Υπό αξιολόγηση νέα θεραπεία για το πολλαπλό μυέλωμα

Ταχεία διαδικασία αξιολόγησης για την ιξαζομίμπη (ixazomib) δρομολογεί ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ), μετά από σχετική πρόταση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP), αναγνωρίζοντας το μεγάλο ενδιαφέρον που παρουσιάζει το συγκεκριμένο φάρμακο από πλευράς δημόσιας υγείας και κυρίως από πλευράς θεραπευτικής καινοτομίας.

Η Ιξαζομίμπη ανήκει στην κατηγορία ενός ερευνητικού αναστολέα πρωτεασώματος που λαμβάνεται από το στόμα για ασθενείς με υποτροπιάζον/ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα,τη συγκεκριμένη κατηγορία ασθενών.

Τα δεδομένα της αίτησης βασίζονται στα αποτελέσματα της πρώτης προκαθορισμένης ενδιάμεσης ανάλυσης της κύριας μελέτης φάσης 3 TOURMALINE-MM1. Η συγκεκριμένη μελέτη είναι μια διεθνής, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή στην οποία συμμετέχουν 722 ασθενείς για την αξιολόγηση της ανωτερότητας της ιξαζομίμπης συν λεναλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης έναντι του εικονικού φαρμάκου συν λεναλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζον και/ή ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα. Στο πλαίσιο της εν λόγω μελέτης, οι ασθενείς συνεχίζουν να λαμβάνουν θεραπεία μέχρι την εξέλιξη της νόσου και αξιολογούνται οι μακροπρόθεσμες εκβάσεις τους.

«Χαιρετίζουμε την απόφαση της CHMP να συμπεριλάβει στην ταχεία διαδικασία αξιολόγησης την ιξαζομίμπη και πιστεύουμε ότι το γεγονός αυτό υπογραμμίζει την επείγουσα ανάγκη θεραπευτικής καινοτομίας όσον αφορά την αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος», δήλωσε ο Andrew Plump, M.D., Ph.D., ανώτερος ιατρικός και επιστημονικός σύμβουλος της Takeda. «Ανυπομονούμε να ανακοινώσουμε τα δεδομένα της μελέτης TOURMALINE-MM1 από την πρώτη προκαθορισμένη ενδιάμεση ανάλυση σε κάποιο επερχόμενο ιατρικό συνέδριο και εκτιμούμε ιδιαίτερα τη διαρκή αφοσίωση και προσήλωση των ασθενών και των οικογενειών τους που συμμετέχουν στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ιξαζομίμπης» πρόσθεσε.

«Η συνεχής θεραπεία αναδεικνύεται σε πρότυπο φροντίδας των ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα, καθώς έχει καταδειχθεί ότι βελτιώνει τις μακροπρόθεσμες εκβάσεις», επισήμανε ο Philippe Moreau, MD, από το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Ναντ στη Γαλλία. «Εάν εγκριθεί η ιξαζομίμπη, οι γιατροί θα έχουν για πρώτη φορά τη δυνατότητα να επιλέγουν ένα λαμβανόμενο αποκλειστικά από το στόμα σχήμα που βασίζεται σε αναστολέα πρωτεασώματος για την αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος, κάτι που μπορεί να αποτελέσει πραγματικό πλεονέκτημα για την παροχή μακροχρόνιας θεραπείας» συμπλήρωσε.

Σχετικά με το πολλαπλό μυέλωμα

Το πολλαπλό μυέλωμα είναι ένας καρκίνος των πλασματοκυττάρων, τα οποία απαντούν στον μυελό των οστών. Στο πολλαπλό μυέλωμα μια ομάδα πλασματοκυττάρων που ονομάζονται μυελωματικά κύτταρα γίνονται καρκινικά και πολλαπλασιάζονται, αυξάνοντας τον αριθμό των πλασματοκυττάρων σε επίπεδο υψηλότερο από το φυσιολογικό. Καθώς τα πλασματοκύτταρα κυκλοφορούν ευρέως στον οργανισμό, μπορούν να πλήξουν πολλά οστά του σώματος και ενδέχεται να προκαλέσουν συμπιεστικά κατάγματα, οστεολυτικές βλάβες και σχετιζόμενο πόνο. Το πολλαπλό μυέλωμα μπορεί να προκαλέσει αρκετά σοβαρά προβλήματα υγείας που επηρεάζουν τα οστά, το ανοσοποιητικό σύστημα, τους νεφρούς και τον αριθμό των ερυθρών αιμοσφαιρίων. Στα συχνότερα συμπτώματα της νόσου περιλαμβάνεται ο πόνος στα οστά και η κόπωση, που αποτελεί με τη σειρά του σύμπτωμα της αναιμίας. Το πολλαπλό μυέλωμα είναι μια σπάνια μορφή καρκίνου, με τον ετήσιο αριθμό νέων περιστατικών να ανέρχεται σε 39.000 στην ΕΕ και σε 114.000 σε ολόκληρο τον κόσμο.

Σχετικά με την ιξαζομίμπη

Η ιξαζομίμπη (MLN9708) είναι ένας από το στόμα λαμβανόμενος ερευνητικός αναστολέας πρωτεασώματος που μελετάται σε ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα, συστημική αμυλοείδωση ελαφριάς αλυσίδας (AL) και άλλες κακοήθεις νόσους. Η ιξαζομίμπη έλαβε τον χαρακτηρισμό «ορφανό φάρμακο» για το πολλαπλό μυέλωμα στις Ηνωμένες Πολιτείες και στην Ευρώπη το 2011 και για την AL αμυλοείδωση στις ΗΠΑ και την Ευρώπη το 2012. Η ιξαζομίμπη έλαβε τον χαρακτηρισμό «πρωτοποριακή θεραπεία» από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για την υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική AL αμυλοείδωση το 2014. Αποτελεί επίσης τον πρώτο από το στόμα λαμβανόμενο αναστολέα πρωτεασώματος που εισάγεται σε κλινικές δοκιμές φάσης 3.

Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ιξαζομίμπης ενισχύει περαιτέρω τη συνεχή δέσμευση της Takeda για την ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για τους ανθρώπους που πάσχουν από πολλαπλό μυέλωμα σε ολόκληρο τον κόσμο και τους επαγγελματίες του τομέα υγείας που τους φροντίζουν.

Επί του παρόντος, βρίσκονται σε εξέλιξη πέντε παγκόσμιες μελέτες φάσης 3:

• η TOURMALINE-MM1, που διερευνά την ιξαζομίμπη έναντι του εικονικού φαρμάκου, σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη σε ασθενείς με υποτροπιάζον και/ή ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα•
• η TOURMALINE-MM2, που διερευνά την ιξαζομίμπη έναντι του εικονικού φαρμάκου, σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη σε ασθενείς με πρόσφατα διαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα•
• η TOURMALINE-MM3, που διερευνά την ιξαζομίμπη έναντι του εικονικού φαρμάκου ως θεραπεία συντήρησης σε ασθενείς με πρόσφατα διαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα, μετά από θεραπεία επαγωγής και αυτόλογη μεταμόσχευση αρχέγονων κυττάρων (ASCT)•
• η TOURMALINE-MM4, που διερευνά την ιξαζομίμπη έναντι του εικονικού φαρμάκου ως θεραπεία συντήρησης σε ασθενείς με πρόσφατα διαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα που δεν έχουν υποβληθεί σε ASCT•
• η TOURMALINE-AL1, που διερευνά την ιξαζομίμπη συν δεξαμεθαζόνη έναντι ενός από τα σχήματα της μελέτης που επιλέγει ο εκάστοτε γιατρός σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική AL αμυλοείδωση.