Η εταιρεία TAKEDA γνωστοποίησε τα θετικά αποτελέσματα δύο βασικών μελετών Φάσης 3 για το υπό ανάπτυξη φάρμακο της oveporexton (TAK-861) στη ναρκοληψία τύπου 1 (NT1).

Συγκεκριμένα, επιτεύχθηκαν όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία σε δύο τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο μελέτες Φάσης 3 του oveporexton (TAK-861), καταδεικνύοντας σημαντική βελτίωση σε ένα ευρύ φάσμα συμπτωμάτων.

Το oveporexton (TAK-861) είναι ένας δυνητικά πρώτος στην κατηγορία του, από του στόματος χορηγούμενος, υπό έρευνα, εκλεκτικός αγωνιστής του υποδοχέα της ορεξίνης 2 (OX2R). Η ναρκοληψία τύπου 1 προκαλείται από την απώλεια των νευρώνων που παράγουν ορεξίνη στον εγκέφαλο και οι αγωνιστές της ορεξίνης έχουν σχεδιαστεί για να αντιμετωπίζουν αυτήν ακριβώς την ανεπάρκεια ορεξίνης.

Ναρκοληψία

Η ναρκοληψία τύπου 1 (NT1) είναι μια χρόνια, σπάνια νευρολογική διαταραχή που οδηγεί σε μια σειρά από εξουθενωτικά συμπτώματα, που περιλαμβάνουν την υπερβολική υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας, την καταπληξία, τις διαταραχές του νυχτερινού ύπνου, την υπνική παράλυση και παραισθήσεις κατά την επέλευση του ύπνου (υπναγωγικές) ή την αφύπνιση. Επιπλέον, τα άτομα που ζουν με NT1 συχνά αναφέρουν δυσκολία στη σκέψη, τη μνήμη ή τη συγκέντρωση.

Η NT1 προκαλείται από την απώλεια των νευρώνων που παράγουν ορεξίνη στον εγκέφαλο, οι οποίοι ρυθμίζουν την εγρήγορση και τον ύπνο και θεωρούνται επίσης απαραίτητοι για άλλες λειτουργίες όπως η εστίαση της προσοχής. Επί του παρόντος, το πρότυπο καθιερωμένης φροντίδας περιορίζεται σε συμπτωματικές θεραπείες που μπορούν να αντιμετωπίσουν, μόνο εν μέρει, ορισμένα από τα συμπτώματα.

Οι μελέτες

Οι μελέτες FirstLight (TAK-861-3001) και RadiantLight (TAK-861-3002) ήταν δύο μεγάλες, παγκόσμιες μελέτες Φάσης 3 που διεξήχθησαν σε 19 χώρες. Και οι δύο μελέτες πέτυχαν στατιστικά σημαντική βελτίωση έναντι του εικονικού φαρμάκου με τιμές p <0,001 για όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία σε όλες τις δόσεις μετά από 3 μήνες θεραπεία.

Τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία αξιολόγησης της αντικειμενικής και της αναφερόμενης από τους ασθενείς βελτίωσης ως προς την εγρήγορση, την υπερβολική υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας, την καταπληξία, την ικανότητα διατήρησης της προσοχής, τη συνολική ποιότητα ζωής και τις καθημερινές δραστηριότητες, καταδεικνύουν στατιστικά και κλινικά, σημαντική βελτίωση με σχεδόν φυσιολογικές τιμές σε όλο το φάσμα συμπτωμάτων που διερευνήθηκαν.

Είναι η πρώτη φορά που επικυρώνεται ο εν λόγω μηχανισμός δράσης σε μελέτες Φάσης 3, οι οποίες καταδεικνύουν σημαντική βελτίωση σε ένα ευρύ φάσμα συμπτωμάτων. Αυτά τα αποτελέσματα επιβεβαιώνουν περαιτέρω ότι το oveporexton μπορεί να αλλάξει το πρότυπο καθιερωμένης φροντίδας για τη συγκεκριμένη νόσο.

Η Takeda πρόκειται να παρουσιάσει τα αποτελέσματα σε επερχόμενα ιατρικά συνέδρια και σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση νέου φαρμάκου στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και σε άλλες παγκόσμιες ρυθμιστικές αρχές εντός του 2025.