Έρχονται 5 νέες θεραπείες στην Ε.Ε.

Θετική γνωμοδότηση έλαβαν από την αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (CHMP) 5 νέες θεραπείες και εκτός απροόπτου θα λάβουν έγκριση μέσα στους επόμενους μήνες. Ανάμεσά τους είναι και το πρώτο φάρμακο για το νεογνικό διαβήτη.

Πρόκειται για το Amglidia (γλιβενκλαμίδη) της εταιρείας AMMTeK, που αφορά τη θεραπεία του νεογνικού σακχαρώδη διαβήτη σε νεογνά, βρέφη και παιδιά. Το φάρμακο λειτουργεί διευκολύνοντας την απελευθέρωση της ινσουλίνης στην κυκλοφορία του αίματος.

Ο νεογνικός διαβήτης είναι μια εξαιρετικά σπάνια μορφή διαβήτη που διαγνώσκεται τους πρώτους 6 μήνες της ζωής. Η κατάσταση είναι απειλητική για τη ζωή και εξουθενωτική λόγω των συμπτωμάτων, που προκαλούνται από τα υψηλά επίπεδα σακχάρου στο αίμα και τον κίνδυνο κετοξέωσης.

Η διαβητική κετοξέωση είναι μία σπάνια, αλλά δυνητικά θανατηφόρα, επιπλοκή σε ασθενείς με σακχαρώδη διαβήτη τύπου Ι και ΙΙ. Είναι το αποτέλεσμα του πλήρους αποδιοργανωμένου μεταβολισμού, που δημιουργείται σε συνθήκες μεγάλης έλλειψης ινσουλίνης και υπερέκκρισης των ανταγωνιστικών ορμονών (γλυκαγόνη, κατεχολαμίνες, κορτιζόλη, αυξητική ορμόνη).

Το Amglidia, είναι ένα νέο από του στόματος σκεύασμα που περιέχει την ουσία γλιβενκλαμίδη και αναπτύχθηκε ειδικά για παιδιατρική χρήση. Αν τελικά εγκριθεί θα είναι το πρώτο φάρμακο που εγκρίνεται για την αντιμετώπιση του προβλήματος.

Το άλλο ορφανό φάρμακο είναι το Mylotarg της Pfizer (gemtuzumab ozogamicin), το οποίο έλαβε θετική γνώμη για τη θεραπεία της οξείας μυελογενής λευχαιμίας σε ασθενείς ηλικίας 15 ετών και άνω. Το φάρμακο κυκλοφορούσε στις ΗΠΑ, αλλά αποσύρθηκε τον Ιούνιο του 2010, όταν μια κλινική δοκιμή έδειξε ότι το φάρμακο αύξησε τον θάνατο των ασθενών και δεν προσέφερε κανένα όφελος από τις συμβατικές θεραπείες για τον καρκίνο. Τώρα όμως ετοιμάζεται να κυκλοφορήσει εκ νέου, έχοντας δεδομένα από μία νέα κλινική μελέτη (ALFA-0701), στην οποία πήραν μέρος 280 ασθενείς.

Το φάρμακο Alpivab (peramivir) της βρετανικής εταιρείας Biocryst κέρδισε την υποστήριξη της Επιτροπής ως θεραπεία για απλή γρίπη. Το φάρμακο λειτουργεί αναστέλλοντας τη νευραμινιδάση του ιού, ένα ένζυμο σημαντικό για την είσοδο του ιού σε μη μολυσμένα κύτταρα, απελευθερώνοντας και εξαπλώνοντας τον ιό μόλις τα κύτταρα μολυνθούν.

Ως προς τα υπόλοιπα, η Επιτροπή διατύπωσε θετική γνώμη για δύο αιτήσεις συναινετικής συγκατάθεσης, οι οποίες είναι εν μέρει βασίζονται σε στοιχεία από το φάκελο ενός ήδη εγκεκριμένου φαρμάκου. Πρόκειται για τα Chiesi CHF 5993 και Trydonis, τα οποία υποστηρίζονται ως θεραπείες για ενήλικες με μέτρια έως σοβαρή χρόνια αποφρακτική πνευμονοπάθεια.

Από την άλλη πλευρά, η Επιτροπή δεν υποστήριξε την έγκριση του Nerlynx (neratinib) της εταιρείας Puma για καρκίνο του μαστού ή την επέκταση των ενδείξεων του φαρμάκου Sutent (sunitinib) της Pfizer. Στόχος για το Sutent ήταν να συμπεριλάβει την καθυστέρηση ή την πρόληψη της επιστροφής του καρκίνου των νεφρών σε ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε χειρουργική επέμβαση και βρίσκονται σε υψηλό κίνδυνο να έχουν υποτροπή.

Ενώ τα δεδομένα από τις δοκιμές έδειξαν ότι ένα μεγαλύτερο ποσοστό των γυναικών που έλαβαν Nerlynx έζησε για 2 χρόνια χωρίς να επιστρέψει η ασθένειά τους έναντι των ασθενών, που έλαβαν εικονικό φάρμακο (περίπου 94% έναντι 92% αντίστοιχα), «είναι αβέβαιο ότι αυτή η διαφορά στο όφελος θα παρατηρηθεί στην κλινική πρακτική», σημειώνει η Επιτροπή.

Επίσης, το φάρμακο προκαλεί παρενέργειες στο πεπτικό σύστημα, ιδιαίτερα διάρροια, που πλήττει τους περισσότερους ασθενείς και μπορεί να είναι δύσκολο να διαχειριστεί, δημιουργώντας μια ακόμα σκιά αμφιβολίας για το προφίλ οφέλους-κινδύνου. Για το Sutent, η Επιτροπή δήλωσε ότι οι ενδείξεις ότι καθυστερεί την επιστροφή του καρκίνου δεν ήταν πειστικές, ακόμη και όταν εξετάζονταν δεδομένα από εκείνους τους ασθενείς, που θεωρήθηκαν σε υψηλότερο κίνδυνο.