμό του ορφανού φαρμάκου στο πολλαπλό μυέλωμα τόσο στις ΗΠΑ όσο και στην Ευρώπη το 2011 και για την αμυλοείδωση AL τόσο στις ΗΠΑ όσο και στην Ευρώπη το 2012. Η ιξαζομίμπη απέκτησε το καθεστώς Σημαντικής Καινοτόμου Θεραπείας από τον FDA των ΗΠΑ για την υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική αμυλοείδωση ελαφριάς αλυσίδας (AL), μια σχετιζόμενη εξαιρετικά σπάνια νόσο, το 2014.
Το ολοκληρωμένο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ιξαζομίμπης, TOURMALINE, ενισχύει περαιτέρω την συνεχιζόμενη δέσμευση της Takeda σχετικά με την ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για άτομα που ζουν με πολλαπλό μυέλωμα σε παγκόσμιο επίπεδο και για τους επαγγελματίες υγείας που είναι υπεύθυνοι για την θεραπεία τους. Το TOURMALINE περιλαμβάνει συνολικά πέντε εν εξελίξει βασικές μελέτες – τέσσερις που διερευνούν κάθε σημαντικό πληθυσμό ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα και μία που διερευνά την αμυλοείδωση ελαφριάς αλυσίδας:
– Η TOURMALINE-MM1, που διερευνά την ιξαζομίμπη έναντι εικονικού φαρμάκου, σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη σε υποτροπιάζον ή/και ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα
– Η TOURMALINE-MM2, που διερευνά την ιξαζομίμπη έναντι εικονικού φαρμάκου, σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη σε ασθενείς με πρόσφατα διαγνωσμένο πολλαπλό μυέλωμα
– Η TOURMALINE-MM3, που διερευνά την ιξαζομίμπη έναντι εικονικού φαρμάκου, ως θεραπεία συντήρησης σε ασθενείς με πρόσφατα διαγνωσμένο πολλαπλό μυέλωμα μετά την αρχική θεραπεία και την αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων (ASCT)
– Η TOURMALINE-MM4, που διερευνά την ιξαζομίμπη έναντι εικονικού φαρμάκου, ως θεραπεία συντήρησης σε ασθενείς με πρόσφατα διαγνωσμένο πολλαπλό μυέλωμα που δεν έχουν υποβληθεί σε ASCT
– Η TOURMALINE-AL1, που διερευνά την ιξαζομίμπη συν δεξαμεθαζόνη έναντι του προτιμώμενου από τον ιατρό θεραπευτικού σχήματος μεταξύ επιλεγμένων θεραπευτικών σχημάτων σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική αμυλοείδωση AL
Εκτός από το πρόγραμμα TOURMALINE, η Takeda υποστηρίζει αρκετές μελέτες που ξεκίνησαν με πρωτοβουλία του ερευνητή οι οποίες αξιολογούν τη χρήση της ιξαζομίμπης σε διάφορους συνδυασμούς στον τομέα της ογκολογίας για ασθενείς σε παγκόσμιο επίπεδο.