Υποβλήθηκε αίτηση νέου φαρμάκου για την αιμορροφιλία Α

Η δανική φαρμακοβιομηχανία Novo Nordisk έκανε γνωστό ότι έχει υποβάλει αιτήσεις στις ΗΠΑ και την Ευρωπαϊκή Ένωση, ζητώντας έγκριση του φαρμάκου N8-GP για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α.

Η αιμορροφιλία Α, ο πιο κοινός τύπος της νόσου, προκαλείται από ανεπάρκεια μιας πρωτεΐνης υπεύθυνης για την πήξη του αίματος, γνωστή ως παράγοντας VIII. Η νόσος χαρακτηρίζεται από παρατεταμένη ή αυτόματη αιμορραγία, ιδιαίτερα στους μυς, τις αρθρώσεις, ή τα εσωτερικά όργανα.

Το N8-GP (turoctocog alfa pegol) είναι μια θεραπεία με παράγοντα VIII, η οποία κατέδειξε την κλινική αποτελεσματικότητα και ανεκτικότητα στο πρόγραμμα κλινικών δοκιμών Pathfinder. Οι ενήλικες που έλαβαν προφυλακτικά το φάρμακο κάθε τέταρτη ημέρα εμφάνισαν κατά μέσο όρο 1,3 επεισόδια αιμορραγίας ετησίως, σε σύγκριση με 30,9 επεισόδια για άτομα που αντιμετωπίστηκαν κατ’ επίκληση. Επίσης, οι παιδιατρικοί ασθενείς εμφάνισαν 1,95 επεισόδια αιμορραγίας, όταν το φάρμακο χορηγήθηκε δύο φορές την εβδομάδα.

Γενικά, η θεραπεία της ασθένειας γίνεται με δύο τρόπους, κατ’ επίκληση ή προφυλακτικά. Αν ο παράγοντας χορηγείται όταν εμφανίζεται αιμορραγία, η αγωγή ονομάζεται συμπτωματική ή κατ΄ επίκληση και έχει ως αποτέλεσμα την παύση της αιμορραγίας μόλις φτάσει στην περιοχή της αιμορραγίας επαρκής ποσότητα παράγοντα.

Αν η χρήση των παραγόντων γίνεται ανά τακτά διαστήματα, με στόχο την πρόληψη εμφάνισης της αιμορραγίας, τότε η αγωγή αυτή ονομάζεται προφυλακτική. Η προφυλακτική έχει αποδειχτεί ότι ελαχιστοποιεί τον αριθμό των αιμορραγιών στις αρθρώσεις, με αποτέλεσμα να προφυλάσσεται η λειτουργία τους και να προλαμβάνεται η αναπηρία.

Στην κλινική δοκιμή χειρουργικών επεμβάσεων με το νέο φάρμακο, όλες οι επεμβάσεις πραγματοποιήθηκαν αποτελεσματικά με το N8-GP και η κλινική αποτελεσματικότητα που αξιολογήθηκε με αιμοστατική ανταπόκριση αναφέρθηκε ως «εξαιρετική» ή «καλή» σε 43 από τις 45 χειρουργικές επεμβάσεις, σημειώνει η εταιρεία.

«Με βάση τα αποτελέσματα του παγκόσμιου προγράμματος κλινικών δοκιμών Pathfinder, πιστεύουμε ότι το N8-GP μπορεί να μειώσει το βάρος της θεραπείας, μειώνοντας τον αριθμό των ενδοφλέβιων εγχύσεων, επιτυγχάνοντας παράλληλα οφέλη από άποψη αποτελεσματικότητας και ασφάλειας για τα άτομα με αιμορροφιλία Α», δήλωσε ο Mads Krogsgaard Thomsen, εκτελεστικός αντιπρόεδρος της Novo και επικεφαλής, επιστημονικός διευθυντής.