EFPIA: Αύξηση αδειών κυκλοφορίας νέων θεραπειών- Προτεραιότητα η ογκολογία στην κλινική έρευνα

Ενθαρρυντικά είναι τα στοιχεία για τις έρευνες που δημοσίευσε η EFPIA στην επισκόπηση των αγωγών για το 2024. Μέχρι  τον Νοέμβριο του 2024, ο EMA εξέδωσε 97 νέες άδειες κυκλοφορίας, εκ των οποίων οι 56 είναι νέες δραστικές ουσίες, σημειώνοντας αύξηση σε σχέση με το 2023,  καθώς είχαν εκδοθεί 77 άδειες κυκλοφορίας και 39 νέες δραστικές ουσίες.

Καταστάσεις όπως είναι ο καρκίνος, οι καρδιαγγειακές παθήσεις, η άνοια και η ΧΑΠ βρίσκονται σε έξαρση. Η έκθεση εκτιμά ότι περίπου 20-30 εκατομμύρια Ευρωπαίοι πάσχουν από κάποια σπάνια ασθένεια, ενώ οι καταστάσεις ψυχικής υγείας, συμπεριλαμβανομένης της κατάθλιψης, παραμένουν βαθιές και πολύπλευρες. Οι ασθενείς που ζουν με αυτές τις παθήσεις χρειάζονται νέες θεραπείες.

Η ογκολογία παραμένει ο μεγαλύτερος τομέας της κλινικής έρευνας, αντιπροσωπεύοντας σχεδόν το ένα τρίτο των δοκιμών (29%). Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες (CaGT) κατέχουν επίσης σημαντικό μερίδιο των συνολικών δοκιμών, γεγονός που υποδηλώνει ισχυρές επενδύσεις σε νέες προσεγγίσεις για τη στόχευση.

Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες (CaGT)

Κατέχουν σημαντικό μερίδιο των συνολικών δοκιμών, γεγονός που υποδηλώνει ισχυρές επενδύσεις σε νέες προσεγγίσεις για τη στόχευση του καρκίνου. Οι δοκιμές για ογκολογικές ενδείξεις εξακολουθούν να επικεντρώνονται κυρίως σε προχωρημένους ή μεταστατικούς καρκίνους, με καρκίνους υψηλής συχνότητας, όπως ο μεταστατικός μη μικροκυτταρικός καρκίνος του πνεύμονα (NSCLC) & ο καρκίνος του μαστού να αποτελούν ιδιαίτερα σημεία εστίασης της κλινικής δραστηριότητας. Οι καρκίνοι με χαμηλά ποσοστά επιβίωσης, όπως ο καρκίνος του παγκρέατος και ο καρκίνος του παχέος εντέρου, αποτελούν επίσης ενεργό πεδίο κλινικής δραστηριότητας.

Καρδιαγγειακά, λοιμώδη νοσήματα και αναπαραγωγική υγεία

Έχουν επίσης αυξήσει το αντίστοιχο μερίδιό τους στον αγωγό κλινικών δοκιμών μεταξύ 2018 και 2023.

Τομείς καινοτομίας

Καταπολέμηση της αντιμικροβιακής αντοχής (AMR): Καταγράφεται άνοδος των εμβολίων όπως έναντι του Streptococcus pneumoniae να βρίσκονται στο επίκεντρο, με 52 δοκιμές να έχουν αρχίσει από το 2021. Τα νέα εμβόλια μπορούν να βοηθήσουν στην πρόληψη των λοιμώξεων, στη μείωση της χρήσης αντιβιοτικών και στην παράταση της διάρκειας ζωής των νέων αντιβιοτικών. Τα νέα αντιμικροβιακά χρειάζονται επίσης για τη θεραπεία των υπερβακτηρίων που είναι ανθεκτικά στις υπάρχουσες θεραπείες, διασφαλίζοντας ότι οι ιατρικές θεραπείες και οι χειρουργικές επεμβάσεις παραμένουν αποτελεσματικές και για την καταπολέμηση της αυξανόμενης απειλής της ΑΜR.

Ωστόσο, ο αγωγός για νέα αντιμικροβιακά είναι εύθραυστος. Οι εταιρείες αντιμετωπίζουν όλο και περισσότερο οικονομικές δυσκολίες και οι ειδικοί εγκαταλείπουν τον τομέα.  Με μόνο τέσσερα αντιμικροβιακά φάρμακα σε ανάπτυξη που θα μπορούσαν να θεωρηθούν καινοτόμα, απαιτείται επειγόντως μια σειρά ισχυρών κινήτρων για την αναζωπύρωση της καινοτομίας και την αποκατάσταση του αγωγού.

Επίσης υπάρχουν τρία προφυλακτικά εμβόλια σε πρώιμο στάδιο ανάπτυξης για τον ιό Epstein-Barr (EBV), με τις πρώτες εγκρίσεις να αναμένονται στη δεκαετία του 2030. Αυτό θα αποφέρει σημαντικά οφέλη για τους ανθρώπους μέσω της μείωσης της επίπτωσης της σκλήρυνσης κατά πλάκας και των καρκίνων που σχετίζονται με τον EBV, καθώς και της σημαντικής μείωσης του κόστους της υγειονομικής περίθαλψης και του κοινωνικού κόστους. Τα μη επιδημιολογικά νοσήματα ευθύνονται για 41 εκατομμύρια θανάτους παγκοσμίως κάθε χρόνο.

Τα εμβόλια mRNA

Προσφέρουν μετασχηματιστική εξατομικευμένη θεραπεία για ασθενείς με καρκίνο, εκπαιδεύοντας το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού να καταστρέφει τα καρκινικά κύτταρα. Από το 2022 έχουν αρχίσει 37 ογκολογικές δοκιμές, το 86% των οποίων βρίσκεται στη φάση 1. Στον καρκίνο του παχέος εντέρου, υπάρχουν τρία εμβόλια mRNA σε δοκιμές φάσης 1 /2, με την πρώτη έγκριση να αναμένεται στις αρχές της δεκαετίας του 2030. Πρόκειται να προσφέρουν στους ασθενείς μια εντελώς νέα θεραπευτική επιλογή, υποσχόμενα βελτιωμένα ποσοστά επιβίωσης καθώς και ελαχιστοποίηση των χειρουργικών επεμβάσεων και των σχετικών επιπλοκών.

Για την μείζωνα καταθλιπτική διαταραχή (ΜΚΔ)

Αρκετές νέες θεραπείες για την MDD βρίσκονται υπό ανάπτυξη, πολλές από τις οποίες επικεντρώνονται στη βελτίωση της νευροπλαστικότητας (υποβοήθηση της ανάπτυξης και της επούλωσης του εγκεφάλου). Η δραστηριότητα των κλινικών δοκιμών στη ΜΔΣ είναι υψηλή, με 248 δοκιμές να έχουν ξεκινήσει από το 2019 στην Ευρώπη.

Οι γονιδιακές θεραπείες

Είναι νέες θεραπείες που αντικαθιστούν ελαττωματικά ή ελλείποντα γονίδια με στόχο τη θεραπεία ισόβιων, εξουθενωτικών ασθενειών. Η έκθεση δείχνει ότι 175 κλινικές δοκιμές που περιλαμβάνουν γονιδιακές θεραπείες με βάση τον AAV έχουν αρχίσει από το 2022, με έμφαση στις νευρολογικές και νευρομυϊκές ενδείξεις.

Αρκετές γονιδιακές θεραπείες για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) στοχεύουν στην έγκριση μέσα στα επόμενα 5 χρόνια, δίνοντας την υπόσχεση όχι μόνο να ανακουφίσουν τα συμπτώματα αλλά και να επιβραδύνουν ή να σταθεροποιήσουν την εξέλιξη της νόσου για όσους ζουν με την πάθηση.