Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) ενέκρινε θετική γνωμοδότηση για το Itvisma, ανοίγοντας τον δρόμο για την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που απευθύνεται σε παιδιά άνω των δύο ετών, εφήβους και ενήλικες με SMA. Η εξέλιξη αυτή δημιουργεί σημαντική αισιοδοξία για την ενίσχυση των θεραπευτικών επιλογών και στην Ελλάδα, που το SMA Hellas παρακολουθεί στενά τις διαδικασίες.

Το Itvisma (intrathecal onasemnogene abeparvovec) αποτελεί τη μοναδική γονιδιακή θεραπεία που σχεδιάστηκε ειδικά για ασθενείς δύο ετών και άνω με 5q SMA και διπλή μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1. Η θεραπεία χορηγείται μία φορά, χωρίς προσαρμογή δόσης ανά ηλικία ή σωματικό βάρος, αντικαθιστώντας το ελαττωματικό γονίδιο SMN1 και στοχεύοντας στη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας και στη μείωση της ανάγκης για χρόνια φαρμακευτική αγωγή.

Κλινικά δεδομένα που οδήγησαν στη θετική γνωμοδότηση

Η απόφαση της CHMP βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης ΙΙΙ STEER, καθώς και των STRENGTH και STRONG. Στη STEER, το Itvisma πέτυχε στατιστικά σημαντική βελτίωση 2,39 βαθμών στην κλίμακα HFMSE, με τα αποτελέσματα να διατηρούνται για τουλάχιστον 52 εβδομάδες. Οι μελέτες έδειξαν όφελος τόσο σε θεραπευτικά αφελείς όσο και σε προθεραπευμένους ασθενείς, επιβεβαιώνοντας τη δυνατότητα της θεραπείας να προσφέρει λειτουργικά κέρδη που μεταφράζονται σε πραγματικές καθημερινές δεξιότητες.

Η σημασία για την ευρωπαϊκή και ελληνική κοινότητα SMA

Η CEO του SMA Europe, Nicole Gusset, υπογράμμισε στα λεγόμενά του ότι οι μεγαλύτερες ηλικιακές ομάδες έχουν ιστορικά περιορισμένη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, χαρακτηρίζοντας τη γνωμοδότηση «σημαντικό βήμα για την κάλυψη ενός υπαρκτού κενού». Αντίστοιχα, ο καθηγητής Tim Hagenacker σημείωσε ότι ακόμη και μία μονάδα βελτίωσης στην HFMSE μπορεί να μεταφραστεί σε ουσιαστική λειτουργική αυτονομία για τους ασθενείς. Στην Ελλάδα, το SMA Hellas βρίσκεται σε συνεχή επικοινωνία με ευρωπαϊκούς φορείς και την κοινότητα SMA, με στόχο την έγκαιρη ενημέρωση των οικογενειών και την προετοιμασία για την πιθανή ένταξη της θεραπείας στο θεραπευτικό οπλοστάσιο της χώρας.

Το επόμενο βήμα: Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής

Με τη θετική γνωμοδότηση της CHMP, η τελική έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται μέσα στους επόμενους μήνες. Αν εγκριθεί, το Itvisma θα αποτελέσει την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για εφήβους και ενήλικες με SMA στην Ευρωπαϊκή Ένωση, επεκτείνοντας το πεδίο που μέχρι σήμερα κάλυπτε το Zolgensma για βρέφη και μικρά παιδιά. Η εξέλιξη αυτή ενισχύει την προοπτική για πιο στοχευμένες, μακροχρόνιες λύσεις στη SMA και αναμένεται να επηρεάσει σημαντικά τον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζεται η νόσος σε ευρωπαϊκό και εθνικό επίπεδο.