Θετική γνωμοδότηση έλαβαν από την αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων 11 νέες φαρμακευτικές θεραπείες. Όλες τους αναμένεται να λάβουν έγκριση κυκλοφορίας τους επόμενους μήνες.

Ανάμεσα στις νέες θεραπείες, ξεχωρίζουν δύο, οι οποίες αφορούν την αντιμετώπιση σπάνιων νευροεκφυλιστικών παθήσεων σε παιδιά. Αναλυτικότερα, τα υπό έγκριση σκευάσματα αφορούν τα ακόλουθα νοσήματα:

• Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία. Θεωρείται μία από τις πιο συχνές αιτίες βρεφικής θνησιμότητας οφειλόμενη σε γενετικούς παράγοντες. Η διαταραχή αυτή έχει ως αποτέλεσμα συμμετρική μυϊκή αδυναμία και την εκφύλιση των κινητικών μυών. Η νόσος είναι σπάνια αλλά συνήθως θανατηφόρα. Για να εκδηλωθεί η νόσος θα πρέπει το παιδί να κληρονομήσει και από τους δύο του γονείς από ένα παθολογικό (μεταλλαγμένο) γονίδιο. Στη Ελλάδα η θεωρείται ότι αποτελεί το τρίτο πιο συχνό γενετικό νόσημα μετά την μεσογειακή αναιμία και την ινοκυστική ίνωση και αν και μέχρι σήμερα δεν υπάρχουν επιδημιολογικές μελέτες υπολογίζεται όμως ότι κάθε χρόνο γεννιούνται 10 -14 παιδιά με τη νόσο. Η βιοτεχνολογική εταιρεία Biogen έχει αναπτύξει το φάρμακο Spinraza (nusinersen), το οποίο έχει λάβει θετική γνωμοδότηση. Αυτή βασίζεται σε κλινική μελέτη, η οποία έδειξε ότι το 51% των ασθενών ανταποκρίκονται στη θεραπεία. Επίσης, ο κίνδυνος θανάτου μειώνεται κατά 47%.

• Νόσος CLN2 (ceroid lipofuscinosis type 2). Πρόκειται για μία πολύ σπάνια και θανατηφόρα νευροεκφυλιστική νόσο της παιδικής ηλικίας, που χαρακτηρίζεται από χαμηλά επίπεδα ενός ενζύμου (tripeptidyl-peptidase 1), για την οποία μέχρι σήμερα δεν υπάρχει καμία θεραπεία. Η νέα θεραπεία της εταιρείας BioMarin με την ονομασία Brineura cerliponase alfa) αναμένεται να βελτιώσει μερικά από τα συμπτώματα. Σε μία κλινική μελέτη με 23 ασθενείς, οι 20 παρουσίασαν βελτίωση (επιβράδυνση εξέλιξης της νόσου, σταθεροποίηση ή μερική βελτίωση στην κινητικότητα).

• Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία. Η υπό έγκριση θεραπεία με την ονομασία Besponsa (inotuzumab ozogamicin) έχει αναπτυχθεί από την Pfizer και εκτιμάται ότι θα βελτιώσει το ποσοστό των ασθενών, που παρουσιάζουν πλήρη ύφεση και μοριακή ύφεση ή καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου.

• Ρευματοειδής αρθρίτιδα. Η εταιρεία Sanofi έχει αναπτύξει το φάρμακο Kevzara (sarilumab) που σε συνδυασμό με μεθοτρεξάτη θα αφορά τη θεραπεία ασθενών με μέτρια και σοβαρή μορφή της νόσου, οι οποίοι δεν έχουν ανταποκριθεί στις τροποποιητικές θεραπείες. Θα μπορεί να δοθεί και μόνο του σε άτομα που δεν μπορούν να λάβουν μεθοτρεξάτη.
• Ψωρίαση. Το νέο φάρμακο ονομάζεται Skilarence και έχει αναπτυχθεί από την Αφορά ασθενείς που έχουν ανάγκη συστηματικής θεραπείας.
• Νόσος Wilson. Η νόσος ονομάζεται και ηπατοφακοειδής εκφύλιση. Είναι μία αυτοσωματική υπολειπόμενη γενετική διαταραχή κατά την οποία ο χαλκός συσσωρεύεται στους ιστούς και εκδηλώνεται με νευρολογικά ή ψυχιατρικά συμπτώματα και ως ασθένεια του ήπατος. Η νόσος εμφανίζεται σε 1 έως 4 ανά 100.000 ανθρώπους. Εάν ένα παιδί κληρονομήσει το γονίδιο και από τους δύο γονείς μπορεί να αναπτύξει τη νόσο και τα συμπτώματα εμφανίζονται συνήθως στην ηλικία μεταξύ 6 και 20 ετών. Η αρμόδια επιτροπή γνωμοδότησε θετικά για το φάρμακο Cuprior (trientine tetrahydrochloride) της εταιρείας GMP-Orphan.

Ακόμη, θετική γνωμοδότηση έλαβαν τρία βιο-ομοειδή:

1. Το Erelzi (etanercept) της Sandoz για τη θεραπεία της ρευματοειδούς αρθρίτιδας, νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας, ψωριασικής αρθρίτιδας, αγκυλοποιητικής σπονδυλοαρθρίτιδας κλπ.
2. Τα Rixathon και Riximyo επίσης της Sandoz που και τα δύο περιέχουν την ουσία rituximab για τη θεραπεία του λεμφώματος non-Hodgkin, ρευματοειδής αρθρίτιδας, πολυαγγειίτιδας κλπ. Το Rixathon μπορεί να χορηγηθεί και φια την θεραπεία χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας.

Τέλος, η αρμόδια επιτροπή γνωμοδότησε θετικά για το γενόσημο Febuxostat Mylan της Mylan, το οποίο αφορά την πρόληψη και θεραπεία της υπερουριχαιμίας και το γενόσημο Ucedane (carglumic acid) της Lucane Pharma που αφορά τη θεραπεία της υπεραμμωνιαιμίας.