Η πρώτη συμφωνία στην Ευρώπη για νέα πανάκριβη θεραπεία

Το βρετανικό ΕΣΥ ανακοίνωσε ότι ήρθε σε συμφωνία με τη Novartis για να προσφέρει το νέο πανάκριβο φάρμακο Kymriah μέσα σε μόλις 10 ημέρες από την έγκριση της θεραπείας!

Η συμφωνία που είναι η πρώτη του είδους στην Ευρώπη ανοίγει το δρόμο να λάβουν τη θεραπεία ασθενείς ηλικίας έως 25 ετών, που πάσχουν από οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία.

Βέβαια, δεν θα δίδεται ως πρώτης γραμμής θεραπεία, αλλά μόνο όταν η νόσος δεν ανταποκρίνεται στην καθιερωμένη θεραπεία. Σε κλινικές δοκιμές, η θεραπεία έδειξε συνολικό ποσοστό ανάσχεσης της νόσου 83% σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών, οι οποίοι έχουν περιορισμένες επιλογές θεραπείας και ιστορικά πολύ κακή έκβαση.

Το Kymriah είναι το πρώτο φάρμακο, που ανήκει σε μία νέα κατηγορία επαναστατικής θεραπείας με την ονομασία CAR-T Therapy. Το επαναστατικό είναι ότι κατασκευάζεται ειδικά για κάθε ασθενή. Οι γιατροί αφαιρούν Τ κύτταρα από τον ασθενή, τα επαναπρογραμματίζουν γενετικά στο εργαστήριο και στη συνέχεια τα επανατοποθετούν στον ασθενή, με στόχο να κυνηγήσουν και να καταστρέψουν τα καρκινικά κύτταρα!

«Η θεραπεία CAR-T είναι η πιο συναρπαστική πρόοδος στη θεραπεία της παιδικής λευχαιμίας εδώ και δεκαετίες», σημειώνει ο Δρ. Alasdair Rankin, διευθυντής του ιδρύματος έρευνας για την καρκίνο του αίματος Bloodwise. «Η εντατική χημειοθεραπεία μπορεί τώρα να θεραπεύσει τη συντριπτική πλειοψηφία των παιδιών, αλλά ένας σημαντικός αριθμός εξακολουθεί να πεθαίνει κάθε χρόνο, επειδή δεν ανταποκρίνονται στη χημειοθεραπεία. Η θεραπεία CAR-T προσφέρει πραγματικές πιθανότητες μακροχρόνιας θεραπείας για παιδιά που διαφορετικά δεν θα είχαν άλλη ελπίδα».

Το πρόβλημα είναι το κόστος. Η ονομαστική τιμή πώλησης στη Βρετανία είναι 282.000 λίρες ανά ασθενή. Όμως, η Novartis προχώρησε άμεσα σε διαπραγμάτευση με τις αρχές και κατέληξε σε συμφωνία – προφανώς πιεζόμενη από το γεγονός ότι πρόσφατα εγκρίθηκε και άλλη θεραπεία, το Yescarta της Gilead.

«Αυτή η ταχεία διαπραγμάτευση δείχνει επίσης πως οι υπεύθυνες και ευέλικτες εταιρείες μπορούν να πετύχουν – σε συνεργασία με το NHS – να κάνουν τις επαναστατικές θεραπείες διαθέσιμες στους ασθενείς», δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος του βρετανικού ΕΣΥ(NHS) Simon Stevens. «Η θεραπεία CAR-T είναι πραγματικά επαναστατική και οι ασθενείς με καρκίνο του NHS πρόκειται τώρα να είναι μεταξύ των πρώτων στον κόσμο που επωφελούνται».

Από την πλευρά της Novartis, η επικεφαλής του τμήματος Ογκολογίας στη Βρετανία Mari Scheiffele δήλωσε ότι «πιστεύουμε ότι το NHS θα συνεχίσει αυτή τη συνεργασία και στη χορήγηση πρόσβασης σε ενήλικες ασθενείς με διάχυτο μεγάλο λέμφωμα Β κυττάρων (DLBCL), το πιο συνηθισμένο μη Hodgkin λέμφωμα, όπου υπάρχει επίσης μεγάλη ανάγκη για ασθενείς που έχουν υποτροπιάσει και δεν έχουν άλλες θεραπευτικές επιλογές».

Βέβαια, η θεραπεία δεν μπορεί να εφαρμοστεί άμεσα, διότι είναι εξαιρετικά περίπλοκο στη διαχείρισή του. Τα νοσοκομεία που θα παρέχουν θεραπεία CAR-T πρέπει να ολοκληρώσουν μια διεθνή διαδικασία διαπίστευσης. Στην Αγγλία, τα πρώτα νοσοκομεία που υποβάλλονται σε αυτή τη διαδικασία βρίσκονται στο Λονδίνο, το Μάντσεστερ και το Νιουκάσλ. Αν όλα εξελιχθούν, αυτά τα νοσοκομεία θα μπορούσαν να προσφέρουν τις πρώτες θεραπείες σε διάστημα μερικών εβδομάδων.