Νέα θεραπεία για την πολλαπλή σκλήρυνση

Κατατέθηκε στις ΗΠΑ αίτηση για την έγκριση μίας νέας θεραπείας για την υποτροπιάζουσα μορφή της πολλαπλής σκλήρυνσης.

Πρόκειται για τη φαρμακευτική ουσία diroximel fumarate, το οποίο χορηγείται από το στόμα και έχει αναπτυχθεί από τις εταιρείες Alkermes και Biogen. Αν εγκριθεί θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Vumerity, το οποίο έχει εγκριθεί υπό όρους από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

Η αίτηση έγκρισης περιλαμβάνει τα αποτελέσματα από μία κλινική δοκιμή φάσης 3, στην οποία πήραν μέρος περίπου 700 ασθενείς για διάστημα 2 ετών και έλαβαν το πειραματικό φάρμακο.

Αν και ο ακριβής μηχανισμός δράσης δεν είναι γνωστός, όταν το φάρμακο εισέρχεται στον οργανισμό μετατρέπεται γρήγορα σε monomethyl fumarate (MMF). Αυτό είναι γνωστό ότι ενεργοποιεί μία πρωτεΐνη με την ονομασία Nrf2, η οποία μεταξύ άλλων έχει αντιοξειδωτικές ικανότητες και πιστεύεται ότι προστατεύει από την καταστροφή των νευρικών κυττάρων, που συμβαίνει στις υποτροπές της σκλήρυνσης.

Το MMF είναι ο ενεργός μεταβολίτης ενός άλλου φαρμάκου με την ονομασία dimethyl fumarate (Tecfidera), που έχει αναπτύξει η Biogen και έχει ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ, αλλά έχει περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες στο γαστρεντερικό σύστημα.