Το πρώτο φάρμακο για παιδιά με σκλήρυνση

Οι ρυθμιστικές αρχές των ΗΠΑ ενέκριναν το γνωστό φάρμακο Gilenya της Novartis για τη θεραπεία παιδιών και εφήβων με υποτροπιάζουσες μορφές σκλήρυνσης κατά πλάκας, καθιστώντας το, την πρώτη θεραπεία της νόσου, που εγκρίνεται για αυτήν την ομάδα ασθενών.

Η έγκριση βασίζεται σε μελέτη φάσης ΙΙΙ που περιλαμβάνει ασθενείς ηλικίας 10 έως 18 ετών, που έδειξαν ότι το Gilenya (φιγκολιμόδη) μείωσε το ποσοστό ετήσιας υποτροπής κατά περίπου 82% έναντι εγχύσεων ιντερφερόνης βήτα-1α. Επίσης, διαπιστώθηκε ότι το προφίλ ασφάλειας του φαρμάκου ήταν συνολικά συνεπές με αυτό που παρατηρήθηκε σε προηγούμενες κλινικές δοκιμές σε ενήλικες.

Στην Ευρώπη έχει δοθεί έγκριση για τη διεξαγωγή μελετών σε παιδιά και σύντομα αναμένεται απόφαση του αντίστοιχου ευρωπαϊκού οργανισμού (ΕΜΑ). Το Gilenya εγκρίθηκε για πρώτη φορά στην Ε.Ε. το 2011 για θεραπεία πρώτης γραμμής των υποτροπιάζοντων μορφών της νόσου σε ενήλικες και ασθενείς με πολύ ενεργό σκλήρυνση και υποτροπή.

Η παιδιατρική μορφή της νόσου διαγιγνώσκεται συνήθως κατά την εφηβεία, σχετίζεται με υποτροπές που είναι πιο συχνές και συχνά πιο σοβαρές από αυτές που παρατηρούνται σε ενήλικες με τη νόσο.

Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια νευροεκφυλιστική πάθηση που συχνά πρωτοεμφανίζεται σε ηλικία 20 έως 40 ετών. Αν και είναι εξαιρετικά σπάνια στα παιδιά (λιγότεροι από το 5% των νέων περιπτώσεων αφορούν παιδιά ηλικίας κάτω των 16 ετών), φαίνεται να είναι πολύ πιο συχνή στα υπέρβαρα και παχύσαρκα κορίτσια.