“Η έγκριση του Αlemtuzumab και της Teriflunomide στην Ευρωπαϊκή Ένωση αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τη Genzyme και φανερώνει την επικέντρωσή της στην επιστημονική καινοτομία και τη δέσμευση της στους ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση,” δήλωσε ο CEO και Πρόεδρος της Genzyme, David Meeker, M.D. “Πρόκειται για ένα ιδιαίτερα συναρπαστικό γεγονός, καθώς η έγκριση της Ευρωπαϊκής Ένωσης είναι η πρώτη για το Alemtuzumab παγκοσμίως. Ανυπομονούμε να καταστήσουμε διαθέσιμες πολύ σύντομα αυτές τις μοναδικές θεραπείες στους ασθενείς με ΠΣ.”
Το Alemtuzumab ενδείκνυται για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζουσα διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RRMS) με ενεργή νόσο, που ορίζεται από τα κλινικά ή απεικονιστικά ευρήματα. Το Αlemtuzumab 12 mg έχει καινοτόμο δοσολογικό σχήμα χορήγησης, το οποίο συνίσταται σε δύο ετήσιες συνεδρίες. Στην πρώτη συνεδρία, το Αlemtuzumab χορηγείται ενδοφλεβίως για πέντε συνεχόμενες ημέρες και στη δεύτερη συνεδρία χορηγείται για τρεις συνεχόμενες ημέρες, 12 μήνες αργότερα.
Το κλινικό πρόγραμμα ανάπτυξης του Αlemtuzumab περιελάμβανε δύο τυχαιοποιημένες μελέτες Φάσης III που σύγκριναν τη θεραπεία με Alemtuzumab με υψηλής δόσης υποδόρια ιντερφερόνη βήτα-1α σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα διαλείπουσα ΠΣ (RRMS) που είχαν ενεργή νόσο και είτε δεν είχαν λάβει θεραπεία προηγουμένως (CARE-MS I), είτε είχαν υποτροπιάσει κατά τη διάρκεια προηγούμενης θεραπείας (CARE-MS ΙΙ), καθώς και μία μελέτη επέκτασης που βρίσκεται σε εξέλιξη. Στη μελέτη CARE-MS I, το Αlemtuzumab ήταν σημαντικά πιο αποτελεσματικό σε σχέση με την ιντερφερόνη βήτα-1α στη μείωση του ετησιοποιημένου ποσοστού υποτροπών · η διαφορά που διαπιστώθηκε στην επιβράδυνση της επιδείνωσης της αναπηρίας δεν υπήρξε στατιστικά σημαντική. Στη μελέτη CARE-MS II, το Αlemtuzumab υπήρξε σημαντικά πιο αποτελεσματικό έναντι της ιντερφερόνης βήτα-1α στη μείωση του ετησιοποιημένου ποσοστού υποτροπών και η επιδείνωση της αναπηρίας επιβραδύνθηκε σημαντικά σε ασθενείς που λάμβαναν Alemtuzumab έναντι της ιντερφερόνης βήτα-1α.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Alemtuzumab είναι αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση, λοιμώξεις (του ανώτερου αναπνευστικού και του ουροποιητικού συστήματος), λεμφοπενία και λευκοπενία. Σοβαρές αυτοάνοσες διαταραχές ενδέχεται να παρουσιαστούν σε ασθενείς που λαμβάνουν Alemtuzumab. Ένα εκτενές πρόγραμμα διαχείρισης του κινδύνου θα υποστηρίξει την έγκαιρη ανίχνευση και διαχείριση αυτών των αυτοάνοσων συμβάντων.
H Teriflunomide 14 mg είναι μία θεραπεία χορηγούμενη άπαξ ημερησίως από του στόματος που ενδείκνυται για ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RRMS). Η έγκριση της ΕΕ βασίστηκε σε δεδομένα από δύο μελέτες φάσης III, την TEMSO ( TE riflunomide M ultiple S clerosis O ral) και την TOWER (Teriflunomide Oral in people With relapsing remitting multiplE scleRosis). Η έγκριση της Teriflunomide από την ΕΕ περιλαμβάνει τον χαρακτηρισμό ως μία νέα δραστική ουσία.
“Η Πολλαπλή Σκλήρυνση απαιτεί μία εξαιρετικά εξατομικευμένη θεραπευτική προσέγγιση, και η αυξανόμενη ποικιλία επιλογών αποτελεί ευχάριστη είδηση ,” δήλωσε ο Hans-Peter Hartung M. D. , Ph.D. , καθηγητής και πρόεδρος του τμήματος Νευρολογίας στο Heinrich-Heine -University στο Ντίσελντορφ της Γερμανίας. “Τα δεδομένα των κλινικών μελετών του Alemtuzumab υποστηρίζουν τις δυνατότητες του για ουσιαστική αντιμετώπιση της αναπηρίας σε ασθενείς με ενεργή υποτροπιάζουσα διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση, ενώ η αποτελεσματικότητα, η ασφάλεια και το εύχρηστο δοσολογικό σχήμα της Τeriflunomide προσφέρουν μία σημαντική εναλλακτική λύση έναντι των ενέσιμων θεραπειών. Η έγκριση του Alemtuzumab και της Τeriflunomide αποτελούν ένα σημαντικό βήμα προόδου σε ό,τι αφορά στον τρόπο που αντιλαμβανόμαστε την αντιμετώπιση της ασθένειας .”
Υπολογίζεται ότι 2,1 εκατομμύρια άνθρωποι πάσχουν από Πολλαπλή Σκλήρυνση παγκοσμίως. Στην Ευρώπη, περίπου 630.000 άτομα πάσχουν από Πολλαπλή Σκλήρυνση.
“Είναι μια ελπιδοφόρος εποχή για τους ανθρώπους με Πολλαπλή Σκλήρυνση ,” δήλωσε ο John Golding, Πρόεδρος της Ευρωπαϊκής Πλατφόρμας για την Πολλαπλή Σκλήρυνση. “Οι εγκρίσεις αυτές αποδεικνύουν τη μεγάλη πρόοδο που συντελείται στην προσφορά περισσότερο διαφοροποιημένων θεραπευτικών επιλογών που ικανοποιούν σημαντικές ακάλυπτες ανάγκες .”
Απόφαση του Αμερικανικού Οργανισμού Φαρμάκων και Τροφίμων (FDA) για την κατάθεση αίτησης από τη Genzyme για συμπληρωματική Άδεια Κυκλοφορίας Βιολογικών Σκευασμάτων [Biologics License Application] που περιλαμβάνει την έγκριση του Αlemtuzumab για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας ΠΣ στις ΗΠΑ αναμένεται στα τέλη το 2013. Το Alemtuzumab βρίσκεται υπό αξιολόγηση και από άλλες ρυθμιστικές αρχές. H Teriflunomide έχει λάβει έγκριση για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας ΠΣ στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Αυστραλία, την Αργεντινή, τη Χιλή και τη Νότιο Κορέα, και βρίσκεται υπό αξιολόγηση και από άλλες ρυθμιστικές αρχές.
Η διαδικασία κλινικής ανάπτυξης του Αlemtuzumab στη ΠΣ ξεκίνησε πριν από 10 χρόνια περίπου, με ένα πρόγραμμα στο οποίο συμμετείχαν πάνω από 1.700 ασθενείς.
Σχετικά με το Alemtuzumab
Το Alemtuzumab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει επιλεκτικά το CD52, μια πρωτεΐνη που βρίσκεται σε αφθονία στην επιφάνεια των Τ και Β κυττάρων. Η θεραπεία με Alemtuzumab έχει ως αποτέλεσμα την εξάλειψη των Τ και Β κυττάρων της κυκλοφορίας, τα οποία θεωρούνται υπεύθυνα για τη ζημιογόνα φλεγμονώδη διαδικασία στην ΠΣ. Το Alemtuzumab έχει ελάχιστη επίδραση σε άλλα κύτταρα του ανοσοποιητικού. Η άμεση αντιφλεγμονώδης δράση του Alemtuzumab ακολουθείται από ένα διακριτό πρότυπο επαναποικισμού των Τ και Β κυττάρων που συνεχίζεται σε βάθος χρόνου και επανισορροπεί το ανοσοποιητικό σύστημα με τέτοιο τρόπο που δυνητικά περιορίζει τη δράση της ΠΣ.
Η Genzyme διατηρεί τα παγκόσμια δικαιώματα για το Alemtuzumab και φέρει την κύρια ευθύνη για την ανάπτυξη και την εμπορική προώθησή τους στην Πολλαπλή Σκλήρυνση. Η Bayer HealthCare διατηρεί δικαίωμα επιλογής για συν-προώθηση του Alemtuzumab στην Πολλαπλή Σκλήρυνση. Η Bayer HealthCare έχει ενημερώσει τη Genzyme για την πρόθεσή της να συν-προωθήσει το προϊόν. Μετά από την έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές και την εμπορική διάθεση του προϊόντος, η Bayer θα λάβει έκτακτες πληρωμές βάσει των εσόδων από τις πωλήσεις.
Το Alemtuzumab είναι η κοινή ονομασία που έχει υποβληθεί στις υγειονομικές αρχές για τον υπό έρευνα παράγοντα στην πολλαπλή σκλήρυνση Alemtuzumab της εταιρείας.
Ευρωπαϊκή Ένδειξη και Χρήση
Στην Ευρωπαϊκή Ένωση το Αlemtuzumab ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσα διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση, με ενεργή νόσο που ορίζεται σύμφωνα με κλινικά ή απεικονιστικά ευρήματα.
Πληροφορίες ασφαλείας
Σοβαρές αυτοάνοσες διαταραχές, όπως Αυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα (ITP), σπειραματονεφρίτιδα και θυρεοειδίτιδα, ενδέχεται να παρουσιαστούν σε ασθενείς που λαμβάνουν Alemtuzumab. Η Αυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα και η σπειραματονεφρίτιδα παρουσιάζονται σπάνια. Ανεπιθύμητες ενέργειες σε σχέση με τον θυρεοειδή αδένα (υπερθυρεοειδισμός και υποθυρεοειδισμός) παρατηρούνται συχνά σε ασθενείς που λαμβάνουν Alemtuzumab. Η επίπτωση σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών του θυρεοειδούς ήταν σπάνια. Ένα εκτενές πρόγραμμα διαχείρισης του κινδύνου με συχνή παρακολούθηση εργαστηριακών εξετάσεων θα εφαρμοστεί για να υποστηρίξει την έγκαιρη ανίχνευση και διαχείριση αυτών των αυτοάνοσων συμβάντων. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Αlemtuzumab είναι αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση (συμπεριλαμβανομένου του πονοκεφάλου, εξανθήματος, πυρετού, ναυτίας, κνίδωσης, κνησμού, ερυθήματος και κόπωσης), λοιμώξεις (ανώτερου αναπνευστικού και του ουροποιητικού συστήματος), λεμφοπενία και λευκοπενία. Το Alemtuzumab αντενδείκνυται σε ασθενείς που πάσχουν από λοίμωξη με τον Ιό Ανθρώπινης Ανοσοανεπάρκειας (HIV).
