Το στοίχημα των νέων θεραπειών για τη χοληστερόλη

Το πρώτο σημαντικό βήμα έγινε. Η μεγάλη έρευνα για ένα από τα νέα φάρμακα της χοληστερόλης πέτυχε τον πρωταρχικό της σκοπό και έδειξε ότι μειώνει τον κίνδυνο εμφράγματος και εγκεφαλικού. Όλοι όμως διεθνώς αναρωτιούνται πόσο; Εμείς στην Ελλάδα ασχολούμαστε με το κυνήγι μαγισσών της Novartis…

Ένα από τα πιο πολυσυζητημένα θέματα διεθνώς τα τελευταία 2-3 χρόνια είναι οι νέες θεραπείες για τη χοληστερόλη. Στην ιατρική ορολογία αποκαλούνται αναστολείς PCSK9. Πρόκειται για μονοκλωνικά αντισώματα, τα οποία αναστέλλουν μία πρωτεΐνη (PCSK9), μειώνοντας τα επίπεδα της λεγόμενης «κακής» χοληστερόλης. Τα φάρμακα αυτά είναι ενέσιμα και επιφέρουν σημαντική ελάττωση των επιπέδων της LDL χοληστερόλης, κατά 50-60%.

Υπάρχουν δύο τέτοια φάρμακα: το Repatha της αμερικανικής Amgen και το Praluent που έχει αναπτυχθεί από τη γαλλική Sanofi και την αμερικανική Regeneron. Βέβαια, οι δύο εταιρείες έχουν μπλέξει νομικά με την Amgen και αν αυτή δικαιωθεί, τότε είναι πολύ πιθανό να μονοπωλήσει την αγορά. Μέχρι πρότινος, έκανε έρευνα και η Pfizer αλλά οι δοκιμές της οδηγήθηκαν σε αποτυχία.

Το μεγάλο θέμα όμως είναι ότι τα φάρμακα αυτά έχουν αρκετά υψηλό κόστος θεραπείας (ετήσιο κόστος 14.000 δολάρια στις ΗΠΑ). Έτσι, η χορήγησή τους πρακτικά έχει περιοριστεί κυρίως σε ασθενείς με οικογενή υπερχοληστερολαιμία. Πρόκειται για μια κληρονομική μορφή της νόσου, που χαρακτηρίζεται από πολύ υψηλά επίπεδα LDL, τα οποία δεν μπορούν να μειωθούν ακόμη και με το συνδυασμό των ισχυρότερων φαρμάκων.

Και πάλι όμως, διεθνώς, πολλοί γιατροί είναι επιφυλακτικοί τόσο λόγω κόστους αλλά και αναμένοντας να τεκμηριωθούν τα οφέλη της χρήσης τους. Εύλογα, και οι αρχές δεν τα αποζημιώνουν με ευκολία. Προφανώς, τα ασφαλιστικά ταμεία και τα κράτη για να πεισθούν πρέπει να τεκμηριωθούν τα οφέλη των θεραπειών ειδικά στη μείωση του καρδιαγγειακού κινδύνου.

Οι μελέτες

Τον Νοέμβριο λοιπόν είχε δημοσιευτεί η πρώτη σημαντική μελέτη, η GLAGOV για το φάρμακο της Amgen. http://www.acc.org/latest-in-cardiology/clinical-trials/2016/11/14/00/18/glagov.

Αυτή έδειξε ότι η χορήγηση του φαρμάκου μπορεί να οδηγήσει σε υποστροφή της αθηρωματικής πλάκας. Σχεδόν τα δύο τρίτα των ασθενών, που λάμβαναν το φάρμακο – η συντριπτική πλειονότητα των οποίων λάμβαναν ήδη θεραπεία με στατίνη κατά την έναρξη της μελέτης – εμφάνισαν μείωση στο φορτίο της αθηρωματικής πλάκας.

Την περασμένη εβδομάδα λοιπόν δημοσιεύτηκαν τα αποτελέσματα μίας πολύ πιο σημαντικής μελέτης: http://www.amgen.com/media/news-releases/2017/02/amgen-announces-repatha-evolocumab-significantly-reduced-the-risk-of-cardiovascular-events-in-fourier-outcomes-study/.

Ούτε λίγο ούτε πολύ, η μελέτη FOURIER στην οποία πήραν μέρος 27.500 ασθενείς, έδειξε ότι το φάρμακο μπορεί να μειώσει τον καρδιαγγειακό κίνδυνο. Δηλαδή, να μειώσει εμφράγματα και εγκεφαλικά. Το ερώτημα όμως που απασχολεί όλους είναι: Πόσο μειώνεται αυτός ο κίνδυνος;

Όλοι λοιπόν έχουν στραμμένη την προσοχή τους στο συνέδριο του Αμερικανικού Κολλεγίου Καρδιολογίας τον επόμενα μήνα, όπου η ίδια η Amgen έχει δηλώσει ότι θα παρουσιαστούν οι λεπτομέρειες της μελέτης. Οι σχετικές ανακοινώσεις έχουν προγραμματιστεί για την Παρασκευή 17 Μαρτίου.

Εκτιμήσεις των αναλυτών αναφέρουν ότι για να αποζημιωθούν οι νέες ακριβές θεραπείες θα πρέπει οι μελέτες να δείξουν ότι ο καρδιαγγειακός κίνδυνος μειώνεται τουλάχιστον κατά 20-30%! Για να δούμε…

Ελλάδα

Φυσικά, εύλογα θα αναρωτηθεί κανείς: Τι γίνεται στην Ελλάδα; Στη χώρα μας εκτιμάται ότι υπάρχουν σημαντικές, ακάλυπτες ανάγκες ασθενών με αυξημένη χοληστερόλη:

• Περίπου 40.000 ασθενείς με οικογενή υπερχοληστερολαιμία. Δυστυχώς, η νόσος δεν διαγιγνώσκεται σωστά και η πλειοψηφία των ασθενών δεν γνωρίζει ότι πάσχει από αυτό το νόσημα. Το αποτέλεσμα είναι να χάνεται πολύτιμος χρόνος και τελικά οι ασθενείς να παθαίνουν έμφραγμα του μυοκαρδίου σε μικρή ηλικία.
• Περίπου 60-100.000 ασθενείς, που δεν μπορούν να ανεχθούν τις στατίνες λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών από τους μυς ή το ήπαρ.
• Άγνωστος αριθμός ασθενών υψηλού κινδύνου, οι οποίοι λόγω αρχικά υψηλών τιμών LDL χοληστερόλης ή μη ικανοποιητικής απάντησης στη θεραπεία δεν επιτυγχάνουν τους θεραπευτικούς στόχους.

Προφανώς και δεν είμαστε σε θέση να προσφέρουμε σε όλους τους ασθενείς, που προαναφέραμε τις πανάκριβες, νέες θεραπείες. Η θεραπεία με το Repatha στοιχίζει χονδρικά 4.500 ευρώ το χρόνο. Σκεφθείτε ότι μόνο για τους ασθενείς με οικογενή μορφή – ακόμη και αν είχε γίνει η διάγνωση σε όλους – χρειαζόμαστε 180 εκατ. ευρώ το χρόνο!

Εύλογα, γεννιούνται κρίσιμα ερωτήματα: Πότε επιτέλους όμως θα κάτσουμε να αξιολογήσουμε τις νέες θεραπείες; Πότε θα ξεκινήσουμε διαπραγματεύσεις με τις εταιρείες για να μειώσουμε το κόστος; Πότε θα θέσουμε προτεραιότητες και να καλύψουμε όσο περισσότερο μπορούμε τις ακάλυπτες ανάγκες των ασθενών;

Ωχ… ξέχασα. Τώρα ασχολούμαστε με το κυνήγι μαγισσών της Novartis!