Νέα θεραπεία για την αιμορροφιλία Α

Η Ε.Ε. ενέκρινε ένα νέο φάρμακο για την κατ’ επίκκληση και προφυλακτική χορήγηση σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών, που πάσχουν από αιμορροφιλία Α. Πρόκειται για μία κληρονομική, αιματολογική νόσο, που χτυπά κυρίως αγόρια και οφείλεται στην απουσία ενός παράγοντα, που είναι κρίσιμος για την πήξη του αίματος.

Το νέο φάρμακο ονομάζεται Adynovi και αποτελεί ανασυνδυασμένη μορφή του παράγοντα 8. Η διαφοροποίησή του από τις ήδη υπάρχουσες θεραπείες είναι ότι η δράση του διαρκεί περισσότερο και άρα απαιτεί λιγότερες ενέσεις. Η προφυλακτική θεραπεία με το Adynovi  αφορά ενέσεις 2 φορές την εβδομάδα.

Το Adynovi κυκλοφορεί από την φαρμακοβιομηχανία Shire, αλλά έχει αναπτυχθεί από την Baxalta, η οποία εξαγοράστηκε από τη Shire το 2016 έναντι 32 δις δολαρίων. Το φάρμακο έχει εγκριθεί και στις ΗΠΑ με την ονομασία Adynovate.

Γενικά, η θεραπεία της ασθένειας γίνεται με δύο τρόπους, κατ’ επίκληση ή προφυλακτικά. Αν ο παράγοντας χορηγείται όταν εμφανίζεται αιμορραγία, η αγωγή ονομάζεται συμπτωματική ή κατ΄ επίκληση και έχει ως αποτέλεσμα την παύση της αιμορραγίας μόλις φτάσει στην περιοχή της αιμορραγίας επαρκής ποσότητα παράγοντα.

Αν η χρήση των παραγόντων γίνεται ανά τακτά διαστήματα, με στόχο την πρόληψη εμφάνισης της αιμορραγίας, τότε η αγωγή αυτή ονομάζεται προφυλακτική. Η προφυλακτική έχει αποδειχτεί ότι ελαχιστοποιεί τον αριθμό των αιμορραγιών στις αρθρώσεις, με αποτέλεσμα να προφυλάσσεται η λειτουργία τους και να προλαμβάνεται η αναπηρία.

Συνεπώς, η θεραπεία αυτή είναι μακροπρόθεσμα οικονομικότερη, επειδή εξαλείφει το υψηλό κόστος, το οποίο σχετίζεται με την φροντίδα των αρθρώσεων, που έχουν υποστεί βλάβη. Και φυσικά, προσφέρει ασύγκριτα καλύτερη ποιότητα ζωής στους ασθενείς.

Παγκοσμίως, υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 400.000 άνθρωποι με τη νόσο. Η Αιμορροφιλία Α είναι ο πιο κοινός τύπος της ασθένειας, όπου ο παράγοντας 8 είναι αυτός που απουσιάζει ή βρίσκεται σε χαμηλά επίπεδα και εμφανίζεται σε 1 στις 5.000 γεννήσεις αγοριών.

Στην Ελλάδα ο συνολικός αριθμός ασθενών με αιμορροφιλία υπολογίζεται περίπου στους 850-1.000. Υπάρχουν εξειδικευμένα Κέντρα Αιμορροφιλικών στα μεγάλα νοσοκομεία της χώρας, τα οποία είναι υπεύθυνα για την προμήθεια και τη χορήγηση των παραγώγων του αίματος, που χρειάζονται τα άτομα με αιμορροφιλία.