Το βασικοκυτταρικό καρκίνωμα μπορεί να είναι απειλητικό για τη ζωή, σε προχωρημένο στάδιο. Ο αριθμός των ανθρώπων με την συγκεκριμένη ασθένεια είναι σε άνοδο, καθώς ο παγκόσμιος πληθυσμός γερνάει και οι άνθρωποι εκτίθενται περισσότερο στην υπεριώδη ακτινοβολία.
Το βασικοκυτταρικό καρκίνωμα προσβάλλει περίπου ένα εκατομμύριο Αμερικανών κάθε χρόνο. Πάνω από 1 στα 3 νέα περιστατικά καρκίνου είναι καρκίνοι του δέρματος και η μεγαλύτερη πλειοψηφία αυτών είναι βασικοκυτταρικά. Αυτοί οι καρκίνοι εμφανίζονται στα βασικά κύτταρα που βρίσκονται στα βαθύτερα στρώματα (στοιβάδες) της επιδερμίδας (της επιφανειακής στοιβάδας).
Η δοκιμή Φάσης ΙΙ αξιολόγησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των δύο –δια του στόματος- δόσεων LDE225 σε ασθενείς, με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό καρκίνωμα βασικών κυττάρων.
Τα αποτελέσματα της μελέτης παρουσιάστηκαν από την Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας σε συνάντηση στο Σικάγο, καταδεικνύοντας ότι οι ασθενείς είχαν σημαντική και συνεχή συρρίκνωση του όγκου, μετά από μια μέση περίοδο παρακολούθησης 13,9 μηνών.