Προς έγκριση οδεύει πειραματικό φάρμακο της BioMarin

Πετυχαίνει το στόχο της στα προκαταρκτικά δεδομένα μελέτης όψιμης φάσης, το πειραματικό φάρμακο που αναπτύσσεται από τη φαρμακευτική επιχείρηση BioMarin Pharmaceutical Inc, για τη γενετική διαταραχή που καταλήγει σε γνωστικά και ψυχιατρικά προβλήματα.
Όπως μεταδίδει το Reuters, το φάρμακο pegvaliase μείωσε τα επίπεδα της αμινοξύ φαινυλαλανίνης σε ασθενείς που εμφάνιζαν ανεπάρκεια ενός συγκεκριμένου ενζύμου, που απαιτείται προκειμένου να μεταβολίζουν τη φαινυλαλανίνη.
Το φάρμακο δοκιμάζεται σε ασθενείς με ανεπάρκεια φαινυλαλανίνης (ΡΑΗ), σε σχέση με ένα εικονικό φάρμακο, μια διαταραχή που διαγιγνώσκεται σε περίπου 50.000 ασθενείς στον ανεπτυγμένο κόσμο.
Η ανεπάρκεια του ΡΑΗ δημιουργεί τοξική συσσώρευση φαινυλαλανίνης στο αίμα, προκαλώντας σοβαρές επιπλοκές, συμπεριλαμβανομένης της σοβαρής νοητικής καθυστέρησης, προβλήματα συμπεριφοράς και ψυχιατρικών συμπτωμάτων.
Τα δεδομένα έδειξαν φάρμακο της BioMarin βελτίωσαν τα επίπεδα της φαινυλαλανίνης στο αίμα κατά 62% περίπου σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Η BioMarin αναμένεται να υποβάλει αίτηση κυκλοφορίας για το φάρμακο προς το τέλος του έτους, κατόπιν συνεννόησης με την αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων.