Ασθενής έλαβε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο μέσω του NHS. Το φάρμακο που χορηγήθηκε πρώτη φορά στο νοσοκομείο Guy’s and St Thomas’ κοστίζει 2,6 εκατομμύρια λίρες ανά δόση.

Συγκεκριμένα, ένας 44χρονος άνδρας έγινε ο πρώτος ασθενής που έλαβε μια σωτήρια δόση του «πιο ακριβού φαρμάκου στον κόσμο» μέσω του βρετανικού συστήματος υγείας NHS, σύμφωνα με την daily mail.co.uk.Το φάρμακο ονομάζεται Hemgenix και έχει εκτιμώμενο κόστος περίπου 2,6 εκατομμύρια λίρες ανά ασθενή. Η πρώτη χορήγηση παραγματοποιήθηκε χθες στο Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trust στο Λονδίνο. Πρόκειται για μοναδική θεραπεία με ενδοφλέβια έγχυση (IV drip) και είναι η μόνη του είδους της για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας B.

Πώς λειτουργεί το Hemgenix:

Το Hemgenix είναι μια γονιδιακή θεραπεία που στοχεύει στην εισαγωγή ενός λειτουργικού γονιδίου στον οργανισμό για την παραγωγή του παράγοντα IX, βοηθώντας έτσι στην φυσική διαδικασία πήξης του αίματος. Το Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) είναι μια εφάπαξ θεραπεία, διάρκειας 1–2 ωρών, που μπορεί να καταργήσει την ανάγκη για τακτικές εγχύσεις και να μειώσει τις αιμορραγίες, όπως αναφέρεται στην ιστοσελίδα του NHS. Η θεραπεία λειτουργεί εισάγοντας ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου του παράγοντα IX στο σώμα, επιτρέποντας στο ήπαρ να τον παράγει μόνο του.

Ενδείξεις:
Το Hemgenix ενδείκνυται για ενήλικες με αιμορροφιλία Β που είτε χρησιμοποιούν ήδη προφυλακτική θεραπεία με παράγοντα IX, είτε έχουν απειλητικές για τη ζωή αιμορραγίες στο παρελθόν ή στο παρόν, ή έχουν επαναλαμβανόμενα, σοβαρά αυτόματα επεισόδια αιμορραγίας. Μπορεί να μειώσει ή να εξαλείψει την ανάγκη για προφυλακτική θεραπεία με τον παράγοντα IX, επιτρέποντας στους ασθενείς να παράγουν τον δικό τους παράγοντα IX.

Αιμορροφιλία Β

Είναι μια διαταραχή της πήξης του αίματος, κατά την οποία απαραίτητη για την πήξη. Tο σώμα δεν παράγει επαρκώς —ή καθόλου— μια ζωτική πρωτεΐνη που σταματά την αιμορραγία από τα τραύματα. Γι’ αυτό και όσοι πάσχουν από τη συγκεκριμένη διαταραχή κινδυνεύουν από σοβαρές ή ακόμη και απειλητικές για τη ζωή αιμορραγίες, ακόμη και μετά από μικροτραυματισμούς. Οι ασθενείς διατρέχουν επίσης τον κίνδυνο για τις λεγόμενες «αυτόματες αιμορραγίες», που μπορούν να προκληθούν χωρίς άμεσο τραυματισμό και να αποβούν θανατηφόρες αν εκδηλωθούν σε ζωτικά όργανα.

Τέλος στη ταλαιπωρία

Πριν την εμφάνιση του Hemgenix, όλοι οι ασθενείς με αιμορροφιλία Β χρειάζονταν τακτικές εβδομαδιαίες ενέσεις με τεχνητό παράγοντα πήξης, ώστε να μειώσουν τον κίνδυνο σοβαρών επιπλοκών.Ο ασθενής, που μίλησε ανώνυμα στο Βρετανικό ΜΜΕ, διαγνώστηκε με αιμορροφιλία Β σε ηλικία μόλις 18 μηνών και δήλωσε πως πλέον ανυπομονεί για μια ζωή χωρίς ανησυχία. Ο ασθενής εκτιμά ότι στο εξής θα μπορεί να κάνει  πράγματα που κανονικά δεν θα τολμούσε,  να μη χρειάζεται πλέον να προγραμματίζει παραδόσεις φαρμάκων, να ψάχνει νοσοκομεία όταν ταξιδεύει στο εξωτερικό.

Χορήγηση ορόσημο

Ιατροί και ανθρωπιστικές οργανώσεις εξήραν τη διάθεση της νέας θεραπείας, χαρακτηρίζοντάς την κομβικό ορόσημο για να μπορέσουν οι ασθενείς να ζήσουν μια πιο πλήρη και αυτόνομη ζωή. Η Dr Pu-Lin Luo, αιματολόγος στο νοσοκομείο Guy’s and St Thomas’ και υπεύθυνη για τη χορήγηση της θεραπείας, δήλωσε πως πρόκειται για «ένα συναρπαστικό βήμα» στην αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας Β:«Είναι ένα τεράστιο βήμα στην ικανότητά μας να διαχειριστούμε την πάθηση και μπορεί να αλλάξει τη ζωή κάποιων από τους ασθενείς μας. Είναι επίσης απόδειξη της προόδου των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών στο Ηνωμένο Βασίλειο», τόνισε.
Η Kate Burt, διευθύνουσα σύμβουλος της φιλανθρωπικής οργάνωσης The Haemophilia Society, πρόσθεσε:«Η σημερινή ημέρα αποτελεί ένα σημαντικό ορόσημο όχι μόνο για τον συγκεκριμένο ασθενή, αλλά για όλους όσοι ζουν με αιμορροφιλία Β στο Ηνωμένο Βασίλειο».

Ποιοι μπορούν να λάβουν το Hemgenix

Το Hemgenix είναι πλέον διαθέσιμο μέσω του NHS για ενήλικες με μέτρια έως σοβαρή αιμορροφιλία B, χωρίς ιστορικό αναστολέων του παράγοντα IX. Η θεραπεία χρηματοδοτείται από το Innovative Medicines Fund (IMF) του NHS England.Στο Ηνωμένο Βασίλειο, περίπου 2.000 άτομα ζουν με αιμορροφιλία B, και σύμφωνα με το NICE, περίπου 250 ασθενείς πληρούν τα κριτήρια για τη νέα θεραπεία.
Το φάρμακο υπόκειται σε συνεχή φαρμακοεπαγρύπνηση, ώστε να εντοπίζονται άμεσα τυχόν νέες πληροφορίες για την ασφάλειά του.