Η Ευρώπη υστερεί ακόμη σε νέες θεραπείες

Πίσω στην «κούρσα» των νέων θεραπειών έρχεται η Ευρώπη παρά την έκδοση άδειας κυκλοφορίας για 92 νέα φάρμακα το 2021. Αύξηση κατά  μόνο 30% στον αριθμό νέων εγκεκριμένων δραστικών ουσιών καταγράφηκε σε σχέση με το 2020, σύμφωνα με την έκθεση ανασκόπησης φαρμακευτικού pipeline 2022, όπως αναφέρει η Nathalie Moll, Γενική Διευθύντρια EFPIA.

Αξιοσημείωτες είναι οι επαναστατικές θεραπείες CAR-T που μετασχηματίζουν τη θεραπεία καρκίνων του αίματος. Μεταξύ αυτών μία πολλά υποσχόμενη ανοσοθεραπεία για τον καρκίνο, που ονομάζεται BiTE (Bispecific T-cell Engager), σύμφωνα με όσα τονίζει στο κείμενό τη “Ωθώντας τα όρια της επιστήμης προς όφελος των ασθενών”η Γενική Διευθύντρια EFPIA.

Νέες θεραπείες επαναμυελίνωσης των ανοσοποιητικών συστηματων ασθενών  με Σκλήρυνση κατά Πλάκας υπόσχονται να επιβραδύνουν, να προλάβουν ή ακόμα και να αναστρέψουν την βλάβη που προκαλείται από τη ΣκΠ.  Εκτιμάται ότι θα διασφαλίσουν καλύτερη κίνηση, όραση και γνωστικές τους λειτουργίες. Οι πάσχοντες θα μπορούσαν να εξαρτώνται λιγότερο από τους οικογενειακούς φροντιστές τους – αυτήν τη στιγμή το 70% των πασχόντων από ΣκΠ εξαρτώνται από την βοήθεια που τους παρέχουν μέλη της οικογένειάς τους. Σε έμμεσο επίπεδο θα μειώσουν τις ανάγκες τους για κοινωνικές υπηρεσίες, επιφέροντας εξοικονόμηση στα συστήματα υγείας.

Το mRNA στην έρευνα

Η φετινή έκθεση προόδου φαρμακευτικού Pipeline σκιαγραφεί πώς οι κλινικές δοκιμές καταδεικνύουν τις δυνατότητες του mRNA στη θεραπεία του Γλοιοβλαστώματος, ενός επιθετικού και συχνά υποτροπιάζοντος καρκίνου. Μόνο το 25% των ασθενών με Γλοιοβλάστωμα επιβιώνουν για περισσότερο από ένα χρόνο, και μόνο 3% με 5% των ασθενών επιβιώνουν για περισσότερο από πέντε χρόνια. Ένα εμβόλιο mRNA για τη μείωση των όγκων που υποτροπιάζουν θα ανακουφίσει τόσο τον ασθενή όσο και τους φροντιστές του. Με 8000 φάρμακα υπό ανάπτυξη, το ερώτημα δεν είναι ΑΝ θα υπάρξει ιατρική καινοτομία, αλλά ΠΟΤΕ. Από ευρωπαϊκής σκοπιάς, η εικόνα δεν είναι ξεκάθαρη. Η περιοχή υπολείπεται άλλων σε ό,τι αφορά στην έρευνα και την ανάπτυξη – και δη γρήγορη – νέων θεραπειών.

Η χαμένη ευκαιρία της Ευρώπης

Τη τελευταία διετία αυξήθηκε ο αριθμός των κλινικών δοκιμών με CAR–T κατά 185%, αλλά περισσότερες από 80% αυτών των δοκιμών διεξάγονται εκτός Ευρώπης.  Πρόκειται μια χαμένη ευκαιρία των Ευρωπαίων στην πρώιμη πρόσβαση στην καινοτόμο θεραπεία που θα μπορούσε να προσφέρει καινούργια ελπίδα στην αντιμετώπιση τής ασθένειάς τους. Ενόσω η βιομηχανία μας δαπανά κάπου €41,5 δις. ετησίως σε έρευνα και ανάπτυξη στην Ευρώπη – και μεγαλύτερο ποσοστό των εσόδων της δαπανάται σε Ε&Α απ΄ ό,τι σε οποιοδήποτε άλλο κλάδο που βασίζεται στην έρευνα – οι επενδύσεις στις επιστήμες ζωής κατευθύνονται όλο και περισσότερο σε άλλες περιοχές του πλανήτη.

Επιχειρηματικά κεφάλαια υψηλού κινδύνου (VC)

Στις ΗΠΑ, το 2021 άντλησαν €16 δις που διοχέτευσαν σε γονιδιακές θεραπείες, νέες αγωγές που αντικαθιστούν ελαττωματικά ή εξαφανισμένα γονίδια, με σκοπό την ίαση από χρόνιες ή εξαιρετικά εξουθενωτικές σπάνιες παθήσεις. Στην ΕΕ επένδυσαν μόνο €3 δις. Εκτιμάται ότι χρειάζονται κανόνες και πολιτικές που ενθαρρύνουν τις επενδύσεις.

Για τη καινοτομία

Για να επιταχυνθεί η πορεία νέων θεραπειών και εμβολίων προς τους ασθενείς χρειάζονται:

• Οι κανονιστικές αρχές πρέπει να προσαρμόσουν τις κανονιστικές διαδικασίες.
• Οι σημερινές προσεγγίσεις στις Αξιολογήσεις Τεχνολογιών Υγείας, την τιμολόγηση και την αποζημίωση μπορεί να είναι ακατάλληλες για τις θεραπείες του αύριο.
• Νέες προσεγγίσεις στην χρηματοδότηση πραγματικά καινοτόμων θεραπειών.

Ήδη η EFPIA σε μια σειρά προτάσεων έφερε στο τραπέζι τη Equity-Based Tiered Pricing που ευθυγραμμίζει την τιμολόγηση με την οικονομική δυνατότητα των χωρών να πληρώσουν θα έκαναν το σύστημα πολύ δικαιότερο, μειώνοντας τις ανισότητες πρόσβασης στα φάρμακα που διαπιστώνονται αυτήν τη στιγμή στην ευρωπαϊκά κράτη. Από πλευράς δράσης, τα μέλη μας δεσμεύθηκαν να υποβάλουν φακέλους για την τιμολόγηση και αποζημίωση των νέων φαρμάκων και στις 27 χώρες μέλη μέσα σε δύο χρόνια από την ημερομηνία έκδοσης της άδειας κυκλοφορίας και να ιχνηλατούν αυτούς τους φακέλους συνεχώς ώστε να μπορούν να εντοπίσουν αμέσως το πιθανό σημείο ενδεχόμενης καθυστέρησης στην διεκπεραίωση, ώστε να μπορούν να κάνουν διάβημα στους ανάλογους εμπλεκόμενους.

Η μοντελοποίηση από το αμερικανικό ερευνητικό ινστιτούτο IQVIA προβλέπει ότι η δέσμευση της βιομηχανίας να υποβάλει άμεσα και να παρακολουθεί εκ του σύνεγγυς την διεκπεραίωση των φακέλων θα μπορούσε να αυξήσει την διαθεσιμότητα σε φάρμακα από 18% έως και 64% σε κάποιες χώρες . Μείζονος σημασίας είναι ότι μπορεί να μειώσει τον χρόνο αναμονής των ασθενών για νέες θεραπείες κατά 4 με 5 μήνες σε χώρες όπως η Βουλγαρία (-179 μέρες), η Πολωνία (-129 μέρες) και η Ρουμανία (-155 μέρες).

Απαραίτητη είναι η επιλογή της κατάλληλης πολιτικής για την αντιμετώπιση των αντίστοιχων ζητημάτων και η κοινοτική Φαρμακευτική Νομοθεσίας για την προστασία πνευματικής ιδιοκτησίας και ένα παγκοσμίου βεληνεκούς κανονιστικό πλαίσιο.